תקווה לחולי ה-ALS: מדען פיתח שיטת מעקב אחרי המחלה

עמותת Prize4Life השיגה השבוע את מטרתה כשחילקה מיליון דולר למדען אשר פיתח שיטה למעקב אחרי מחלת ה-ALS (ניוון שרירים).

העמותה, שהוקמה על-ידי אביחי קרמר, חולה ALS בעצמו, ועל-ידי חבריו ללימודים באוניברסיטת הרווארד, התבססה על המודל של ה"X-Prize" שבמסגרתו הוצעו 10 מיליון דולר למי שיבנה את החללית המאוישת הפרטית הראשונה.

עמותת Prize4Life ביקשה להציע פרס למי שימצא את התרופה הראשונה למחלה, אך המטרה הותאמה בהמשך ליעד ריאלי יותר של מציאת שיטה אמפירית למעקב אחרי התפתחות המחלה - אבן דרך חשובה בפיתוח תרופות למחלה בהמשך. הפרס ניתן השבוע לנוירולוג ד"ר סטיבן רוטקוב האמריקני מהמרכז הרפואיBeth Israel Deaconess מבוסטון.

זהו הפרס הגדול ביותר שניתן עד היום כתמריץ לפיתוח מדעי רפואי. פרסים אחרים, כמו למשל פרס נובל, ניתנים בדיעבד.

בין השותפים לפעילות העמותה - שגם היו כנראה בין התורמים, אם כי העמותה אינה מפרסמת זאת, נמצאים גם איש העסקים דב לאוטמן וראש עיריית ניו יורק מייקל בלומברג, שבתו למדה בהרווארד עם מייסדי העמותה.

גיא ימין, מתנדב וחבר דירקטוריון בעמותה, אומר כי: "על-פי השיטה של הפרס, הצענו תמריץ לפני שנים, והחוקר הצליח להגיע לתוצאות שרצינו בהן ללא עזרה מאיתנו. כך שעם סכום הפרס הוא יכול לעשות מה שהוא רוצה, כולל להזרים אותו פשוט לחשבון הבנק שלו, אבל לשמחתנו הוא נתן לנו אינדיקציות שישתמש בכסף הזה כדי להמשיך בפיתוח".

פרסים לעידוד מחקר ואינובציה הם בשיא האופנה. כבר במאה ה-18 הובילה הצעת פרס כזו להמצאת שיטה לניווט ימי. לאחרונה, אישר הקונגרס האמריקני גם לרשויות ממשלתיות להציע פרסים כאלו כדי לעודד המצאות ומחקרים בכיוונים רצויים.

רוטקוב, הזוכה בפרס הנוכחי, סיפר כי עבד על הרעיון עוד לפני ששמע על הפרס, אך הפרס מיקד אותו מבחינת מטרות המחקר ועודד אותו למהר כדי לעמוד בלוחות הזמנים.

הניסויים הקליניים יוזלו ב-80%

מחלת ה-ALS היא סוג קטלני של ניוון שרירים. תוך שלוש עד חמש שנים מאבדים החולים בהדרגה את כל יכולת התזוזה שלהם, עד שהם נפטרים בדרך-כלל מקשיי נשימה. לא ידוע כיום מה גורם למחלה, שאינה תורשתית בהכרח. צעירים לוקים בה לא פחות ממבוגרים.

עד היום האבחון של המחלה בוצע על בסיס קליני, כלומר רק על בסיס התסמינים. רוטקוב פיתח שיטה למדידה מדויקת של מצב שריריו של החולה באמצעות העברת זרם חשמלי דרך השריר. ככל שהמחלה מתקדמת, התנגדות השריר עולה ועוצמת הזרם העובר דרך השריר נחלשת.

באמצעות שיטה זו, לעומת אבחון באמצעות תחושותיו ויכולותיו של הפציינט בלבד, ניתן לראות במהירות רבה יותר כיצד השפיעו תרופה או טיפול מסוימים על מצב של החולה. יש לכך משמעות אדירה בהפחתת עלויות הניסויים הקליניים.

"להערכתנו, ניתן יהיה להוריד את עלות ניסוי שלב II של הוכחת ההיתכנות בחולים בתרופות ל-ALS, מ-10 מיליון דולר ל-2 מיליון דולר וכן לצמצם את פרק הזמן לניסוי משנה לחצי שנה", אומר ימין.

לדבריו, "במעבדות של חברות התרופות יש אלפי מולקולות שחלקן יכולות להיות רלבנטיות כתרופות ל-ALS, אך כשהחברה ניגשת לבחור איזה מוצר לנסות לפתח ולאיזו מחלה, היא לעיתים קרובות לא תיתן עדיפות למוצר שיקר לבחון את יעילותו, ושהשוק שלו קטן".

בעמותת Prize4Life מאמינים כי המוצר שפיתח רוטקוב יכול לשנות את היחסים הכלכליים כך שפיתוח תרופות ל-ALS יהפוך לכדאי. לדברי ימין, מספר חברות תרופות, וביניהן הענקיות ביוג'ן וג'נזיים, כבר אמורות להשתמש בשיטה בניסויים שלהן בתוך מספר חודשים.

בינתיים, העמותה כבר מציעה פרס נוסף של מיליון דולר, הפעם לחוקר הראשון שיוכיח את יעילותה של תרופה ל-ALS בחיות מעבדה. "הדרך לתרופה היא לא אוטוסטרדה אחת אלא מאות גשרים שעשויים מחבלים", אומר ימין. "היום הצלחנו לטוות עוד גשר כזה. הריגוש שלנו נובע דווקא מהפרגמטיזם של הרעיון".

העמותה מציעה גם שירותים לחוקרי ה-ALS - למשל גישה למיפוי הגנום של חולים וכן מאגר מידע שבו פרטי כל הניסויים שפורסמו עד היום וקשורים למחלה. כמו-כן, היא מציעה לחוקרים עכברים חולי ALS לשימוש במחקריהם. "אני לא יודע על עוד עמותות רפואיות שמציעות שירותים כאלו", אומר ימין, "ונשמח מאוד אם כולן ינצלו את הרעיונות שלנו כדי לקדם מחקר גם במחלות אחרות".

 דב לאוטמן ואביחי קרמר / צילום: רוני שיצר