"העולם מתחיל להבין" | פלוריסטם
"לפני שש-שבע שנים היינו מעין אנקדוטה", אומר זמי אברמן (בצילום), יו"ר פלוריסטם ומנכ"לה, שעוסקת בפיתוח תרופות המבוססות על תאי גזע. "שאלו אותנו מה פתאום תלת-ממד, מה פתאום בהזרקה. אנשים חושבים שאנחנו קצת מוזרים, אבל העולם מתחיל להבין שהגישה השונה היא הנכונה".
פלוריסטם אכן חלוצה בתחומה: טיפול בחולים באמצעות תאי גזע הנלקחים מן החלק האימהי של השליה. החברה פיתחה טכנולוגיה ייחודית ותלת-ממדית לגידול התאים, המאפשרת להם להתרבות בתנאי גידול הדומים לתנאים שבגוף. תאי הגזע מוזרקים לגוף החולה, מפרישים חומרים המעודדים פעילות של התחדשות כלי דם, ומשמשים לריפוי מחלות שונות.
פלוריסטם מתמקדת בטיפול במחלות כלי הדם ההיקפיים, כמו טיפול מונע למחלות טרשת עורקים היקפית (PAD), צליעה לסירוגין (IC), מחלת ברגר וטרשת עורקים בגפיים התחתונות. החברה מפתחת גם טיפולים בפציעות שלד ושרירים, ומבחינת חזון רחוק יותר, נבחנת השפעתם של תאי גזע על מחלות במח העצם, פגיעות קרינה, מחלות אוטואימוניות והפרעות במערכת העצבים המרכזית.
בתוך המגוון הזה, החברה שואפת להביא מזור גם לחולים בשתי מחלות נדירות: מחלת ברגר (Buerger) ומחלת מח עצם אפלסטית. "הבלוקבאסטרים של 10 מיליארד דולר זה משהו שדועך והולך, וחברות הפארמה הגדולות בעולם מבינות את זה", אומר אברמן. "אם פעם לא הסתכלו על תרופה של מיליארד דולר, היום כבר מסתכלים. צריך לזכור שגם כשיצא הקופקסון של טבע דיברו על שוק מאוד קטן. תרופת יתום יכולה להגיע לשוק בתוך שלוש-ארבע שנים במקום שש-שבע במקרה של תרופה 'רגילה', וההשקעה בה נמוכה יותר, בין היתר בגלל ההקלות שנותן ה-FDA".
מחלת ברגר היא מחלת כלי דם התוקפת בעיקר גברים צעירים מעשנים. היא מאופיינת בדרך כלל בדלקת בגפיים, פוגעת בזרימת הדם לאזור וגורמת לכאבים ולעתים לנמקים, שעלולים להוביל לקטיעה. אין בדיקה גנטית או אחרת לאבחון המחלה, וזה מתבצע בדרך כלל על דרך השלילה. "התופעה מתחילה בכך שלאנשים פתאום קשה ללכת", מתאר אברמן. "הם הולכים כמה מאות מטרים ומתעייפים. זאת מחלה מידרדרת, לא סופנית, והמטרה בטיפול היא להצליח לקדם אותם מכמה מאות מטרים לכמה אלפי מטרים".
תאי הגזע של פלוריסטם הוגדרו על-ידי ה-FDA כתרופת יתום למחלה, והחברה בוחנת את האפשרויות להתחיל בניסויים שלב 2, ייתכן בהודו, שבה יש שיעור גבוה של מעשנים ושל חולים במחלה. אם תצלח הדרך, אברמן מעריך כי תרופה למחלה תגיע לשוק בתוך כשלוש שנים.
המחלה הנדירה השנייה היא אנמיה פלסטית, שבה מח העצם מפחית משמעותית או מפסיק את ייצור תאי הדם. ההערכה היא כי המחלה תוקפת חמישה עד עשרה אנשים מכל מיליון בני אדם. לאחרונה הגישה החברה בקשה ל-FDA להעניק לטיפול מעמד של תרופת יתום, לאחר שטיפלה בהצלחה בילדה בת 7. לאחר הזרקת שתי מנות של תאי הגזע של פלוריסטם, החברה דיווחה על שיפור דרמטי במצבה. "בתור אבא וסבא לשלושה נכדים, זאת הייתה בשבילי חוויית חיים", מספר אברמן. "זאת הייתה סיטואציה קשה מאוד, של ילדה שעומדת למות. אחרי הטיפול, היא שוחררה הביתה". (ללא קשר לטיפולי החמלה של פלוריסטם, לסיפור לא היה סוף טוב. בשבוע שעבר הילדה נפטרה עקב זיהום חריף בו לקתה).
החזון ארוך הטווח של פלוריסטם הוא לייצר מוצר מדף, שאינו מצריך התאמה אישית וגנטית למטופל. "החלום הוא שזה יהיה כמו מנות דם שיוזרקו בקלות לתוך השריר במקרים של מחלות שונות. זה גם לא יצטרך להתבצע בבית חולים; גם אחות במרפאה תוכל לעשות זאת". בימים אלה מקימה פלוריסטם מפעל בחיפה, ואברמן מקווה שהייצור יחל באמצע 2013 וכי הוא יוכל לנפק עד חצי מיליון מנות בשנה. "אנחנו מייצרים הכול לבד. תהליך הייצור קובע את איכות המוצר, והסודות המסחריים נשארים אצלנו", הוא מציין.
"תור של מאות לניסויים" | בריינסטורם
לבריינסטורם הקטנה, שפועלת בתחום תאי גזע בוגרים, יש חלום ענק שעדיין נמצא בחיתולים. ובכל זאת, לא יהיה מוגזם לומר שחולי ALS בעולם - לרבות כמה "שגרירים" מפורסמים שלה כמו המדען סטיבן הוקינג והתעשיין דב לאוטמן - רואים בה כוכב קטן שעשוי ביום מן הימים להאיר מעט את חייהם. למחלת ניוון השרירים הקטלנית וחשוכת המרפא אין כמעט טיפול אפקטיבי המקל את סבל החולים ועוצר את ההידרדרות המהירה, ולכן כל סיכוי לשיפור במצב נחשב לבשורה. "יש הרבה ציפייה", אומר המנכ"ל ד"ר אדריאן הראל (בצילום), נוירולוג בהכשרתו.
"התעניינות, ולמעשה חלום של הרבה משפחות שזה יקרה. אנחנו צריכים לעשות את המקסימום. אני כל הזמן בודק אם אני יכול לפעול מהר יותר ולקצר זמנים - ועדיין להיות מקצועי ויעיל. בניגוד למחלות אחרות, שבהן לחולים יש זמן, ב-ALS אין הלוקסוס הזה. החולים ובני המשפחה נמצאים מול עיניהם של העובדים ונותנים מוטיבציה. זאת הרגשה חזקה. בכל שיחת צוות שאני עושה עם העובדים אני אומר להם - כולם עובדים בשביל משכורת, אבל אל תשכחו שיש מאחורינו חולים שמחכים, אז צריך למהר, ובמקביל לשמור על האיכות".
הטיפול של בריינסטורם מבוסס על שאיבת תאי גזע מתוך מח העצם של החולה, ועל הזרקת התאים בחזרה לגופו לאחר שעברו תהליכים של ריבוי ושל התמיינות במעבדה, המעניקים להם תכונות המעכבות את ניוון תאי העצב. הפיתוח המקורי נעשה במעבדתם של הפרופסורים דניאל אופן ואלדד מלמד מאוניברסיטת תל אביב. לדברי הראל, מחקרים שנערכו בעכברים, שיש להם ביטוי של המחלה ונזק דומה מאוד לזה שנגרם לחולי ALS, הראו כי הזרקה של תאי הגזע המיוחדים הללו הביאה להארכת תוחלת החיים וליכולת תנועתית טובה יותר. עם זאת המנכ"ל זהיר בדבריו: "לדבר על הארכת תוחלת החיים יהיה יומרני בשלב זה, כי עדיין לא הוכחנו זאת בחולים, אבל הטיפול מסוגל לבלום את הידרדרות החולה ולשפר את איכות חייו".
החברה מבצעת ניסויים קליניים ונמצאת בעיצומו של שלב 2-1, שמתנהל בבית החולים הדסה עין כרם וכולל 24 חולים. לגבי 12 הראשונים שקיבלו את הטיפול כבר נמצאו רמזים ראשוניים ליעילות המוצר בבני אדם. "אצל החולים שטופלו יש הטבה בפונקציות מסוימות כמו נשימה, דיבור ויכולת בליעה", מספר הראל. "החולים גם מדווחים על הטבות נוספות כמו שיפור בחוזק השרירים ביד. אז אם חולה מסוגל להחזיק טלפון ביד ולחייג - זה שיפור גדול".
בחברה נערכים לשלב 2 של הניסויים, שיכלול כארבעים חולים בארצות הברית, ולהערכת החברה יחל ברבעון הראשון של 2013. שלב 3, שאמור לכלול מאות חולים, יחל להערכתו בעוד כשנתיים, אם הכול יתקדם כמתוכנן. ההטבה בתפקוד החולה מתרחשת כל עוד הוא מקבל טיפול - ובמונחים של בריינסטורם, מנה של תאי הגזע המיוחדים בכל שלושה חודשים. את עלות הטיפול מעריך הראל ב-100-120 אלף דולרים לטיפול בודד של תאי הגזע המיוחדים.
בניגוד לחברות ביומד אחרות שצריכות לעמול כדי לגייס חולים לניסויים, בריינסטורם אינה סובלת מן הבעיה הזאת. "זה עצוב", מודה הראל, "אין לחולים האלה לאן ללכת. יש תור של מאות שרוצים להשתתף בניסויים ופניות לשגרירויות ישראל ברחבי העולם - סין, הונג קונג, טאיוואן, עיראק; יש אפילו 12 חולים מאיראן שמבקשים לבוא לישראל ולהשתתף בניסוי. אנחנו מדגישים בפניהם שזה טיפול ניסיוני שעוד אין לו הוכחות".
בריינסטורם מקווה כי סלילת הדרך של הטיפול ל-ALS תביא לפתיחת דלתות למחלות ניווניות נוספות כמו פרקינסון, הנטינגטון וטרשת נפוצה - התוויה שעליה, כך מגלה הראל, כבר החלה החברה לעמול.
"4 מיליארד בשנה" | עילית ביו
כבר מיום הקמתה, עילית ביו ידעה שהיא רוצה לעסוק בפיתוח תרופות למחלות יתום. החברה הוקמה על בסיס טכנולוגיה לתרפיה גנטית - טיפול במחלות שמקורן במוטציה גנטית על-ידי תיקון של הפגם בדנ"א של כל תא ותא של החולה. תרפיה גנטית נחשבה להבטחה גדולה לפני כעשור, במסגרת ההתלהבות מפרויקט פענוח הגנום האנושי. מאז התברר כי המשימה מאוד מורכבת, הן מבחינת זיהוי מערך הגנים המשפיעים על מחלות מסוימות, והן ברמת החלפת הגנים בתאים של החולה. לאחר כמה כישלונות הנושא איבד מזוהרו, אולם במקביל עשה המדע סביב הטיפול הגנטי כמה קפיצות דרך; כך שבהחלט ייתכן כי הנושא יבשיל ויהיה שוב סחורה חמה מתישהו בשנים הקרובות.
בעילית ביו מאמינים שהחברה תוכל להיות רלבנטית, ובחרו לתקוף תחילה את המחלה הגנטית דושן. זוהי מחלת ניוון שרירים גנטית חשוכת מרפא, שהלוקים בה מגיעים בקושי לגיל 30, ועוברים סבל רב בדרך. "ישנם כ-250 אלף חולי דושן בעולם, ואפילו אם מכוונים רק לכארבעים אלף מהם, שחיים בעולם המפותח והם בעלי כיסוי ביטוחי, ניתן לצפות הכנסות של 4 מיליארד דולר בשנה", אומר המנכ"ל אברהם לנדא (משמאל בצילום למטה, לצדו יורם אזולאי, מהשותפים בחברה).
מחלת דושן נובעת מפגם או ממחסור בחלבון דיסטרופין, אחד החלבונים המבניים הקריטיים לפעילות תאי שריר בגוף. כתוצאה מפגם (מוטציה) בגן שאמור לקודד את החלבון, הוא נוצר פגום ונהרס. לרוע המזל, לא ניתן פשוט לספק לחולים זריקות של ההורמון החסר, אף שיודעים כיצד לייצרו, וזאת בגלל גודלו העצום, שמונע את חדירתו לתאי השריר. אולם מתברר כי קיים חלבון אחר, אוטרופין, שנפוץ בעוברים ופעילותו על השרירים דומה. למבוגרים יש רק רמות נמוכות של אוטרופין, אך אצל כולנו קיים הגן שיכול לקודד אותו - גם לחולי דושן יש גן תקין כזה.
הטכנולוגיה של עילית ביו היא גן בשם Jazz, שמקודד חלבון המתחבר לאותו מנגנון הבקרה המונע מן הגוף המבוגר לייצר כמויות גבוהות יותר של אוטרופין, ומחזיר אותו לייצר אוטרופין בכמויות גבוהות יותר, כמו כשהיה עובר. הייצור הוא בתוך תאי השריר. הגן מוחדר לתאים באמצעות וירוסים, שלמעשה "מדביקים" את התא בגן החדש. "הצלחנו להראות בעכברים, שמאופיינים באותו פגם כמו בדושן, שאנחנו מצליחים בשיטה זו להגביר את ייצור האוטרופין ולשפר את תפקוד השרירים כך שחיות, שלא היו מסוגלות ללכת, רצות על מכשירי הליכה", אומר לנדא.
עם זאת, ולמרות העניין הגובר של חברות התרופות הגדולות בתרופות יתום, עילית ביו לא הצליחה עד היום ליצור שיתוף פעולה עם חברות התרופות הגדולות או לגייס סכומי כסף משמעותיים, משום שהמוצר נמצא בשלבים מוקדמים מאוד, והסיכונים בטכנולוגיה הייחודית רבים. "כסף של ממש לא גייסנו כבר כמה שנים", כך לנדא, "אבל עמותת ההורים למען חולי ניוון שרירים בארצות הברית, PPMD, לקחה את הפרויקט תחת חסותה והיא מנהלת עבורנו חקר בחיות גדולות. זוהי ממש קפיצת מדרגה בשבילנו, כי זוהי הוכחת היתכנות חשובה עבור הטכנולוגיה שלנו, שבהחלט יכולה לעזור לנו לעניין גורמים עם כסף בהמשך.
"זוהי גם גושפנקה לטכנולוגיה שלנו. העמותות הללו עושות בדיקת נאותות בדיוק כמו חברה גדולה. הן אמנם הופכות כל אבן כדי למצוא כל שביב תקווה לטיפול, אבל הן לא זורקות סתם את הכסף שלהן. הן בחנו את התוצאות שלנו היטב, ולאחר מכן בחרו בנו מבין מגוון פתרונות".
"התאים שלנו מרגיעים את המערכת" | אנליבקס
סרטן אינו מחלה נדירה, אולם בשנים האחרונות מבין עולם הרפואה כי סרטן הוא בעצם שם כולל למגוון רחב של מחלות, שכל אחת מהן זקוקה לטיפול הספציפי שלה. כמה סוגי סרטן, כמו סוגים של סרטן הדם, כבר מטופלים בהצלחה רבה באמצעות השתלה של מח עצם, שהוא רכיב בסיסי בבנייה של המערכת החיסונית. במסגרת הטיפול משמידים את המערכת החיסונית של החולה, ובונים אותה מחדש באמצעות מח העצם של התורם.
הטיפול אמנם אפקטיבי, אבל לעתים מתעוררת בעיה בהתאמה בין השתל (מערכת החיסונית החדשה) לבין המאכסן (החולה). אם המערכת החיסונית מאוד שונה מהגוף, יכול להתרחש אחד משני תרחישים שליליים: מחלת מאכסן נגד שתל, שבה הגוף תוקף ומשמיד את מערכת החיסון החדשה, משום שהוא תופס אותה כזרה לגוף; וכן המצב ההפוך, שבו מערכת החיסון החדשה, המושתלת, היא שתוקפת את הגוף, כי היא מזהה אותו כזר. מצב כזה נקרא מחלת שתל נגד מאכסן, והוא אחד הגורמים הנפוצים לכישלון של השתלות מח עצם.
אילו ניתן היה למנוע את מחלת השתל נגד מאכסן, אפשר היה לטפל בהצלחה בחולי סרטן דם רבים יותר, תוך דאגה פחותה לגבי ההתאמה בין החולה לתרומה. כיום רק חלק מן החולים מקבלים תרומות, כי לא לכולם נמצאת תרומה מתאימה. גם בקרב אלה שקיבלו תרומות בהתאמה מקסימלית לעתים זה לא מספיק והשתל תוקף את הגוף.
"המצב הקריטי הוא כמאה ימים אחרי התרומה", אומר אלון מורן (בצילום), מנכ"ל אנליבקס, המפתחת טיפול למחלת השתל נגד מאכסן. "אנחנו דווקא שמחים לראות קצת פעילות של השתל נגד הגוף, זה אומר שהשתל חזק. אם איננו חזק, המחלה יכולה לחזור. אלא שלעתים המחלה היא קלה, ומאופיינת במעט תסמינים במעיים ובעור, ולעתים היא חמורה, ויכולה להוביל לשיעורים גבוהים של תמותה".
הטיפול הקיים בבעיה הוא תרופות המדכאות את המערכת החיסונית, אך אלה עלולות לפגוע ביעילות של מלחמת השתל במחלת הסרטן עצמה, וכן לסכן את החולה בזיהומים. הטיפול שפיתחה אנליבקס הוא מניעתי וניתן בשאיפה. המטרה שלו היא לאפשר לשתל להיות פעיל, אך ללא תופעות הלוואי החמורות. "נתחיל בחולים שנמצאים בסיכון הגבוה ביותר, ומשם נתרחב", אומר מורן. "אנחנו לוקחים תאים מתורם, ועושים להם מניפולציה כך שהם נכנסים למצב של מוות טבעי. תאים בגוף יכולים למות באחת משתי צורות: מוות בשל התקפה, שהוא אלים, ומוות בשל סימן שקיבלו מהגוף שהגיע הזמן למות, שהוא מוות נקי ומסודר".
המוצר של אנליבקס כולל תאים שגוססים גסיסה מסודרת, אבל עדיין אינם מתים. בשלב כזה, מערכת החיסון יודעת שהתפקיד שלה הוא לפנות את התאים של הגוף. סביב פינוי התאים מתרחש תהליך של בקרת מערכת החיסון; תהליך שמונע דלקות מיותרות ופעילות יתר של המערכת החיסונית. "אצל חולי הסרטן שעברו השתלת מח עצם", מדגים מורן, "קודם כול היה תהליך של הרס מערכת החיסון העצמית, ותהליך כזה מדליק הרבה 'סימני סכנה' בגוף, ולכן באופן טבעי יהיה בגוף הזה תהליך דלקתי. ואז זורקים פנימה מערכת חיסון בריאה וחזקה - זה כמו לזרוק נפט על מדורה. התאים שלנו מרגיעים את המערכת הזאת באופן טבעי, וכך לא מתפתח התהליך הדלקתי. זה תהליך טבעי לגוף - אנחנו פשוט מעוררים אותו. ביצענו כבר ניסוי ב-18 חולים, עם תוצאות טובות".
גם מורן סבור כי אין טעם שחברה עם משאבים מוגבלים תתקוף שוק גדול מדי: "שוק תרופות היתום הפך לחביב המשקיעים, וגם אם אין לך הסכם בתחילת הדרך עם חברת ענק, ניתן להתקדם. בתחומים אחרים הניסויים גדולים ורבים מדי, וגם השיווק מורכב".
"מרגש שיש שמות לאנשים" | קמהדע
"את מה שהבשיל עכשיו התחלנו לפני עשר שנים", מספר דוד צור (בצילום למעלה), מנכ"ל קמהדע , ומכוון לכך שבמרוצת הזמן התברר שהחברה "מחזיקה" בחלבון אחד עם פוטנציאל גדול ומגוון. קמהדע פיתחה טכנולוגיה ייחודית לייצור חלבון האלפא 1 אנטיטריפסין (חלבון AAT), המיוצר על-ידי הכבד ומופק מפלסמה אנושית, לניקויו ולטיהורו; והיא מתמחה בייצור תרופות על בסיס חלבון זה ומכוונת בעיקר לחולים במחלות כרוניות קשות, שכיום אין להם מענה של ממש בשוק התרופות.
מוצר הדגל של קמהדע הוא תרופת ה-Glassia, הניתנת בעירוי לטיפול בנפחת תורשתית (אמפיזמה). זוהי מחלה הנגרמת כתוצאה מחוסר גנטי מולד בחלבון AAT, הגורם לפגיעה בלתי הפיכה ברקמת הריאות, למחלת ריאות קשה ואף למוות. התרופה נמכרת בעולם מאז 2010 ואחראית לחלק עיקרי מהשורה התחתונה של קמהדע הבורסאית, שרשמה ב-2011 הכנסות של כ-210 מיליון שקלים.
חלבון ה-AAT נמצא יעיל גם בטיפול במחלות נוספות. ואם אופן מתן תרופת ה-AAT המקובל כיום בעולם הוא בעירוי לווריד, הליך מסורבל שפוגע באיכות החיים של החולים, קמהדע מתמקדת כיום בפיתוח "הדור הבא" של ה-AAT - מתן המוצר באינהלציה (ישירות לריאות). החברה מבצעת ניסויים קליניים בטיפול באינהלציה בכמה מחלות, שאף קיבלו מה-FDA מעמד של תרופת יתום: נפחת תורשתית, סיסטיק פיברוזיס, ברונכיאקטזיס ואפילו סוכרת נעורים - שוק ענק עם פוטנציאל של עשרה מיליון מטופלים בעולם.
אחת המחלות הגנטיות הקשות שעבורן מנסה החברה לפתח טיפול היא סיסטיק פיברוזיס (CF), הפוגעת במערכות רבות בגוף ובעיקר במערכת הנשימה ובתפקודי הריאה. במרבית הטיפולים הניתנים כיום לחולים מנסים להתמודד רק עם תסמיני המחלה, ואילו החזון השאפתני של קמהדע, לדברי צור, הוא "לעכב את המחלה ולהאריך את תוחלת החיים". החברה השלימה את שלב 2 של הניסויים הקליניים ודיווחה על הצלחה: לדבריה, ניתן היה להיווכח כי ה-AAT הקטין משמעותית את נטל האלסטז - חלבון שנמצא בכמות עודפת בריאותיהם של חולי סיסטיק פיברוזיס. הסדרת ה"מאזן" בגוף החולה בין שני החלבונים הללו -AAT ואלסטז - צפויה, לדברי קמהדע, לצמצם חלק מהתופעות הקשות, לעכב את הידרדרות המחלה ולשפר את איכות חייהם של החולים.
"זה אתגר גדול, וזה נותן כוח להמשיך", אומר צור, "אבל הדרך ארוכה מאוד. חברות התרופות בדרך כלל מייצרות מוצרים שעוברים לבתי חולים, מקבלות צ'ק וזהו זה. אנחנו מכירים את החולים, וקשה לתאר במילים את ההרגשה החזקה הזאת. גם עבור העובדים שלנו זאת הרגשה נהדרת לדעת כמה זה אישי ומרגש שיש שמות לחולים, כמו בסיסטיק פיברוזיס, מחלה שבה חולים רבים הם ילדים".
במקביל, החברה נמצאת בשלב 3-2 של הניסויים בתרופה לנפחת תורשתית באינהלציה, המתבצעים בשמונה מדינות וצפויים להסתיים בשנה הבאה. צור מעריך כי לפני 2015 לא תהיה תרופה בשוק, אולם אומר כי "ברגע שנצליח, זאת תהיה התרופה המועדפת על החולים. זה שוק קיים של 500-600 מיליון דולר עם פוטנציאל של מיליארד דולר, כי כל הזמן מתגלים חולים נוספים".
"התחום ננטש על-ידי החברות הגדולות" | אטוקס ביו
כשהומצא למחלה הזיהומית, שבה נלחמת אטוקס ביו, השם "החיידק הטורף", היה ברור מיד שהיא תקבל יחסי ציבור בלתי פרופורציונליים. ואכן, העיתונים דיווחו בתחילת הדרך כמעט על כל מקרה של החיידק האלים התוקף צעירים ומבוגרים, וגורם לרקמות חיוניות שלהם להתעכל בתוך כמה שעות. עם יחסי ציבור כאלה, מעניין שהשדה הזה נותר כמעט בתולי, נטול תרופות חדשות וייעודיות.
"עד לפני כמה שנים, תחום הטיפול במחלות הזיהומיות די ננטש על-ידי החברות הגדולות", מסביר דן טלמן (בצילום למטה), מנכ"ל אטוקס ביו. "התפיסה הייתה כי הן מטופלות היטב על-ידי אנטיביוטיקה, שהיא מוצר זול יחסית. כמו כן הייתה תפיסה שלפיה כדאי יותר כלכלית לפתח תרופות למחלות כרוניות, בשל התלות של החולה בהמשך רכישת התרופה לכל החיים". בינתיים גברה התחרות בתחום הטיפול במחלות הכרוניות הגדולות, ונעשה קשה יותר להמציא עבורן מוצרים חדשים, ובהתאמה העניין בתחום המחלות הזיהומיות גבר מחדש, עקב התפתחות חיידקים שעמידים לסוגי האנטיביוטיקה הקיימים.
אטוקס ביו, שהוקמה באוניברסיטה העברית על-ידי חברת המסחור יישום, על בסיס מחקריהם של פרופ' ריימונד קמפפר ושל ד"ר גילה ערד, פיתחה מוצר אשר אינו תוקף ישירות את החיידק, אלא מווסת את התגובה החיסונית של החולה. חלק מן הנזק שמבצע החיידק הטורף, כתוצאה מרעלנים מופרשים, נגרם מכך שהמערכת החיסונית של החולה יוצאת משליטה. המוצר של אטוקס יודע להיקשר לתאים של מערכת החיסון באופן שמונע מהם לצאת משליטה, אך אינו מפסיק לחלוטין את פעילותם ברמה הנדרשת לצורך המאבק במחלה.
טלמן מסביר כי ההיגיון להתמקד במחלת יתום חשוכת מרפא הוא בראש ובראשונה כלכלי. "השדה של מחלות המבוססות על פעילות יתר של מערכת החיסון, כמו דלקת מפרקים או פסוריאזיס, אמנם מאוד רווי ותחרותי", הוא אומר, "אבל אני חושב שאלה תחומים שלא מתאימים לחברת ביו-טק בתחילת הדרך, בין היתר גם כיוון שהתרופות הקיימות לתחומים אלה טובות באופן יחסי. לחברת ביו-טק צעירה מתאים יותר להתחיל מאינדיקציה מוגבלת, אבל בהמשך אנחנו מצפים להתרחב למחלות נוספות בתחום המחלות הזיהומיות החריפות".
"בחיידק הטורף", הוא מסביר, "אף אחת מהן לא יכולה להילחם כיוון שהן חוסמות את מערכת החיסון ולא מווסתות אותה באופן סלקטיבי. בחיידק הטורף היתרון שלנו מאוד ברור - התרופה שלנו נקשרת בדיוק למקום שבו נקשר הרעלן מהחיידק המפעיל את תגובת היתר של מערכת החיסון, אך לא מונעת מהמערכת החיסונית לעבוד. בעקבות זאת, למשל, גייסנו את החולים לניסוי הקליני שלנו בתוך שמונה חודשים בלבד - לא הייתה שום תחרות, והרופאים והחולים רצו לנסות את המוצר היחיד שנמצא בפיתוח. לגייס חולים לניסויים במחלות דלקתיות זה יכול להיות עניין של שנים ושל עלויות גבוהות".
אטוקס ביו כבר קיבלה אישור תרופת יתום למחלה, וממש לאחרונה קיבלה גם אישור Fast Track מן ה-FDA, שפירושו תהליך מואץ בפיתוח התרופה. "הבחירה במסלול זה מעידה על רמת העניין והצורך במוצר שלנו. ה-FDA בהחלט מעורב בתהליך, מתוך הבנת הצורך בהבאת פתרון, כמו זה שאנחנו מתיימרים להוכיח, לשוק".
המוצר של אטוקס אמור להפחית את משך זמן האשפוז ביחידות טיפול נמרץ, לקצר את זמן ההנשמה, וכך להפחית את הסיכונים שבה וכן להפחית את מספר הניתוחים. "עלות הטיפול הקיים בחולה הנפגע מחיידק טורף היא בין 100 אלף ל-2 מיליון דולר. בהתאם לכך, אנחנו מאמינים שאם אכן המוצר שלנו יהיה יעיל, נוכל לגבות מחיר גבוה יחסית, ולהגיע לשוק של מאות מיליוני דולרים למרות מספר החולים המצומצם יחסית".
כתבות
ני"ע
