קמהדע: פרופיל בטיחותי גבוה בניסוי עם AAT באינהלציה

חברת קמהדע ממשיכה לדווח על הצלחות. דו"ח הביניים המסכם את תוצאות הבטיחות של השלב השלישי של הניסוי הקליני עם תרופת הדגל של החברה, ה-AAT, באינהלציה, לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין (נפחת תורשתית), מעיד על פרופיל בטיחותי גבוה.

בקמהדע מציינים כי התרופה מדגימה באופן עקבי, נתוני בטיחות וסבילות מצויינים. הדו"ח כולל מידע שנאסף במהלך 13 החודשים מתחילת הניסוי בעשרות חולים.

עוד מציינים בקמהדע כי דו"ח זה מכיל כמות מידע משמעותית אודות בטיחות התרופה ומהווה תוספת למידע בנושא הבטיחות שאספה החברה עד היום, שנאסף במהלך חמשת הניסויים הקודמים. הדו"ח מאפשר לחברה לעשות שימוש בנתונים אלו לטובת הגשות רגולטוריות נוספות.

הניסוי הקליני האמור נערך במספר אתרים באירופה כולל גרמניה, הולנד, אנגליה, דנמרק, אירלנד וסקוטלנד ונועד לבחון את בטיחות ויעילות התרופה.

בחברה מציינים כי זהו ניסוי ראשון מסוגו בעולם במוצר ה-AAT באינהלציה וקמהדע הינה החברה הראשונה שהגיעה לשלב פיתוח מתקדם עם מוצר מסוג זה.

דוד צור, מנכ"ל קמהדע, מציין כי "אנו גאים על תוצאות דו"ח הביניים ועל השלמת שלב חשוב נוסף בניסוי הקליני הכי מתקדם בעולם במוצר ה-AAT באינהלציה ובדרך להיות החברה הראשונה בעולם שתוכל להציע לחולים תרופת אלפא 1 מתקדמת במתן באינהלציה. התרופה באינהלציה מהווה פריצת דרך עולמית ותוצאות הניסוי שהושגו עד כה כוללות מידע קליני חשוב לא רק לחולי מחלת החסר באלפא 1 אנטיטריפסין אלא גם עבור חולי מחלות נשימה כרוניות נוספות, כגון סיסטיק פיברוזיס, ברונכיאקטזיס ו-COPD . נוחות השימוש, איכויות התרופה ויתרונותיה צפויים להעניק לחולים שיפור משמעותי באיכות החיים וטיפול יעיל במחלתם הקשה. להערכתנו, ניתן יהיה באמצעות התרופה באינהלציה לטפל ביותר חולים מאשר באמצעות התרופה שלנו הניתנת בעירוי והנמכרת כיום בארה"ב במיליוני דולרים".

עוד אמר צור: "בכפוף להצלחת הניסוי בתרופה באינהלציה לטיפול בחולי האלפא 1 ואישורה לשיווק, אנו צופים כי ההכנסות ממוצר ה-AAT באינהלציה תהיינה גדולות יותר מההכנסות מתרופת ה-AAT בעירוי. הכניסה לשוק עם המוצר באינהלציה עשויה להתאפשר כבר בשנים 2013-2014".

פרופ' קרמר, מנהל המכון למחלות ריאה, מומחה ברפואה פנימית ומחלות ריאה, מרכז רפואי רבין (בלינסון), פתח תקווה: "התרופה באינהלציה מהווה תקווה לאוכלוסיית חולי האלפא 1 הנאלצים היום לקבל טיפול קבוע בעירוי. ה-AAT של קמהדע מראה שוב בטיחות מצוינת במתן באינהלציה. אין לנו אלא להמתין לתום הניסוי להוכחת יעילות התרופה".