הנפקות הביומד: VBL וסיילנסיד - כשהמוח והלבלב נפגשים

מצב הרוח הלאומי בישראל מתואם עם מצב מדד הביוטק, אשר שב בשבוע האחרון לירידות קלות, לאחר התאוששות יפה במהלך חודש יוני. בכל זאת חברות ביוטק נערכות להנפקות, וביניהן כמה חברות ישראליות, ובינתיים לא נראה שיש להן סיבה לבטל את תוכניותיהן.

בשבוע שעבר כתבנו על החברות ביובלאסט ומקרוקיור, ונוסף עליהן ממתינות עם תשקיפים פתוחים גם VBL, סיילנסיד, ננו-וויברוניקס, מאפי וארגו, ושתי חברות נוספות מתעניינות בהנפקה, אך טרם הגישו תשקיפים: פואמיקס ונוירודרם. את הכתבה הנוכחית נקדיש ל-VBL ולסיילנסיד.

VBL: שימוש בתרפיה גנטית

VBL היא חברה ותיקה שכבר גייסה יותר מ-100 מיליון דולר, וביקשה להנפיק כמה פעמים, בבורסות שונות. כעת היא מתקרבת בצעדי ענק לנאסד"ק.

המוצר המוביל הוא מוצר לסרטן מוח (גליובלסטומה), אשר משתמש בהנדסה גנטית כדי לפגוע ספציפית בכלי דם חדשים בגוף, וכך לעצור את אספקת הדם לגידול הסרטני. תרפיה גנטית היא תחום בתולי, אבל מלהיב מאוד את המשקיעים האמריקאים.

עד סוף הרבעון הראשון של 2015 אמור מוצר זה אמור להיכנס לניסוי בסרטן מוח שהפסיק להגיב לתרופות קיימות, והתוצאות צפויות ב-2017. החברה ערכה כבר ניסוי שלב II במוצר, אך טרם סיימה אותו. כיוון שמדובר במוצר להתוויית יתום, כלומר למחלה ללא פתרונות (אם כי השוק די גדול - יותר ממיליארד דולר לכל תחום הגליובלסטומה), הותר לחברה להמשיך לניסוי שלב III על בסיס תוצאות הביניים ולסיים את שלב II במקביל.

לחברה מוצר נוסף לטיפול במחלות דלקתיות, ספציפית פסוריאזיס וקוליטיס. המוצר נמצא בשלב 2 של הניסויים בשני התחומים הללו, ותוצאות משניהם צפויות ברבעון הראשן של 2015. ניסוי יעילות ראשוני למוצר בפסוריאזיס השיג תוצאות בטיחות טובות והשיג יעילות מובהקת בחלק מן היעדים המשניים, אך לא ביעד העיקרי - החברה מקווה שזה קרה בגלל ריבוי המינונים והמשך הקצר של הניסוי.

עוד הראתה החברה בניסוי בפסוריאזיס כי אצל חלק מהחולים, שהיו גם חולי לב, חלה הטבה במצב העורקים, כלומר השתפרה מחלת הלב. זה היה היעד המקורי שעל בסיסו הוקמה VBL - הפחתת דלקת בעורקים ומחלות לב כתוצאה מכך, אך ניסוי קליני במחלות לב הוא גדול מדי בשביל חברה במצבה. בכל זאת, ייתכן אפסייד אם החברה תראה בכמה ניסויים קטנים את הפוטנציאל של המוצר, ואחת הענקיות תיכנס כשותפה בו.

VBL הוקמה ומנוהלת על-ידי ד"ר דרור חרץ, שהוא גם ממציא הטכנולוגיה. לחברה 10 מיליון דולר בקופת המזומנים, נכון לסוף הרבעון הראשון של 2014.

יתרונות ההנפקה: משקיעים אמריקאים מובילים, תוצאות משנות-ערך בטווח של השנה הקרובה, תחום חם ומנגנון שנראה פורץ דרך בתרופה לסרטן; הנהלה מרשימה שהוכיחה יכולת גיוס כספים; מוצרים המתאימים למספר רב של התוויות.

אתגרי ההנפקה: החברה כבר שרפה הון רב, ונמצאת זמן רב בערך באותו שלב עם מוצרים שונים - מצב שעלול לעורר את חשדנות השוק; בשוק הגליובלסטומה יש מתחרים רבים בניסויים קליניים, אם כי לא במנגנון של VBL; ניסוי שלב III יתחיל למעשה טרם יגיעו תוצאות ניסוי שלב II, כך שבעצם אין תוצאות קליניות מלאות להתבסס עליהן, כשמתמחרים את החברה כ"חברת שלב III", אלא רק תוצאות ביניים של ניסוי שלב II יחיד ללא קבוצת ביקורת.

סיילנסיד: תחום שמעניין את המשקיעים

סיילנסיד פועלת בתחום שנחשב מבטיח מאוד, אבל מאתגר מאוד. מולקולות RNAi הן השיטה של הגוף להשתיק או להפעיל באופן עוצמתי ביטוי של גנים בגוף. הגנים שלנו באים לידי ביטוי על-ידי כך שהם מקודדים RNA, והוא בתורו מקודד חלבונים, שהם אלה שמסתובבים בגוף ופועלים בו.

היום רוב התרופות מנסות לעכב או לעודד את פעילות החלבונים, וכך לשנות את תפקוד הגוף. חוקרי ה-RNAi מנסים לחקות את התהליך שבו הגוף עצמו מאותת לעצמו אילו חלבונים בכלל לקודד, ואילו לא. גישה זו עשויה לפתוח פתח לקטגוריה שלמה חדשה של תרופות, פוטנציאלית-עוצמתיות מאוד.

בתחום המבטיח הזה פעלו כמעט כל החברות הגדולות במשך העשור הקודם, אך חלקן פרשו ממנו בשנים האחרונות, לאחר שנכשלו כולן בהולכת תרופות ליעד. מתברר שמולקולות ה-RNAi, שניתנות כתרופה, מתפרקות בקלות ואינן מצליחות להגיע לאיברי המטרה ולהיכנס לתאים שם, ואולם חברה אחת שטוענת שמצאה פתרון לבעיה, חברת alnyam, נסקה והפכה לאחת מחברות הביוטק המשמעותיות בנאסד"ק. לכן השוק מתעניין מאוד בתחום.

סיילנסיד פיתחה קפסולה שגודלה כמילימטר. היא מושתלת בתוך הגידול הסרטני בעזרת מחט, בהליך הדומה לביופסיה. הקפסולה מתפרקת בהדרגה, ומשחררת את התרופה לתוך הגידול על פי הצורך, והשאיפה (שעדיין דורשת הוכחה) היא שה-RNAi יפעל לפני שיתפרק. היא פונה תחילה לשוק סרטן הלבלב, המטופל היום בכימותרפיה, אך בהצלחה מועטה מאוד. בהמשך היא תוכל תיאורטית לטפל בסוגי סרטן נוספים.

החברה ביצעה בינתיים ניסוי שלב I/II ב-13 חולים בלבד, ללא קבוצת ביקורת, אשר הראה יציבות של המחלה במשך ארבעה חודשים, ואף הקטנה של הגידול בשבעה חולים, אולם מאוד קשה לדעת איזה חלק מן התוצאה לייחס לתרופה, ואיזה לכימותרפיה.

החברה הוקמה ב-2008 על-ידי ד"ר אמוץ שמי, לשעבר סמנכ"ל בכיר לטכנולוגיות במדינול, ופרופ' איתן גלון, מנהל המכון לתרפיה גנטית בהדסה עין כרם. היא גייסה הון בעיקר ממשקיעים פרטיים ישראלים, חלקם מתחום הביומד וחלקם מתחומים אחרים, ביניהם ד"ר שמואל קבילי ממציא "פטנטי קבילי" שהובילו לפיתוח תרופות משמעותיות לסרטן, וכן הפרסומאי אילן שילוח והבנקאי ויקטור מדינה.

יתרונות ההנפקה: שוק ה-RNAi מעניין מאוד את המשקיעים בנאסד"ק, ורוב החברות הפעילות בו, לא הרבה יותר מתקדמות מסיילנסיד. סרטן הלבלב הוא שוק שבו אין היום שום טיפול מוצלח.

אתגרי ההנפקה: התוצאות של החברה עד היום לא מפילות מהכיסא את המבינים בתחום, שלטענתם מנגנון ההולכה של החברה אינו פורץ דרך במיוחד. הם אינם שוללים את האפשרות כי המוצר יתגלה כיעיל, אך חשים שלא ניתן להסיק הרבה מהנתונים שכבר פורסמו.

לחברה אין משקיעים זרים בולטים. ההנפקה משווקת חזק בקרב משקיעים ישראלים, ואולי זה סימן לכך שבחו"ל היא כרגע מצליחה פחות.