תרופה ישראלית למחלת שרירים נכנסה לניסוי קליני

תרופה למחלת השרירים הנדירה דושן, שמקורה במכון וולקני, נכנסה לניסוי קליני ב-30 חולים. התרופה מפותחת היום על ידי חברת Halo Therapeutics האמריקנית, בסיוע עמותת ע.ד.י, עמותה ישראלית לילדים חולי דושן.

חברת Halo Therapeutics היא חברת ביומד ייחודית שהוקמה על ידי הורים לילדים חולי דושן. דושן היא מחלת ניוון שרירים סופנית, שפוגעת באחד מכל 3,500 בנים. היא נובעת מפגם גנטי שמביא לחוסר תפקוד של אחד החלבונים החיוניים לפעילות השריר, ולכן מובילה לניוון שרירים. בישראל ידועים מאות מקרים של חולים במחלה.

ילדים החולים במחלת דושן סובלים מחולשת שרירים שמופיעה לרוב בגיל 3-5 שנים. בשלבים הראשונים הילדים סובלים מרפיון שרירים ואיחור בהתפתחות המוטורית, ובהמשך הם מתקשים בהליכה. עד גיל 13, הילדים בדרך כלל מאבדים גם את יכולת ההליכה ומרותקים לכיסא גלגלים. החולים במחלה נפטרים לרוב במהלך העשור השלישי לחייהם, כשגם שריר הלב או שרירי הריאות כבר אינם מצליחים לפעול.

מעמותת ע.ד.י. נמסר כי בשלב הבא, מתוכנן ניסוי גדול יותר והובטח כי ייעשה מאמץ כי ישתתפו בו גם חולים ישראלים.

ממציא התרופה הניסיונית, ד"ר מרק פינס ממכון וולקני, מסביר כי מנגנון הפעולה של התרופה הוא עיכוב יצירת רקמת חיבור צלקתית, התופסת אצל החולים את מקום השריר, ומחמירה את המחלה.

למעשה רקמת הצלקת היא הגורם הישיר לתמותה עקב חוסר פעילות שריר הסרעפת ואי ספיקת לב-ריאה. בפיתוח התרופה ובדיקת פעילותה בבעלי חיים, שיתף פינס פעולה עם פרופ' אורנה הלוי מהאוניברסיטה העברית ועם פרופ' ארנון נגלר מבית החולים שיבא.