קמהדע סיימה גיוס חולים למחקר לטיפול בסוכרת נעורים

חברת הביומד קמהדע מודיעה על השלמת גיוס כל מדגם החולים במחקר הקליני (שלב I/II) בתרופת ה-D1-AAT. התרופה ניתנת בניסוי באוכלוסיית ילדים ונוער בהם החלה להתפתח לאחרונה מחלת סוכרת הנעורים. החברה מבצעת את המחקר בשני מרכזים רפואיים בישראל, בתי החולים שניידר ואסף הרופא, וצופה כי דו"ח הביניים יתפרסם כבר במהלך המחצית הראשונה של 2012 וכי הניסוי כולו צפוי להסתיים עוד ב-2012.

הניסוי של קמהדע כולל יותר מ-20 חולים ובודק טיפול פורץ דרך בעולם סוכרת הנעורים (Diabetes type 1). בניגוד לטיפול היחידי המוצע כיום לחולים (טיפול באינסולין), מדובר בטיפול שייתכן ויביא להאטה במחלה ואולי אף יאפשר צמצום ניכר ואף מלא של שימוש באינסולין.

מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, אישר לאחרונה לקמהדע מעמד תרופת יתום (orphan drug) לתרופת ה-D1-AAT עבור טיפול בסוכרת נעורים. אישור תרופת היתום יעניק לקמהדע את הזכות לשווק את התרופה באופן בלעדי בארה"ב למשך שבע שנים מיום אישורה וכן יאפשר הקלות בדמי רישום, הקלות מס ותמיכה של ה FDA בתהליך הרישום. בשנים האחרונות נערכו מספר מחקרים התומכים ברעיון של טיפול המכיל את חלבון האלפא-1 אנטי טריפסין (AAT), במחלת סוכרת הנעורים. לפי מחקרים אלו טיפול מסוג זה יכול לעכב ואף לעצור את התפתחות המחלה ובכך לשמור על חיוניות התאים שטרם נפגעו.

מחלת סוכרת הנעורים הנה מחלה אוטואימונית בה מתרחש הרס עצמי של תאי לבלב האחראיים להפרשת האינסולין. כתוצאה מכך, נדרש מתן אינסולין חיצוני להשגת איזון הסוכר בדם ולמניעת סיבוכים. הרעיון המדעי החדש מבוסס, בין היתר, על העובדה כי למרות שרמת חלבון האלפא 1 בחולי סוכרת הינה נורמאלית, פעילותו של החלבון פחותה במידה משמעותית מזו הנמצאת באנשים בריאים.

בעולם המחקרי ידוע זה מכבר, כי לחלבון האלפא 1 תכונות אנטי דלקתיות מובהקות, ולפיכך, קיימת הערכה כי יש ביכולתו להתמודד עם אותה דלקת המהוה את תהליך ההרס האוטואימוני בתאי הלבלב. החוקרים מעריכים כי טיפול בחלבון אלפא 1 בשלבים הראשוניים לאחר אבחון המחלה עשוי לעכב ואף לעצור את הדלקת בתאי הלבלב ובכך לעצור את התפתחות המחלה.

לפי האגודה לסוכרת נעורים, בישראל ישנם כ-50 אלף חולים וכל שנה מאובחנים כ-200 חולים חדשים בסוכרת נעורים. לפי האגודה לסוכרת נעורים בארה"ב, מספר החולים בסוכרת נעורים בארה"ב מוערך בכ-3 מיליון וכל שנה מאובחנים כ-30 אלף חולים חדשים. לפי המרכז לבקרת מחלות האמריקאי (CDC), בעולם יש יותר מ-10 מיליון חולים בסוכרת נעורים ומאובחנים כל שנה יותר ממאה אלף חולים חדשים.