כישלון בתרופה לאלצהיימר שפותחה באוניברסיטת ת"א

החברות פייזר וג'ונסון אנד ג'ונסון הודיעו על כישלון באחד מבין כמה ניסויי שלב III (ניסוי אחרון לפני שיווק) שערכו בתרופה bapineuzumab שמיועדת לטיפול באלצהיימר. המוצר פותח על-ידי פרופ' בקה סולומון מאוניברסיטת תל-אביב. הצלחה בניסוי, לו הייתה מובילה לאישור ושיווק התרופה, הייתה עשויה להניב לאוניברסיטה תמלוגים בהיקף של עשרות מיליוני דולרים.

למרות האכזבה, עדיין יש תקווה קטנה: המוצר נבחן היום בשתי קבוצות חולים שונות זו מזו, והכישלון הוא בקבוצה של חולים שיש להם גן בשם ApoE4, שמגדיל את הסיכון שלהם ללקות במחלה. גם בניסוי שלב II (יעילות) שנערכו במוצר, קבוצה זו הגיבה פחות טוב לטיפול. לכן ג'ונסון ופייזר ממשיכות את הניסוי שנערך במקביל בקבוצת הלא-נשאים.

ד"ר אופיר לוי, מנכ"ל חברת Bioassociate, אשר עוקבת אחרי שוק האלצהיימר, מסביר כי השוק ממילא לא חזה סיכויי הצלחה רבים למוצר, הן בשל מורכבות המחלה, אך בעיקר בשל תוצאות שלב II שלא היו מרהיבות, והשיגו מובהקות רק בתתי קבוצות של הניסוי ובניתוח סטטיסטי שבדיעבד.

כמו כן, עדיין לא ברור לגמרי הקשר בין המחלה לבין חלבון הבטא-עמילואיד, שאותו תוקפת התרופה. חלבון זה אכן מצטבר במוחם של חולי אלצהיימר, אך לא ברור עדיין אם הוא הגורם למחלה או רק תוצאה שלה. אנליסטים שמסקרים את השוק ייחסו טרם הודעת הכישלון, ועדיין מייחסים, סיכויי הצלחה של פחות מ-20% לניסוי בקבוצת הלא-נשאים.

פייזר ציינה כי בניסוי נמצאה גם בעיית בטיחות חמורה למדי, של אנדמה - התנפחות במוח. תופעה זו התגלתה גם בניסויי שלב II של החברה, ולכן החברות הורידו משמעתית את מינון התרופה בשלב III של הניסויים. בינתיים, גם חברת אלי לילי עומדת לסיים ניסוי במוצר לאלצהיימר בשם solanezumab. האנליסטים של התחום עוד פחות אופטימיים לגבי ניסוי זה מאשר לגבי הניסוי של פייזר וג'ונסון.

גם אם שני המוצרים הללו יראו תוצאות יעילות צנועות ותופעות לוואי, עדיין יש סיכוי לאישור המוצר מאחר שאין כיום בשוק טיפולים טובים לאלצהיימר.