מינהל המזון והתרופות בארה"ב (FDA) לא מאשר לפרוטליקס לשווק את תרופת ה-Uplyso שלה לטיפול במחלת הגושה. החברה הוציאה דיווח לבורסה בארה"ב והביעה אכזבה מהחלטת ה-FDA. כבר במסחר המוקדם בוול סטריט, לפני הפתיחה הרשמית, הגיבה המניה בירידה חדה של יותר מ-35% אל מתחת לרף ה-6 דולרים למניה.
"השאלות המרכזיות שהועלו ע"י ה-FDA, הקשורות לבקשת האישור לתרופה החדשה, נוגעות לקליניקה ולהיבטים הכימיים של תהליך הייצור והבקרות", נכתב בהודעת החברה. "בנושא הקליני, ה-FDA דרש נתונים נוספים הנוגעים לניסוי ההחלפה וכן לניסוי ההמשך ארוך-הטווח בתרופה. במועד בו הוגשה בקשת האישור לתרופה החדשה נתונים אלו עדיין לא היו זמינים להגשה. ה-FDA דרש גם מידע לגבי מפרט הבדיקות ותיקוף הבדיקות".
פרוטליקס מתכננת כעת לקבוע פגישה עם ה-FDA - "בהקדם האפשרי", כדבריה - כדי להבהיר את המתווה עד לאישור הרגולטורי. גיוס החולים לניסוי הפדיאטרי (הרב-מרכזי) כפול הסמיות בטליגלוצראז אלפא נותר בעינו. החולים המשתתפים בניסוי ההחלפה ובניסוי ההמשך ימשיכו להיות מטופלים בתרופה.
פייזר: נסייע לפרוטליקס
התוצאות הקליניות בניסוי ב-Uplyso היו דווקא חיוביות וההערכות המוקדמות היו שהחברה אכן תקבל אישור מה-FDA. עם זאת, כמו בעבר, גם הפעם היה חשש שה-FDA יבקש מהחברה עוד מידע ולא יאשר את התרופה לשיווק בארה"ב. ה-FDA דחה בעבר את האישור לתרופה בשל סימני שאלה לגבי תהליך הייצור.
פרוטליקס מפתחת תרופות ביולוגיות המופקות בתוך תאי צמח והיא אחת החלוצות בטכנולוגיה זו. הטכנולוגיה הייחודית שלה מאפשרת לה להתחרות בתרופות על בסיס חלבונים, מבלי להפר את הפטנטים שלהן.
התרופה הראשונה שהביאה פרוטליקס לשוק נועדה לטפל במחלת הגושה, והיא דומה מאוד בהרכבה לתרופה סרזיים של חברת ג'נזיים. לפרוטליקס הסכם שיווק לתרופה לגושה עם ענקית התרופות פייזר. בנוסף היא מפתחת באופן עצמאי תרופות נוספות - למחלת פברי ולדלקת מפרקים שגרונית.
פייזר התייצבה היום לצד פרוטליקס ומסרה: "נעבוד בצמוד לחברת פרוטליקס בכדי לענות לשאלות ה-FDA בזמן קצר, בכך שנספק להם מומחיות טכנית, אנליטית ורגולטורית".
מחלת הגושה הינה מחלה גנטית הפוגעת בחילוף החומרים בגופם של החולים בה. הסימפטומים של המחלה הם התנפחות של הכבד והטחול, אנמיה, כאבים ופגיעה בעצמות השלד. הגושה היא מחלה גנטית, שמתבטאת במחסור קבוע באנזים מסוים, שמפרק חומר שומני. בהיעדר האנזים, החומר מצטבר בתאי הגוף ומפריע לפעילותם.
לתשומת לבכם: מערכת גלובס חותרת לשיח מגוון, ענייני ומכבד בהתאם ל
קוד האתי
המופיע
בדו"ח האמון
לפיו אנו פועלים. ביטויי אלימות, גזענות, הסתה או כל שיח בלתי הולם אחר מסוננים בצורה
אוטומטית ולא יפורסמו באתר.
כתבות
ני"ע
