תוצאות מאכזבות לקמהדע בניסוי המכריע; קריסה במניה

לאחר המתנה מורטת עצבים וממושכת למשקיעים במניות החברה, קמהדע (סימול בוול סטריט: KMDA) דיווחה היום (ו') על תוצאות ראשוניות מהניסוי הקליני הפיבוטלי שלב 2/3 באירופה ובקנדה לטיפול באמצעות מוצר האינהלציה של החברה בחולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין (המכונה גם AATD או אמפיזמה תורשתית). בשורה התחתונה תוצאות הניסוי לא עמדו ביעדים והמניה נחתכה בכ-30% בוול סטריט.

המדדים שנבחרו לניסוי התבססו על הנחיית הרשות האירופאית לתרופות (EMA) והם כוללים את אותם מדדים שנחשבים בעלי משמעות קלינית, כמו תדירות ההחמרות, זמן עד ההחמרה הראשונה, משך וחומרת אירועי ההחמרה, ועוד מדדים נוספים.

ניתוח ראשוני של התוצאות מראה סימנים קליניים משמעותיים ליעילות ה-AAT באינהלציה כמו גם סימנים חיוביים נוספים בקבוצות ספציפיות של אוכלוסיית המחקר. באחד מיעדי הניסוי השניוניים הנחשב כיעד מפתח, התדירות של אירועי ההחמרה הקשים היתה נמוכה בכ-50% בקבוצת ה-AAT לעומת הפלאסבו.

עם זאת, האכזבה היא מכך שהחברה לא עמדה ביעדי הניסוי. בהתייחס למדד הראשוני, "זמן לאירוע ההחמרה הראשון שהוא בדרגת חומרה בינונית או קשה", בשלב ניתוח הנתונים הראשוני, לא נמצאו הבדלים בין שתי קבוצות הטיפול.

נתוני תפקודי הנשימה בשנייה אחת (מדד ה-FEV1) שהינו מדד שניוני ופרמטר של בטיחות, מראים מגמות חיוביות של שיפור לקבוצת ה-AAT. בנוסף, הנתונים מראים יעילות לקבוצת ה-AAT בתת קבוצות מסוימות של חולים. נתוני בטיחות של AAT באינהלציה קיבלו תמיכה ומראים עקביות עם דוחות קודמים שהראו פרופיל של בטיחות ורמת סבילות גבוהות.

בהתבסס על הדוח הראשוני, בקמהדע מאמינים שחלק מהנתונים תומכים בהגשה של פטנטים חדשים עבור המוצר.

החברה ממשיכה לנתח את הנתונים על פי התכנית הסטטיסטית ובכוונתה לפרסם תוצאות מבוססות יותר ברבעון השלישי של 2014.

"קיבלנו תוצאות מקדמיות מהניסוי, והיום אנחנו מדווחים על מידע ראשוני חלקי לגבי המדד הראשי וחלק ממדדי המפתח המשניים. מהתוצאות אנחנו רואים סימנים קליניים משמעותיים ליעילות של AAT באינהלציה וסימנים חיוביים נוספים בתתי קבוצות אוכלוסייה, ואנחנו ממשיכים לנתח את הנתונים האלו על מנת לקבל הבנה טובה יותר של התוצאות ובכדי להבטיח שהמידע תקף ונמצא במתאם עם פרמטרים קליניים נוספים", ציינה פנינה שטראוס, סמנכ"ל ניסויים קליניים וקניין רוחני בקמהדע.

"ארועי החמרה קשים כוללים אשפוז והתדרדרות של סימפטומים נשימתיים, כולל קוצר נשימה, שינוי בכמויות הליחה וצבעה וכן רמת המוגלתיות שלה. ירידה באירועי ההחמרה הקשים היא משמעותית מאוד עבור החולים והיא עשויה להפחית את העלות הכוללת של הטיפול הרפואי הכולל שימוש בתרופות, אשפוז ועוד".

"אנחנו מאמינים שהנתונים הקיימים תומכים בהגשה רגולטורית באירופה, ואנו מתכננים להיפגש עם הרשות האירופאית (EMA) בהתאם להליך הרישום המרכזי באירופה במהלך הרבעון הרביעי של השנה" הוסיפה שטראוס.

"אנחנו מעודדים מהירידה המשמעותית בשיעור אירועי ההחמרה הקשים וכן מהמגמות שאנחנו רואים בתתי אוכלוסיות מסויימות של חולים. אנחנו מצפים לקבלת הניתוח השלם והסופי בחודשים הקרובים ולקבלת תוצאות מחקר ההמשך שעדיין מתקיים. אנחנו מאמינים שממצאים קליניים משמעותיים אלו יוכלו לתמוך במאמצים שלנו להביא AAT באינהלציה לחולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין (AATD) באירופה. אנחנו מאמינים שנתוני היעילות ונוחות השימוש נותנים לנו יתרון תחרותי בשוק של מיליארד דולר", ציין דוד צור, מייסד משותף ומנכ"ל החברה.