קשה לכתוב בימים אלו על חברות שמפתחות תרופות מבלי להזכיר את מה שעבר בימים האחרונים על ציבור המשקיעים במניית פרוטליקס. אלו התעוררו ביום שישי האחרון לסיוט לאחר שרשות המזון והתרופות האמריקנית (FDA) לא אישרה לחברה לשווק את תרופת הדגל שפיתחה לטיפול במחלת הגושה. זקני שוק ההון לבטח נזכרו באותו יום שישי במקרה פארמוס, שהתרסקה - המניה והחברה - לאחר שהניסוי בתרופת הדגל שפיתחה נכשל. ובכל זאת, בצד הסיכון הרב הקיים בחברות כמו פרוטליקס, טמון סיכוי (ויש שיגידו תקווה גדולה) שאחת מהן תצטרף לרשימת החברות שקיבלו אישור FDA לשיווק תרופה אינובטיבית, ותגשים את חלומה. כן פייט, נשואת כתבה זו, היא אחת מהן.
מה החברה עושה
כן פייט , שהוקמה לפני 16 שנה והונפקה לפני כחמש שנים, היא פרי כפיה של פרופסור פנינה פישמן, מנכ"לית החברה והרוח החיה שמאחוריה. פישמן, שעזבה את האקדמיה כדי להקים את החברה, גילתה באחד ממחקריה כי תאי שריר, המהווים חלק ניכר ממסת הגוף, חסינים בפני גרורות סרטניות מפני שהם מפרישים אדנוזין - מולקולה קטנה המיוצרת על ידי תאי הגוף ומשמשת כאבן בניין לאספקת אנרגיה - באופן מוגבר לעומת תאים אחרים. כך, גורמת המולקולה לפעילות מוגברת של מנגנון קולטני האדנוזין - מנגנון שלו פעילות אנטי דלקתית ואנטי סרטנית מאוד משמעותית.
הפעלת הקולטן מובילה לדיכוי ועיכוב תהליך ההתפתחות של תאי סרטן ותאי דלקת, ואף מחישה את תהליך הריסתם.
גילוי זה הוביל את פישמן למסקנה כי ניתן לפתח תרופות אנטי דלקתיות ואנטי סרטניות על בסיס האדנוזין, וכך הפכה כן פייט ברבות השנים למובילה עולמית בהבנת המנגנון של הקולטן לאדנוזין (בתא יש 4 קולטני אדנוזין והחברה מבססת את פיתוחיה על אדנוזין A3) ובפיתוח תרופות המכוונת להפעלתו.
כן פייט בחרה לפתח שתי תרופות שמבוססות על ממצאים אלו. לכל אחת מהן יש התוויות רפואיות שונות, ובמקרה של CF101 (ר"ת של Can Fite) מדובר על מחלות דלקתיות (דלקת מפרקים שגרונית, פסוריאזיס, עין יבשה וגלוקומה), ואילו במקרה של CF102 מדובר על סרטן הכבד וצהבת מסוג C.
תרופות אלו מחקות את האדנוזין הטבעי ומטרתן היא להיקשר לקולטן ולחקות את הפעולה הביולוגית המתרחשת בזמן הפעלת הקולטן בגוף האדם. גדולת הכותרת של המחקר של כן פייט, והיתרון הגדול הטמון בתרופות אלו, היא העובדה שתוך כדי הפעלת הקולטן הן לא פוגעות בתאים בריאים (וזאת בניגוד לטיפולי כימותרפיה). סלקטיביות זו מגדילה את מידת הבטיחות של התרופות, וכך הופכת אותן ליעילות יותר.
CF101: תרופה זו מצויה בשלב הפיתוח המתקדם ביותר - גיוס חולים לשלב III עבור שתי התוויות שונות מבין הארבע לעיל (פסוריאזיס ועין יבשה).
עין יבשה הוא תהליך דלקתי שפוגע בתפקוד של בלוטות הדמע, וכך מי שחולה בו מתקשה לדמוע. ירידה לאורך זמן בכמות הדמעות מונעת מהקרנית אספקה סדירה של חמצן ואנרגיה, ומובילה להרס הקרנית. ברוב המקרים מדובר על מטרד, ורק לעיתים רחוקות נפגעת הקרנית עד כדי עיוורון.
עין יבשה היא מחלה אוטואימונית (מחלה בה מערכת החיסון תוקפת מרכיב ממרכיבי הגוף) בה הגוף תוקף את בלוטת הדמע ומשבש את תפקודה.
פסוריאזיס היא מחלת עור כרונית הגורמת להתרבות מהירה של תאי עור שמתבטאת בקשקשת בשכבת העור החיצונית, ובטלאים אדומים ויבשים שגורמים לגירוי עד כדי כאב. במקרים מסוימים, זהו אך ורק מטרד אך יש חולים שעבורם מדובר במחלה מגבילה.
גלוקומה היא מחלת עיניים הנגרמת מעליית הלחץ התוך עיני (כפי שלחץ דם גבוה גורם לבעיות). הלחץ גורם להקטנת שדה הראייה ההיקפי עד לעיוורון.
דלקת מפרקים שגרונית גם היא מחלה אוטואימונית שמגבילה את כושר התנועה של החולה בה וגורמת לכאבים עזים עד כדי נכות ופגיעה באיכות החיים. כן פייט דווקא נחלה אכזבה חלקית בפיתוח התרופה להתוויה זו. רשות המזון והתרופות האמריקנית קבעה לפני זמן מה כי אין לתת את התרופה לקבוצת הביקורת (זו שניתנת ללא חומר פעיל) מכיוון שהחולים במחלה סובלים מכאבים קשים. לכן, נאלצה כן פייט לתת את תרופתה יחד עם Methotrexate - תרופה גנרית נפוצה לטיפול במחלה - ובשילוב השתיים התברר כי התרופה של כן פייט אינה יעילה. לכן, חזרה החברה לבצע ניסויי המשך בתרופה CF101 כתרופה בודדת בחולים שלהם יש רמה גבוהה של קולטני אדנוזין A3.
CF102: סרטן כבד נחשב לאחד מחמשת סוגי הסרטן הנפוצים ביותר בעולם, ונשאי צהבת C נוטים לחלות בו ברבות השנים. שכיחות סרטן הכבד גבוהה במדינות המזרח, והוא מוביל להרס הכבד ולמוות.
צהבת מסוג C נגרמת על ידי וירוס התוקף את הכבד. מרבית בני אדם החולים בה אינם מודעים לכך עד לרגע בו כבר נגרם לכבד נזק.
הענף והתחרות בו
פיתוחי החברה מתחרים בעיקר מול תרופות ביולוגיות - תרופות שתהליך הייצור שלהן מורכב יותר ועלותן גבוהה יותר, וכך קופות החולים מתקשות לסבסד אותן. בנוסף, יש תרופות ביולוגיות שגורמות לתופעות לוואי לא פחות קשות מהמחלות שלשמן הן נועדו, וכאן יתרון הסלקטיביות של התרופות של כן פייט מקבלת חשיבות גדולה יותר.
"יש לנו צוות פיתוח שיודע לדבר בשפה של ה-FDA וזה יתרון גדול"
העתיד של כן פייט, כמו חברות אחרות דוגמתה, תלוי בעיקר בקבלת אישור FDA ובחבירה לענק פרמצבטיקה שישווק את התרופה שאושרה (אם וכאשר הניסויים הקליניים בה מצליחים כמתוכנן). על רקע האירועים האחרונים בפרוטליקס, מערכת היחסים של כן פייט עם ה-FDA מקבלת חשיבות יתרה אך פישמן מציינת כי החברה התכוננה לכך מבעוד מועד. "כבר כשהקמתי את כן פייט הבנתי שאני צריכה צוות פיתוח אמריקני, ולא ישראלי שיישב בארה"ב. ואכן, צוות הפיתוח של כן פייט, שכולל את המנהל הרפואי, מנהל פיתוח התרופות ומנהל הרגולציה, יושב בארה"ב ולרובו יש ניסיון רב בעבודה מול ה-FDA וברישום תרופות".
לדברי פישמן, "זהו צוות שיודע לדבר בשפה של ה-FDA, וזה יתרון גדול. באחרונה ה-FDA אף שיבח את התוכנית הפרה קלינית שלנו - מה שמקטין את הסיכון שמה שקרה לפרוטליקס יקרה לנו". פישמן צופה שבמהלך 2014-2015 תגיש החברה בקשה לקבלת אישור FDA לשיווק תרופת CF101 עבור טיפול בעין יבשה - ההתוויה שמצויה כרגע בשלב הניסוי המתקדם ביותר.
כן פייט עדיין רחוקה משלב זה, ועד שהוא יגיע מתמקדת החברה בחבירה לענקי פרמצבטיקה ובהצפת ערך דרך העברת פעילות הפיתוח של תרופות למחלות עיניים לחברה נפרדת (לפי הערכות, כחלק מתוכנית ארוכת טווח להנפיקה בעתיד הנראה לעין). את החבירה לענקי פרמצבטיקה החלה כן פייט דווקא במזרח (ראו טבלה). "רשויות המזון והתרופות במדינות המזרח הרבה יותר מחמירות מהמקבילה האמריקנית, ולכן חברות פרמצבטיות אסייתיות נוהגות לחתום על הסכמי מסחור עם חברות כמונו כבר בשלבי הפיתוח הראשונים", מסבירה פישמן. "הן מפתחות את התרופה במקביל אלינו, ומכיוון שהתהליך הוא ארוך, הן רוצות להתחילו כמה שיותר מוקדם". לכן פייט יש כרגע הסכם עם חברות ביפן וקוריאה והשנה צפויה החברה לחתום על הסכם סופי עם חברה מהונג קונג. "התחום שבו אנו פועלים - קולטני אדנוזין - מוכר בספרות המדעית כבר למעלה משני עשורים, וענקיות הפרמצבטיקה לא חוששות להשקיע בו", מוסיפה פישמן. "רק בחודש האחרון התפרסמו 20 מאמרים בנושא, ואני מאמינה שזה מה שיוביל את החברה קדימה ויסייע לנו לחבור לשחקן משמעותי בענף הפרמצבטיקה".
הפלוסים
שלבי פיתוח מתקדמים, ופוטנציאל ענק
1. בדרך לשלב III
לכן פייט יש כרגע שתי תרופות שמצויות בשלב הפיתוח הכי מתקדם לפני הגשת בקשה לרשות המזון והתרופות האמריקנית (שלב III). התרופות הוכחו כיעילות ובטוחות בשלב II, ולכן יש סיכוי לא קטן שתעבורנה בהצלחה את שלב III. תרופות אלו מיועדות לשוק שמגלגל הכנסות של מיליארדי דולרים, ורוב המחלות להן הן מיועדות הן כרוניות - מחלות שמאלצות את החולה בהן ליטול תרופה במשך כל חייו.
2. צנרת עמוסה
לכן פייט יש פורטפוליו עשיר של תרופות נוספות (מעבר לתרופות הנוכחיות), והתשתית הטכנולוגית שבנתה מאפשרת פיתוח התוויות רפואיות נוספות. לחברה יש גם הסכם עם NIH (מכון הבריאות הגדול ביותר בארה"ב) המקנה לה בלעדיות על תרכובות אלוסטריות המהוות את דור ההמשך של מוצרי החברה. תרכובות אלו משנות את מבנה הקולטן לאדנוזין A3, וכך גוברת הזיקה של האדנוזין לקולטן והוא מופעל בצורה אפקטיבית יותר. פיתוח זה יכול לעמוד בזכות עצמו (תרופה בודדת). במילים אחרות, עד היום פיתחה החברה מפתח על בסיס למידת המנעול, ואילו דור ההמשך יתמקד בשינוי מאפייני המנעול עצמו.
3. הצפת ערך דרך הפרדת פעילות
לפני מספר חודשים הודיעה החברה על כוונתה לבצע ספין אוף של ההתוויות הרפואיות בתחום העיניים, וזאת מתוך מטרה להכניס שותפים אסטרטגיים יעודיים לתחום. מהלך זה עשוי להבשיל בשנה הקרובה, ליצור שיתופי פעולה חדשים ולהזרים הון לחברה.
המינוסים
אין עדיין הסכם מסחור עם ענק אמריקני
1. ללא שת"פ עם ענק פרמצבטיקה אמריקני
למרות שלכן פייט יש שתי תרופות שמצויות בשלבי פיתוח מתקדמים, לחברה אין עדיין הסכם מסחור עם ענק פרמצבטי אמריקני (דוגמת פייזר שחברה לפרוטליקס). השוק האמריקני הוא השוק הגדול ביותר, ואי חבירה לענק אמריקני עלול להיות בעוכרי החברה.
2. קופת מזומנים מצומצמת
לחברה יש כרגע מספיק מזומנים שיאפשרו את פעילותה במהלך השנתיים הקרובות אך מעבר לתקופה זו - תזדקק כן פייט למימון חיצוני נוסף. התקררות שוקי ההון (כפי שחלק צופים שתקרה) עלולה להכשיל גיוס הון נוסף, ולמנוע מהחברה להמשיך ולפעול.
3. מקרה פארמוס יחזור על עצמו
כמו כל חברה בתחומה, קיים הסיכון כי כן פייט תיכשל בשלב III של הניסויים הקליניים (עין יבשה ופסוריאזיס). כישלון כזה עלול להטיל ספק ביכולת החברה להמשיך ולפעול, ואף להצביע על חוסר היעילות של התשתית הטכנולוגית אותה בנתה כן פייט.
לתשומת לבכם: מערכת גלובס חותרת לשיח מגוון, ענייני ומכבד בהתאם ל
קוד האתי
המופיע
בדו"ח האמון
לפיו אנו פועלים. ביטויי אלימות, גזענות, הסתה או כל שיח בלתי הולם אחר מסוננים בצורה
אוטומטית ולא יפורסמו באתר.
כתבות
ני"ע
