"פלוריסטם בפוזיציה מושלמת לקבלת אישור מזורז מה-FDA"

אנליסטית הפארמה שרון די סטפאנו מציעה למשקיעים לשים לב לאישור מעמד תרופת יתום שקיבלה בשבוע שעבר פלוריסטם עבור הטיפול שהנה מפתחת למחלת האנמיה האפלסטית: "שני האישורים שקיבלה פלוריסטם למעמד תרופת יתום, האחד באנמיה אפלסטית והשני במחלת ברגר, ממצבים את פלוריסטם כחברת תרופת עם פוטנציאל שכדאי לשים לב אליה", אומרת די סטפאנו.

"יחסים טובים עם הרשות הרגולוטורית שלנו בארה"ב הם לא הישג של מה בכך", היא מציינת. "במיוחד באווירה הפוליטית הנוכחית, קבלת הכרה מה-FDA בשני מסלולים קליניים למחלות נדירות עשויה להוכיח את עצמה כמועילה מאוד".

די סטפאנו מציינת ששווי השוק של התרופות למחלה הנדירה, שפעמים רבות מופיעה בקרב חולי סרטן שזקוקים להשתלת מח עצם, עשוי להגיע ל-1.3 מיליארד דולר.

מלבד הפוטנציאל הכלכלי ושווי השוק, האנליסטית מציינת שפלוריסטם נמצאת בפוזיציה מושלמת ליהנות משינוים שנעשו לאחרונה בנוהלי האישור של ה-FDA. לאחר שנים של הפעלת לחצים מקבוצות של חולים וחברות פארמה, נחקק חוק חדש הנוגע לתהליך האישור של ה-FDA וקובע מסלול אישור מואץ ביותר לחברות המפתחות תרופות למחלות חמורות ומסכנות חיים.

ברגע שיאושרו הקריטריונים הסופיים לקבלת האישור המזורז, יוכל ה-FDA לאפשר לחברות להגיע עם מוצר לשוק בתהליך אישור מזורז, על סמך תוצאות טובות בניסויים בשלבים ראשוניים, כאשר ישנה הוכחה ברורה ליעילות הטיפול שלהן לעומת דרכי הטיפול הקיימות וכאשר המשך הניסוי משמעותו שקבוצת הביקורת מקבלת טיפול פחות אפקטיבי ומכאן שההכשר האתי של הניסוי מוטל בספק. במסגרת התהליך המזורז, יעמוד במנהל בקשר אינטנסיבי מול חברות התרופות כבר בניסויים קליניים ב-Phase I.

בשבוע שעבר הודיעה פלוריסטם כי קיבלה ממנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) מעמד תרופת יתום לטיפול שהינה מפתחת למחלת אנמיה אפלסטית. מעמד תרופת יתום מקצר בדרך כלל את משך זמן פיתוח התרופה, מאפשר לחברה לקבל מענקים לפיתוח תרופת יתום, מעניק הטבות מס ובעיקר - מבטיח לחברה זכות שיווק בלעדית למשך כ-7 שנים בארה"ב לאחר קבלת אישור שיווק מתאים.

מחלת אנמיה אפלסטית הינה מחלה נדירה אך חמורה הנגרמת כתוצאה מהרס של תאי גזע במוח העצם היוצרים תאי דם (תאי גזע המטופויאטיים). בעוד שבדרך כלל תאי גזע המטופויאטיים מתפתחים לשלוש שורות הדם: תאים לבנים, תאים אדומים וטסיות, אצל חולי אנמיה אפלסטית כל שורות הדם חסרות. מחלה זאת מתבטאת בכשל בתפקוד מח העצם אצל הסובלים ממנה.