אתם לא לבד: מה לעשות כשנגמרים הטיפולים הרפואיים?

"נראה שפרוטוקול הטיפול הרגיל אינו עובד", מבשר הרופא. "כנראה נצטרך לעשות משהו ניסיוני". יש חולים שיראו בכך את ההתחלה של סוף הדרך, לכיוון ההשלמה עם מצבם. חולים אחרים יראו בכך את אות הפתיחה למלחמה שהם מכריזים על המחלה שלהם - לא להפסיק לנסות עד שתימצא תרופה.

עורכת הדין בת ג'ייקובסון, לדוגמה, ישבה ליד מיטת בעלה שחלה בסרטן וקראה מחקרים רפואיים. אף שלא הייתה לה הכשרה בנושא, היא גילתה כי תלידומיד, תרופה נגד בחילות בהריון שהורדה מן המדפים משום שגרמה למומים בעוברים, עשויה להיות רלוונטית גם לטיפול בסרטן. היום, התרופה נמכרת על ידי חברת Celgene.

דוגמה אחרת היא זו של אביחי קרמר, חולה ניוון שרירים אשר הקים בתנופת מנהיגות אדירה מגוון של מיזמים שתכליתם להוביל חוקרים וחברות פיתוח תרופות לגלות תרופה למחלה. מאמציו כבר הובילו לגילוי סמן ביולוגי למעקב אחר המחלה, אם כי תרופה עדיין אין.

רוב החולים אינם יודעים לקרוא מחקרים רפואיים, ואינם יזמים שיכולים להוביל את השוק לחקור דווקא את מחלתם, אבל הם יכולים להשתתף, בדרך כלל בצמוד לרופאים שלהם, באיתור טיפולים שאינם רשומים בפרוטוקול הטיפול הרגיל. מעבר לתרופות המאושרות לתחומים מסוימים בישראל, בארבעה מסלולים שונים, שאותם נסקור הפעם.

השתתפות בניסוי קליני

בעולם מתקיימים בכל רגע אלפי ניסויים קליניים לטיפול במגוון מחלות, גם כאלה הנחשבות נדירות וחשוכות מרפא. ישראל היא אתר מבוקש מאוד לניסויים קליניים, בשל השילוב בין רפואה מתקדמת לבין אוכלוסייה מגוונת ונגישה.

מי שאחראי בדרך כלל לאתר עבור החולה את הניסוי הוא הרופא שלו. "אין ניסוי בעולם שזז בלי שהרופאים בישראל מודעים אליו", אומר אפי שניידמן, מנכ"ל חברת ביוטיס המייצגת בישראל את ענקית התרופות בריסטול מיירס סקוויב (BMS). רופא בדרך כלל יכוון את החולים לניסוי שהוא עצמו עורך או מקושר אליו, אולם לעתים החולים רוצים להכיר גם אפשרויות נוספות.

אתר Clinicaltrials.gov מרכז את כל הניסויים הנערכים תחת הפרוטוקול של רשות המזון והתרופות האמריקנית, ה-FDA, חלקם נערכים במקביל גם בישראל. ניסויים המנוהלים תחת פרוטוקול של ה-FDA נחשבים לניסויים המנוהלים בצורה הטובה ביותר, ובהם בטיחות הפציינט נבדקת היטב. כמובן שגם בניסויים אלה יש סיכונים, ולכן כדאי לבחור היטב את הניסוי שמקנה את הסיכויים הכי טובים, בשיתוף הרופא שלכם. כמו כן יש לזכור כי ניתן לפרוש מן הניסוי בכל רגע, גם אם זה הופך את הרופאים שטיפלו בכם ללא כל כך מרוצים.

לא כל הניסויים הנערכים בישראל קשורים ל-FDA. חלקם מבוצעים ביוזמת חברות ורופאים ישראלים ונערכים רק כאן, ואחרים הם חלק מניסוי רב מרכזי שמקורו במדינה אחרת. "ניתן להירשם גם לניסוי שנערך בחו"ל", אומר שניידמן. "אני מכיר חולה שאיתרה ניסוי שנערך בגרמניה ונרשמה אליו, ואת הטיפול עברה בישראל".

חשוב לדעת שמרגע שחולה קיבל תרופה דרך ניסוי, והיא תרמה לבריאותו, חברת התרופות מחויבת לספק את התרופה לאותו חולה למשך כל חייו, גם אם הניסוי כולו נכשל והתרופה לא הגיעה לשוק. זוהי ההתחייבות של חברות התרופות לחולים בעבור הסכמתם להסתכן בשביל הניסוי.

אחד המקומות הטובים ביותר לאתר ניסויים קליניים, ישראליים ובינלאומיים, הן עמותות חולים. העמותות הללו, בין אם הן מתנהלות במפגשים פנים אל פנים או בפורומים באינטרנט, הן מקור אדיר לתמיכה ולמידע. ניתן ללמוד בהן מיהם הרופאים היצירתיים ביותר בתחום המחלה שלכם, איך מתמודדים עם המחלה במישור היומיומי (למשל - מהי הדרך הכי פחות כואבת להזריק תרופות ועם מה כדאי לאכול אותן). לעתים קרובות הקבוצות הללו מזהות ראשונות תופעות לוואי חריגות של תרופות.

על פי אותו עיקרון, החולים מכירים היטב את הניסויים הנערכים בתרופות הללו. "בכירי העמותות שורצים בכנסים רפואיים, לפעמים הם אפילו מוזמנים להרצות שם. הם יודעים על המחלות יותר מאשר הרופאים לפעמים", אומר שניידמן.

עמותות החולים עצמן ממומנות ונתמכות בדרך כלל על ידי חברת תרופות. "אחרת מאיפה יהיה להן כסף?", אומר שניידמן. "אבל יש פיקוח נרחב על הקשר הזה".

טיפול חמלה

אם לא נערך כרגע ניסוי במחלה, עדיין ניתן לקבל טיפול ניסיוני, טיפול שמותאם לכם בלבד. הפרוטוקול נקרא "טיפול חמלה", והוא ניתן כאשר אין אופציה אחרת, אפילו לא ניסוי. עבור חברת התרופות, טיפול החמלה מאפשר לבחון "בשטח" תרופה שעדיין לא הוחלט או עדיין לא אושר להיכנס איתה לניסוי מקיף במחלה זו. החולה, מצדו, לוקח סיכון גדול יותר אבל לעתים אין לו את הזמן הדרוש כדי לחכות עד שניסוי מקיף יתחיל, אם בכלל. טיפול החמלה מבוסס בדרך כלל על קשר אישי שנוצר בין חולה או בין הרופא שלו לבין חברת התרופות.

"הרופאים בישראל מדהימים בהקשר הזה", אומר שניידמן. "הם משיגים לחולים שלהם הרבה מעבר לפרוטוקול, רמת הידע שלהם עצומה וכך גם הקישוריות הבינלאומית".

חברה יכולה לתת טיפול חמלה לחולה גם אם מצבו אינו קריטי, למשל משום שהוא אינו יכול להרשות לעצמו את הטיפול. לעתים, חברת תרופות בונה תוכנית חמלה שלמה - חינם - עבור תרופות שעדיין אינן מאושרות לשיווק בישראל. כך עושה למשל BMS עבור התרופה Ixabepilone, המיועדת לגידולים בשד. "במקרה הזה מדובר בתרופה קיימת, שיש לה כבר מחקרים אבל יעבור עוד זמן עד שהיא תאושר בישראל. אנחנו רוצים להביא אותה כבר היום לחולים בארץ, אבל אין לנו אישור למכור אותה בכסף מלא".

עבור החברות, טיפול החמלה הוא חלק ממאמצי החדירה לשוק. אבל לעתים, מדובר פשוט בחמלה. שניידמן: "במהלך סוף שבוע בעיצומו של חג המולד, קיבלנו טלפון מרופאה שטיפלה בחייל חולה לוקמיה, שחלה לפתע הרעה במצבו, והוא היה זקוק לתרופה שלנו שאין להשיג בארץ. החלו טלפונים לבכירים ב-BMS הביתה ולסלולרי במהלך החג, האדם הרלוונטי אותר ועוד באותו יום יצאה לישראל חבילה שהגיעה 48 שעות מאוחר יותר". לדבריו, "יש אחריות מסוימת של חברות התרופות על קטגוריות מסוימות של חולים. סרטן זה לא לחץ דם. יש בסך הכול שלוש תרופות בישראל לתחום הלוקמיה הזה. אנחנו מודעים לכך שאין חלופות".

טיפול שאינו בהתוויה

לרופא בישראל, וכך גם ברוב מדינות העולם, יש זכות להחליט, באישור משרד הבריאות, לתת לחולה תרופה הרשומה לטיפול במחלה אחרת, ובלבד שיש במהלך היגיון מדעי. למחלות רבות יש קשרים משותפים - כך למשל, מחלות שונות, מטרשת נפוצה ועד פסוריאזיס, קשורות בפעילות של המערכת החיסונית, ותרופות לאחת מהן יכולות לעזור גם לשנייה. לעתים, הקשר עולה ממחקר קליני שנערך בתרופה מסוימת, ומגלה בטעות כי היא טובה גם להתוויה אחרת. כך אירע למשל כאשר כל המטופלים בתרופה ניסיונית ללחץ דם גבוה בשם ויאגרה, דיווחו על אותן תופעות תמוהות של זקפה משופרת.

רופא שמעודכן במחקרים, או רופא שחושב כי גילה קשר בין מנגנונים של מחלות שונות בעצמו, יכול לרשום תרופה קיימת באישור משרד הבריאות, אך בתנאים משמעותית פחות מחמירים מאלה של ניסוי קליני. זאת משום שתופעות הלוואי של התרופה כבר ידועות.

יבוא תרופה מחו"ל

לא מעט תרופות טובות מאושרות לשיווק בעולם, אך לא בישראל. דרושות בדרך כלל שנה עד שנה וחצי עד שתרופה שכבר אושרה לשיווק בארה"ב או באירופה, תוכל להשלים את תהליך הרישום בישראל. מלבד זאת, ישראל היא שוק קטן, ולעתים לחברות התרופות פשוט לא משתלם לרשום כאן תרופה למחלה נדירה.

סעיף 29ג' לפקודת הרוקחים קובע, בין היתר, כי ניתן לייבא באופן אישי כל תרופה הרשומה לשיווק בארה"ב, באירופה ובמגוון מדינות נוספות, ובלבד שיש לכך סיבה רפואית, כפי שהגדיר הרופא. הייבוא מבוצע על ידי חברה מיוחדת שהוקמה לשם כך, בדרך כלל כחלק מחברת הפצת תרופות "רגילה". כך למשל, לביוטיס שהוזכרה לעיל יש חברה כזו.

"זה סעיף שמיועד לחולה שיודע מה הוא רוצה", אומר שמעון מיכנובסקי, מנכ"ל ג'נמדיקס, חברת הייבוא של חברת הפצת התרופות ניאופארם. "גם קופות החולים ובתי החולים הם לקוחות שלנו, והם רוכשים עבור החולים שלהם מוצרים שאינם מאושרים בארץ, אם הם חושבים שאלה המוצרים הכי טובים".

בניגוד להשתתפות בניסוי, שם עלות הטיפול ממומנת בדרך כלל על ידי חברת התרופות או על ידי בית החולים, הרי שבשימוש בסעיף 29ג', השאלה היא מיהו המזמין. אם ההזמנה בוצעה על ידי החולה שלא דרך קופת החולים או בית החולים, גם התשלום ייעשה על ידו.

סל הבריאות אינו מכסה יבוא אישי של תרופות על פי סעיף 29ג' או שימוש בתרופות שלא למחלה המקורית, ובדרך כלל גם קופת החולים אינה משפה. ניתן לתבוע את ההחזר על עלות הטיפול מביטוח פרטי, במידה משתנה של הצלחה. במקרים רבים, החולים משלמים את עלות התרופות הללו מכיסם, והמחיר תלוי בתרופה: התרופות היקרות ביותר בשוק, תרופות ביולוגיות ממוקדות, עלולות להגיע לעלות של 100 אלף דולר לשנה. השוק הזה, של תרופות שמיובאות לפי סעיף 29ג', מסתכם בארץ בסכום לא קטן של מאות מיליוני דולרים בשנה.

"אנחנו מחויבים לתת מחיר הוגן. המרווחים שלנו על השירות הזה מאוד מצומצמים", מבטיח מיכנובסקי. "כמו כן אנחנו יכולים להזמין את התרופה ממגוון ספקים במדינות שונות שאיתן אנחנו עובדים, אז אנחנו יוצרים ביניהם תחרות". מרגע שהוזמנה תרופה על שמו של חולה מסוים, אי אפשר למכור אותה לחולה אחר.

כל השיטות שתוארו לעיל דורשות ידע מעורבות ובעיקר כוחות לטיפול בבירוקרטיה ובתהליך חיפוש המידע. משימה גדולה גם בשביל אנשים בריאים, לא כל שכן בשביל חולים. אולי בעתיד ייכנס גם הטיפול מחוץ לפרוטוקול אל הפרוטוקול, ותימצא הפונקציה שתעזור לחולה בניתוב בין כל התהליכים השונים כאשר הוא מחפש אחר טיפול ניסיוני.

חולה: "אני ממשיכה לחיות מניסוי לניסוי"

ש', עורכת דין בת 43, חולה בזן נדיר של סרטן השד (הפרטים שמורים במערכת), מספרת שצריך כוחות כדי להילחם במחלה: "זה ממש עניין של אופי ושל השלב שבו תופסים את המחלה. לי כבר אמרו 'אל תחשבי על תוחלת חיים אלא רק על איכות חיים'. הרבה אנשים במצב כזה עוברים לסוג של הכחשה, או אומרים - 'נחכה, נראה מה יהיה'.

"לאחרים פשוט אין כבר כוח, אבל אני ממשיכה לחיות מניסוי לניסוי, והאפשרויות שעומדות בפני משתנות ממש כל כמה חודשים. היום כבר זמינים לי טיפולים ממוקדים שאם לא הייתי שורדת את השנה האחרונה, לא הייתי בכלל מגיעה לבחון אותם".

- מה דעתך על ההשתתפות בניסויים?

"במידה מסוימת אני שפן ניסיונות חינמי של חברות התרופות, אבל לי אין ברירה. מה יש לי להפסיד? זה בכלל לא טריוויאלי לעבור ניסוי, כשאף אחד לא מבטיח לך לא את התוצאות, ואפילו לא שלא תמות בטעות מתופעות הלוואי. נכנסתי לניסוי שתופעות הלוואי שלו הן איומות, אבל כשמסתכלים על המסך ורואים את הגידול מתכווץ, זה נותן כוח להמשיך".

- איך אוספים מידע?

"מבחינת המחקרים הכול קיים באינטרנט. אני יודעת כבר לקרוא את השורה התחתונה של המחקר - למי מתאים הטיפול, מה אחוזי ההצלחה. עם זה אני הולכת לרופא, וחובה ללכת למרכז הרפואי המומחה למחלה הזו. אם הייתי הולכת רק לבית חולים בפריפריה, מזמן היו אומרים לי שאין מה לעשות וכדאי לי פשוט להשלים עם הסוף. ואם יש שני מרכזים - אני הולכת לשניהם. ואם המרכז הטוב ביותר הוא בקנדה אז הגעתי גם אליו. וכמובן בכל מרכז הרופא אומר לי משהו אחר - כי אנחנו ממש בחזית המדע".

- אז איך בעצם בוחרים באיזה ניסוי להשתתף?

"זה הימור".

- האם רופאים יתנו עצה טובה לחולה קשה, או שעבור כל ייעוץ גובים כסף?

"הכול עולה כסף. בניתי רשת קשרים שדרכה אני מגיעה טלפונית לכל הרופאים הטובים ביותר, אבל הם בהחלט גובים מחיר. ובכלל, אם לא היה לי ביטוח פרטי, לא היה על מה לדבר. למשל, זה הבדל של שבוע לעומת כמה חודשים לעשת צילום PET ולקבל את התוצאה. כמה חודשים זה לפעמים כל מה שיש לי כדי להתחיל טיפול. צילום כזה עולה 4,000 שקל, ואני מקבלת אותו במחיר ההשתתפות העצמית, אבל למישהו אחר פשוט אין. אני ממליצה לכל אחד לעשות את הביטוח הרפואי הכי טוב שיש".