קמהדע: "המחקר הדני פגום מיסודו והופך את החולים לקורבנות"

קמהדע משיבה אש: 3 ימים לאחר פרסום מחקר מדעי, אשר נערך בדנמרק ואשר קובע כי המלצות לטיפולים יקרים למחלת החסר הגנטי אלפא 1 אנטיטריפסין צריכות להיות מוסרות ולא להינתן מלכתחילה משום שהתרופות המטפלות בחסר הגנטי אינן אפקטיביות, מגיבה הבוקר (א') החברה לפרסומים בדיווח לבורסה. קמהדע מנוהלת על-ידי דוד צור.

קמהדע, אשר דיווחה לפני 9 ימים כי ה-FDA אישר את שיווק תרופת הדגל של שלה, תרופת ה-AAT בעירוי לטיפול במחלת החסר הגנטי באלפא 1 אנטיטריפסין בארה"ב, מסרה כי היא דוחה ומתנגדת להצהרות החוקרים הדנים שכשלו בסקירה נכונה ומדויקת של המידע הרפואי הקיים התומך בטיפול AAT, כאשר ישנה כמות עצומה של מידע המוכיח את יעילות הטיפול. זאת ועוד: החברה מביאה בדיווח מטעמה קשת של דעות, אשר סותרות לחלוטין את המחקר הדני.

ראשית, הרופא הדני החתום על המאמר מתנער ממנו ודורש משני כותבי המאמר, פיטר גוטצ'ה (Peter Gotzsche) ואשתו, הלה קרוג יוהנסן (Helle Krogh Johansen), להסיר את שמו מהפרסום לאלתר בטענה כי דעתו שונה ורחוקה מאוד מזו של הכותבים וכי לאחר שקרא את הטיוטה הראשונה הבין כי שיתוף פעולה איתם אינו אפשרי.

שנית, בהודעה רשמית לעיתונות, שפרסמה במהלך סוף השבוע אגודת האלפא 1 בארה"ב, נמסר כי המאמר הדני פגום מיסודו בכל הקשור לאיסוף המידע, תכנונו, ניתוחו והמסקנות המוטעות הנגזרות ממנו עד כדי כך שמחקרים מסוגו הופכים את החולים והטיפול המקובל לקורבנות למחקרים מוטעים. אגודת האלפא 1 קובעת כי המאמר מתעלם מכמות עצומה של מידע בספרות המקצועית לגבי יעילותו המוכחת זה יותר מ-20 שנה של הטיפול ב-AAT למחלת האלפא 1.

האגודה קובעת כי המאמר הדני מתבסס על שני מחקרי פיילוט שלא תוכננו מלכתחילה לבחינת יעילות תפקודי ריאות, וזאת בניגוד להנחיות הטיפול הרשמיות בארה"ב ואירופה, ואף אינו מבוסס על מידע גולמי מאותם ניסויים. עוד נקבע כי לא ניתן להסתמך כלל על האנליזה המוצגת במאמר שכן היא סובלת מהטיית נתונים. יתרה מכך, נכתב כי האנליזה המוצגת במאמר הדני דווקא מראה הטבה בטיפול עם AAT בהאטה של איבוד רקמות ריאה כפי שנמדד באמצעות סריקת CT, ומכך מתעלמים הכותבים.

"המאמר פוגע בחולים במחלות נדירות, ההופכים להיות קורבן של עבודות מחקריות"

ג'ון וולש, נשיא איגוד ה-COPD והאלפא 1 בארה"ב, מציין כי "המחקר הוא כה פגום בתצורה בה הוא כתוב עד כדי כך שהוא מאיים על המוניטין של Cochrane Library (המוציא לאור של המחקר הדני, ה.ק.), שלרוב דווקא מוציא פרסומים מדויקים ומבוססים. המאמר של גוטצ'ה פוגע בחולים החולים במחלות נדירות, ההופכים להיות קורבן של עבודות מחקריות הלוקות בתכנון ובניתוח, כשם שעבודתו של גוטצ'ה מוצגת".

ד"ר רוברט סנדהאוס, המנהל הקליני של אגודת האלפא 1, קובע כי "המאמר של גוטצ'ה נשען על שילוב של תוצאות משני ניסויים שונים שכל אחד מהם הכיל פחות מ-100 מטופלים ואינו מבוסס על מידע גולמי מאותם ניסויים. המאמר של גוטצ'ה מתעלם מהעובדה כי בניסויים היו מטופלים שגויסו לשני הניסויים ובכך לא היה ניתן להסתמך על האנליזה המשולבת שלהם מכיוון שהדבר הביא להטיית הנתונים".

בסוף הדיווח מבהירה קמהדע כי היא ממשיכה בהיערכותה למכירות ראשונות בארה"ב כמתוכנן, עוד במהלך הרבעון הנוכחי, וצופה מכירות ראשונות של תרופת AAT בארה"ב במיליוני דולרים עוד במהלך הרבעון הנוכחי. במקביל, ממשיכה קמהדע להתקדם עם הניסוי הקליני שלבים II ו-III במוצר באינהלציה.