חולה ALS: "טיפול של בריינסטורם שיפר מצבי"

"שמי אביחי קרמר ואובחנתי לפני 7 שנים כחולה במחלת ניוון השרירים חשוכת המרפא, ALS. אני משותק כמעט לחלוטין, איני יכול ללכת, לדבר או לאכול בעצמי. הייתי בר מזל להיות הראשון לקבל את הטיפול בתאי גזע של בריינסטורם באוקטובר 2010 בביה"ח הדסה בירושלים. ההליך היה פשוט וקל ותוך 24 שעות חזרתי לביתי. לאחר חודשיים וחצי אני יכול להעיד כי הטיפול של בריינסטורם היה בטוח לחלוטין וכי לא חלה החמרה במצבי. למעשה, לא רק שנראה היה כי מחלתי האטה/ נעצרה, אלא שמבדיקות מעקב שבוצעו בי בהדסה עולה כי חל שיפור קל במצבי במספר תפקודים פיזיים, כגון נשימה ודיבור", כך עולה ממכתב שכתב אביחי קרמר ושהגיע לידי "גלובס".

נציין כי אביחי קרמר הינו החולה הראשון שזכה להתנסות בטיפול שמפתחת חברת בריינסטורם אשר בוצע על בסיס אישור של טיפול חמלה. הליך זה הוא נפרד מן הניסויים הקליניים המבוצעים במספר גדול של מטופלים כדי לערוך בהם ניתוחים סטטיסטיים ולאשר את יעילות התרופה. בריינסטורם נמצאת היום הניסוי יעילות ראשון (שלב I/II) במוצר שלה לטיפול ב-ALS.

יש לציין כי טיפול חמלה הנו הליך ייחודי וחריג ביותר, שכן הוא מבוצע במקרים שבהם הטיפולים או התרופות טרם אושרו על ידי ה-FDA ומשרד הבריאות, ולכן ניתן לזכות בטיפול חמלה רק בתנאים חריגים ביותר, כגון במצבים של מחלות סופניות. את הטיפולים הללו מבצעים בדרך כלל המרכזים הרפואיים אשר מובילים גם את הניסויים בבני אדם, ותוצאותיהם לעתים אף אינן מדווחות לחברות המסחריות אשר מפתחות את הטיפול או התרופה ואשר מבצעות את הניסויים בבני אדם.

קרמר הישראלי הנו אחד החולים המפורסמים במחלת ה-ALS, שכן הוא הקים ועומד בראש עמותת פרס לחיים (Prize For Life) האמריקנית המבטיחה פרסים כספיים גדולים למדענים שיקדמו את מציאת התרופה או הטיפול למחלה חשוכת המרפא.

הטיפול של בריינסטורם מבוסס על הוצאת תאי גזע מתוך מוח העצם של החולה, והזרקת התאים בחזרה לגוף החולה לאחר שעברו תהליך העשרה במעבדה המעניק להם תכונות המעכבות את ניוון תאי העצב.

נציין כי לפני מספר שבועות הודיעה בריינסטורם, אשר מנייתה נסחרת בוול סטריט לפי שווי של 52 מיליון דולר ונמצאת בשליטת חיים לייבוביץ' (23%), על התחלת ניסויים ראשונים בבני אדם חולי ניוון שרירים (ALS), כאשר ככל הידוע נמצאת החברה בשלבים אחרונים של סינון החולים לקראת התחלת ביצוע הניסויים בפועל. שוק ה-ALS מגלגל כמיליארד דולר בשנה.

הצלחה בפיתוח תרופה ל-ALS עשויה להיות היסטורית שכן למחלה היום אין תרופה והחולים מתים ממנה תוך 2-5 שנים, לאחר שהם עוברים תהליך מייסר של שיתוק הדרגתי. אולם, יש לציין כי טיפול חמלה הוא ניסוי בחולה אחד בלבד, ולעיתים קרובות תרופות שמצליחות בטיפול חמלה אינן מתגלות בסופו של דבר כיעילות בכלל האוכלוסיה על בסיס הניתוח הסטטיסטי, ואינן מאושרות. (אם כי אותם החולים שנעזרו בהצלחה בתרופה יכולים להמשיך לקבל אותה).

מכתבו של קרמר מהווה אינדיקציה ראשונה להצלחה שעשויה להיות היסטורית בתחום הרפואה לחברה ישראלית, מאחר שאם מסקנות הניסוי הקליני שנערך היום על ידי החברה יציגו תמונת מצב דומה - תעשה בריינסטורם היסטוריה ותציג לאנושות טיפול ראשון מסוגו ל-ALS, מהלך שיפתח בפניה שוק של כמיליארדר דולר בשנה.

מבריינסטורם סירבו להתייחס לידיעה.