הקלף האחרון: חולים חשוכי מרפא משמשים כשפני ניסיונות

יש מונח בעולם המקצועי: טיפולי חמלה (compassionate use). אחרי שכל התרופות והטיפולים הקונבנציונליים ניתנו לחולה ונכשלו, בחלק מהמקרים עשויים הרופאים לשלוף עוד קלף אחד, גם אם נראה שהמשחק כבר גמור. לעתים היוזמה מגיעה מהחולה עצמו או מבני משפחתו. התשובה לשאלה אם מדובר בג'וקר או בקלף מפסיד אינה ידועה מראש לאיש, והחולה צריך לנסות את הטיפול על בשרו כדי לדעת מה תהיה התוצאה.

טיפולי החמלה מתחלקים לשני סוגים: תרופות שעדיין נמצאות בשלב של ניסויים בלבד (בבעלי חיים או בבני אדם) ושעדיין לא אושרו לשימוש; ותרופות שכבר אושרו לשיווק במדינות אחרות בעולם. בשני המקרים אין למטופלים מספיק זמן להמתין להליך הארוך של אישור תרופה - בדרך כלל מדובר בחולים המתמודדים עם מחלה קשה או סופנית, או כזו הגורמת להם נכות משמעותית. טיפול החמלה מאפשר להם לקבל את התרופה היישר מן הסיר שעדיין מתבשל במעבדות החברה, או ממדינה אחרת, ובכך הוא מהווה מעין ניסוי רפואי באדם בודד. מטרתם המוצהרת של טיפולי החמלה היא להציל חיים, להאריך אותם ולשפר את איכותם - מונחים יבשים שמבחינת החולה מהווים הבדל קריטי.

אלא שלפני שמרכזיות הטלפון של בתי החולים יקרסו מרוב פניות, צריך לומר שהאפשרויות די מוגבלות. הן תלויות בפיתוחים ובגילויים חדשים, בביסוס מדעי, בשרשרת אישורים ובמצבו הרפואי של החולה. גם לא כל הרופאים מציעים טיפולי חמלה, וחלקם אפילו לא ממש מעודכנים באופציה הזאת. למעשה, רבים כלל אינם יודעים על קיומה של התופעה, אף על פי שהיקפה בארץ רחוק מלהיות מבוטל. על פי משרד הבריאות, בישראל ניתנים כמה מאות טיפולי חמלה בשנה.

באופן גורף, משרד הבריאות מעדיף שתרופות ניסיוניות יינתנו לחולים במסגרת טיפול קליני מבוקר, ולא במסלול עוקף שכזה, ולכן מגביל את מספר הטיפולים: לכל ניסוי שעורכת חברת תרופות במרכז רפואי, מאשר המשרד להעניק עד שלושה טיפולי חמלה בלבד, אשר אינם נכללים בפרוטוקול הרשמי של הניסוי ושאינם מוגבלים לקריטריונים שנקבעו בו.

"אנחנו חורגים מפעם לפעם מההגבלה של שלושה חולים, כי לפעמים קשה מאוד לעמוד מול המשפחה ומול הלחץ שהיא מפעילה", מודה ד"ר בועז לב, משנה למנכ"ל משרד הבריאות, שבקשות רבות לטיפולי חמלה מגיעות אל שולחנו. "קשה להשיב פני משפחה ריקם, ולפעמים אנחנו מוכנים לאשר את הטיפול בשביל שארית הסיכוי".

כדי לקבל טיפול חמלה דרושות - מעבר לקיומה של תרופה אפשרית, כמובן - בעיקר בקשה של הרופא, שסבור כי התרופה עשויה להביא יותר תועלת מנזק, וכן הסכמה של המטופל, שבדרך כלל אין לו מה להפסיד. על הבקשה לעבור אישורים נוספים, ביניהם של ועדת הלסינקי לניסויים בבני אדם של בית החולים הרלוונטי וכן אישור של משרד הבריאות. גם חברת התרופות צריכה להביע את הסכמתה (היא אף יכולה להטיל וטו, למשל בשל מחסור בתרופות), מה גם שלעתים קרובות היא מעניקה את הטיפול בחינם. כשניתן האישור - הליך שיכול להתבצע במהירות על אף כל החתימות הנדרשות - הוא מאפשר לרופא גמישות לא מועטה, כמו מתן מינון גדול יותר של התרופה. בית החולים מחויב לדווח למשרד הבריאות על השפעותיו של הטיפול.

מאחורי הנהלים הביורוקרטיים הללו מסתתר מנגנון אנושי מורכב. אלטרואיזם הוא רק חלק מהסיפור, והמונח "חמלה" מתעתע מעט. לצדו מתקיימת מערכת של אינטרסים מדעיים, רפואיים, כלכליים ואפילו תדמיתיים, שמרחפים מעל מיטתו של החולה. דוגמה לכך היא פרשת חברת הביומד פלוריסטם, שהתנהלותה בנושא טיפול חמלה שהעניקה הביאה לקריסת המניה שלה.

פלוריסטם, המפתחת תרופות המבוססות על תאי גזע, דיווחה על שלושה טיפולי חמלה מוצלחים, בהם טיפול בילדה מרומניה שסבלה ממחלת מח עצם וטופלה בבית החולים הדסה. הילדה נפטרה ארבעה חודשים לאחר מכן, וימים ספורים לפני שהחברה יצאה לגיוס הון בארצות הברית. מאמר שפורסם לאחרונה באתר בלומברג טען כי החברה ידעה על מותה של הילדה אך לא דיווחה על כך למשקיעים.

באופן טבעי, התעוררה סערה גדולה בעקבות המאמר. פלוריסטם מסרה בתגובה כי במועד הגיוס היא לא ידעה על המוות, כי בית החולים הדסה העביר דיווח על המוות למשרד הבריאות כמתבקש, ושאין קשר בין המוות לבין הטיפול - ולכן גם לא פורסם דיווח בנושא.

הרופאים | "לעשות שופינג טוב"

אם תשאלו את ד"ר דניאלה כץ, שנתנה בשנה החולפת טיפולי חמלה ל-13 חולי סרקומה, בהחלט יש נסים בתהליכים מהסוג הזה: "התוצאות במקרה של התרופה לסרקומה, פזופניב, מאוד משביעות רצון. בתוך ימים ספורים מתחילת הטיפול החולים מרגישים טוב יותר, הכאבים שלהם נעלמים והרמה התפקודית שלהם משתפרת. נכון, יש תופעות לוואי, אבל הן קלות יחסית בהשוואה לכימותרפיה. בבדיקות הדמיה המבוצעות אחרי כמה שבועות רואים הקטנה בממדי הגידול, במקביל לירידה משמעותית בפעילות המטבולית בו. היו רק שלושה מטופלים שלא הגיבו בכלל לטיפול.

"אני מאמינה שטיפולי החמלה הם מצב של win-win לכולם: לחולה זה רווח צרוף, כי הוא מקבל טיפולי חדשני ללא עלות ושאחרת היה יכול להגיע לעשרות אלפי שקלים; לרופא יש תרופה נוספת בארסנל שהוא לעיתים מצומצם והוא גם צובר ניסיון בטיפול בה, וחברת התרופות תהנה מהרווחים לכשתאושר התרופה".

לא טריוויאלי שרופא מציע טיפולי חמלה; צריך ליפול בידיים הנכונות.

"זה בהחלט לא טריוויאלי, לרוב רק הרופאים המומחים לתחום יהיו מעודכנים בקיומו של טיפול חמלה, והם אלה שידעו להמליץ עליו לחולים באופן הטוב ביותר. אבל האחריות לטיפול מוטלת גם על כתפי החולה. קצת כמו לבחור בעלי מקצוע לקראת שיפוץ בבית, אני חושבת שחולים צריכים להיות מטופלים על-ידי רופאים מומחים בתחומם, שרואים עשרות מקרים בשנה ולא אחדים, ואז החולים מרוויחים הכי הרבה".

פרופ' מאיר להב, יו"ר ועדת הלסינקי במרכז הרפואי רבין (בילינסון) ומנהל מחלקה פנימית א' בבית החולים, מסכים כי הסיכוי של חולה לקבל טיפול חמלה, ובכלל להיות מודע לקיומה של האפשרות, תלוי במידה רבה ברופא המטפל: "אני אומר לחולים לעשות שופינג טוב. ככל שהרופא טוב יותר, כך גם גדל הסיכוי שהטיפול במקרים הקשים והחריגים יהיה טוב. בשביל זה אתה לא צריך להיות בעל קשרים, אלא להיות בעל קומון סנס, ורוב האנשים מבינים מי רופא משובח יותר ומי פחות. אני גם מסביר לסטודנטים שלמזלנו יש קשר בין האיכות שלך כרופא לבין מה שקורה. האיכות משפיעה על התוצאות".

- אתה נתקל במקרים שבהם המשפחה יוזמת את הטיפול?

"כן, כי הרבה חולים שומעים מכל מיני מקורות על טיפולים אפשריים, אבל אלה לא בהכרח טיפולים שמתאימים להם. מי שצריך להיות מעוניין בטיפול חמלה הוא אמנם קודם כול החולה, אבל הצומת הקובע הוא הרופא המטפל; הוא זה שחייב להחליט שהפציינט ראוי לכך במובן הזה שיש לטיפול סיכוי ממשי לעזור לו".

למרות האופטימיות, פרופ' להב דווקא אינו שותף לתחושה שטיפולי חמלה הם מתכון לנסים: "זה לא זריקת קובייה ונראה מה יהיה; אדם לא צריך להיות שפן ניסיונות למשהו אקראי. זה תלוי באיכות קבלת ההחלטות. אם הרופאים מבינים את הבעיה הרפואית ואת המשמעויות של התרופה בצורה מעמיקה, הם יבקשו תרופה שיש לה בסיס ולא משהו מופרך, ולכן רוב טיפולי החמלה עובדים בצורה כזאת או אחרת. ברוב המקרים יש תוצאות כי הסינון הוא נכון".

החברות | לא רק אלטרואיזם

עבור חברות התרופות, לטיפולי החמלה יש יתרונות וחסרונות. אלה נעים בין כאב ראש ביורוקרטי לבין פלטפורמה לא רעה ליחסי ציבור ולסיפורים מרשימים שאפשר לספר למשקיעים פוטנציאליים; בין חמלה של ממש ונתינת תרופות חינם אין כסף, לבין שיקולים עסקיים וניסיונות חדירה לשוק; בין תועלת אפסית לבין תובנות פורצות דרך.

דוגמה אחת לדילמה שאיש אינו רוצה לדבר עליה בקול רם היא מצב שבו לחברה אין אינטרס לתת תרופה לאדם שימות בתוך שבועיים; הרי היא לא תוכל להפיק שום תובנה מן הטיפול, ולעתים הוא עשוי גם לקלקל לה את המוניטין, בוודאי אם יוצב סימן שאלה לגבי הקשר בין הטיפול לבין המוות. אך כשטיפול חמלה מצליח, חברות התרופות יודעות למנף אותו היטב. הן אמנם אינן רשאיות לחשוף את זהות המטופל, אך כשזה עושה זאת מרצונו, הן בהחלט קופצות על המציאה.

חברת התרופות אינה אמורה להיות בקשר עם החולה, אך גם אינה יכולה להתעלם מפניות של חולים נסערים. "אני לא אמור להכיר את החולים, ואם הם פונים אליי, אני משתדל לא להגיע איתם לאינטימיות; זו מערכת יחסים שצריכה להתנהל מול הרופא", אומר ד"ר דן גולדשטאוב, מנהל התפעול הראשי של תלתן פארמה, המפתחת תרופה לטיפול בסרטן הלבלב, ושהעניקה עד כה כעשרים טיפולי חמלה. "אבל גם משפחה יכולה ליזום מתן טיפול חמלה, כי הרופאים אינם תמיד אקטיביים. אני אומר למשפחה שאם הרופא יתקשר אליי, אני מוכן להנחות אותו מה צריך לעשות כדי לנסות להתקבל לטיפול כזה".

נושא נוסף שאינו מוסדר הוא המימון. "הטיפולים ממומנים בדרך כלל על-ידי חברות התרופות ולעתים על-ידי עמותות", מסביר פרופ' אליק (אלכסנדר) אבירם, המנהל המדעי של המכון הלאומי לחקר שירותי הבריאות ומדיניות הבריאות, ולשעבר המנהל הרפואי של מכבי וחבר ועדת סל התרופות. "אלה מממנים לפעמים טיפול אחד ולפעמים כמה טיפולים, אבל הרבה פעמים הכסף נגמר והחולים נשלחים לחפש מימון. לעתים החולה פונה לקופת החולים שלו ואומר - זה הציל אותי, אני צריך שמישהו יממן לי את זה, ויש מקרים שבהם הקופה מסרבת כדי לא ליצור תקדים. היו מקרים שאפילו הגיעו לבית משפט; השופט המשיך על מסלול החמלה ואמר שהטיפול עזר, מה שלא תמיד היה ברור".

"יש כמה בעיות שאני באופן אישי שם לגביהן סימני שאלה, כמו אם ראוי לקבל כסף עבור טיפולי חמלה", אומר ד"ר לב ממשרד הבריאות. "הרי אין קביעה שהחברות ייתנו את הטיפול בחינם. הרבה פעמים אנשים נמצאים במצוקה גדולה, וכדי להיחלץ ממנה הם מוכנים אפילו למשכן את הבתים שלהם. זה הופך את הנושא לבעייתי, כי בשביל נס אנשים מוכנים לשלם הכול".

הכתבה המלאה - במגזין G