מנכ"ל פרוטליקס: "אנחנו יכולים לטפל במחצית מחולי הגושה בעולם"

אחרי עיכוב של שנה ושלושה חודשים, במאי הקרוב צפויה פרוטליקס לקבל את אישור ה-FDA (רשות המזון והתרופות בארה"ב) לשיווק המוצר המוביל שלה - תרופת ה-Uplyso למחלת הגושה.

"פרוטליקס היא חברה משונה", אומרים לעיתים גורמים מאחורי הקלעים, "על פניו היא נראית טוב, מקצועית, אבל למרות שהטכנולוגיה שלה מתאימה לפיתוח מוצרים רבים, יש לה רק מוצר אחד בשלבים מתקדמים, ומעט נתונים קליניים יחסית לחברה שנמצאת לקראת כניסה לשוק".

חודשי ההמתנה לאישור הם מורטי עצבים, אבל פרוטליקס לא שוקטת על שמריה - בשנה האחרונה היא עבדה על שתי הנקודות הללו.

היום פרסמה החברה נתונים נוספים מהניסוי בתרופה לגושה, שניתנה לחולים שלא טופלו בעבר. החברה הראתה כי הצליחה לעמוד בכל יעדי הניסוי, ועיקרם הוא הקטנה של הטחול של החולים במידה מובהקת. בניסוי אחר בדקה החברה את התרופה שלה לעומת זו של המתחרה ג'נזיים, ובו נמצא כי הן דומות בביצועים.

פרוטליקס היא חברה דואלית שנסחרת לפי שווי של 257 מיליון דולר (כ-2 מיליארד שקל).

"התחושה שלנו מהרופאים היא שאין הבדל משמעותי בין המוצרים", אומר היום ל"גלובס" ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס, "היתרון שלנו הוא בייצור הצמח, שהוא בטוח יותר".

- וגם זול יותר?

"סביר להניח. פייזר, שמשווקת את המוצר, כבר מבינה בתמחור, אבל אנחנו מאמינים שנבוא עם מחיר אטרקטיבי, במיוחד בעולם של לחץ כלכלי. בנוסף, בפייזר מכינים מערך של תמיכה בחולה כדי לאפשר לו לנצל את כל זכויותיו הכלכליות".

ג'נזיים שולטת, לכאורה

חברת תרופות שתומכת בחולה נשמע לכם מוזר? ככה זה בתחום הצומח של תרופות היתום, שבו מוכרים תרופות בסכומים גבוהים למעט אנשים. ג'נזיים, כיום החברה המובילה בשוק הגושה, הבינה זאת ראשונה ויצרה קשר עמוק עם החולים.

אולם, לפני כשנתיים החלו בעיות במפעל הייצור שלה שהובילו למחסור בתרופה. תאריך היעד לחידוש האספקה כתקנה נדחה כמה פעמים, ואצל חלק מהחולים נוצר חוסר אמון. זוהי בדיוק ההזדמנות בשביל פרוטליקס והמתחרה הבריטית שייר (Shire) להיכנס לשוק.

"שייר מוכרת את מלוא כושר הייצור שלה ומטפלת ב-1,000 חולים. היא הוזילה את המחיר ב-15% וחתמה על הסכם עם חברת ביטוח גדולה. זוהי ההוכחה שניתן לחדור לשוק שבו לכאורה שולטת ג'נזיים".

- מה לגבי כושר הייצור של פרוטליקס?

"הרחבנו את המפעל, וגם אנחנו יכולים לטפל ביותר ממחצית החולים בעולם, כלומר בכ-3,000 חולים. אנחנו מאמינים שהתחרות תגרום לעלייה בשיעורי האבחון, כי החברות יתאמצו לאתר את החולים הלא מאובחנים. לפייזר יש ניסיון במכירה לעולם השלישי, היכן שמחלת הגושה קיימת אבל רוב החולים לא מאובחנים ומטופלים".

פרוטליקס ופייזר ממתינות לתשובה מממשלת ברזיל לגבי הסכם של מאות מיליוני דולרים סביב אספקת התרופה לגושה למדינה. ההחלטה על חתימת ההסכם המורחב תתקבל כנראה במאי, כשפרוטליקס תקבל את תשובתה מה-FDA.

- כיצד נחלקות ההכנסות ביניכם לבין פייזר? החלוקה הרשמית היא 60:40 לפייזר, אבל אתם אחראים על הייצור, וידוע כי משווקים עושים תרגילים כדי להקטין את ההכנסות הרשמיות.

"נכון, יש מקרים כאלה, ולכן בחוזה הזה הגדרנו בבירור כמה אנחנו יכולים לגבות מהמיזם המשותף על עלויות הייצור, וכמה הם יכול לגבות על השיווק. אנחנו מעריכים כי כשליש מן ההכנסות של המוצר ייכנסו לשורת הרווח הגולמי שלנו".

בישראל, שבה מספר החולים גבוה יחסית ומוערך ב-500 אנשים, פרוטליקס מחזיקה בזכויות השיווק, וממתינה לאישור המדובר כדי להופכן למכירות בנפרד מפייזר.

- מה התוכניות הפיננסיות שלכם?

"יש לנו בקופה הון שאמור להספיק לתקופה הקרובה (34.5 מיליון דולר נכון לסוף הרבעון השלישי - ג.ו), ואנחנו אמורים לקבל 50 מיליון דולר בשני חלקים עם קבלת האישורים לשיווק באירופה ובארה"ב. אין לנו הוצאה בשלב השיווק, כך שרוב הסכום יושקע בפיתוח".

- באחרונה עלו השערות בשוק כי אם חלילה תהיה דחייה נוספת בלו"ז, פייזר תעזור לכם פיננסית.

"זה לא נכון כרגע. אם יהיה שינוי בנושא, נודיע עליו".

- מהן תוכניות הפיתוח למוצרים אחרים?

"בתחום מחלת הפברי, שהיא מחלה גנטית עם מאפיינים דומים לגושה, המטרה היא להיכנס לניסוי שלב I/II בחולים בחצי השנה הקרובה. שיטת הייצור שלנו הניבה מוצר מעט שונה מהמתחרה ג'נזיים, ולפי הניסויים בחיות, היא שורדת יותר זמן בגוף".

פוטנציאל לפריצת דרך נוספת

התרופות להפברי ולגושה מיועדות לשווקים קטנים. לפרוטליקס יש פוטנציאל לפריצת דרך משמעותית עם מוצר נוסף - חלבון שמחקה את תרופת ה-Enbrel של חברת אמג'ן לטיפול במחלות דלקתיות.

"כולם רוצים לייצר תרופות ביולוגיות זהות לאנברל", אומר אביעזר. "באחרונה Merck האמריקנית רכשה ב-800 מיליון דולר חברה שמייצרת מולקולה זהה, במטרה להתחרות באמג'ן כשיפוג הפטנט ב-2013".

בינתיים אמג'ן ביקשה להאריך את הפטנט עד אחרי 2020. כרגע מרק וחברות נוספות נלחמות נגד הארכת הפטנט, והערכות משפטיות טוענות כי קיים סיכוי לא רע כי היא אכן לא תאושר.

מבחינת פרוטליקס, הארכת הפטנט אינה חדשה רעה, משום שבבקשה יש התייחסות ספציפית להפקת המולקולה בתאי חיה. לכן, ייתכן שהפטנט יחסום את כל המתחרות לאמג'ן מלבד פרוטליקס, לתקופה של מעל עשר שנים. "בכל מקרה מדובר בפטנט אמריקני בלבד, ולא פרוטליקס הקטנה היא שתילחם בו", שומר אביעזר על פרופורציות.

פרוטליקס מפתחת גם תרופה לגושה למתן בבליעה. "התא הצמחי משמר את הפעילות של האנזים", מסביר אביעזר, "המוצר נוסה בהצלחה בחזירים, שלהם מערכת עיכול דומה לשלנו. קיימת כבר תרופה בבליעה לגושה של חברת אקטליון, אבל היא גורמת לתופעות לוואי כמו שלשולים ורעד קל ביד, ולכן היא מאושרת רק למי שמפחד ממחטים".