מניית פרוטליקס זינקה בכ-9.5% לאחר סיום המסחר בוול סטריט. זאת, לאחר שפייזר ופרוטליקס דיווחו כי רשות המזון והתרופות האמריקאית, ה-FDA, אישרה את תרופת אללייזו (טליגלוצראז אלפא) לטיפול בילדים. אללייזו מעתה מיועדת כטיפול אנזימי חלופי (ERT) ארוך טווח במבוגרים ובילדים המאובחנים כחולי גושה סוג 1.
הבטיחות והיעלות של אללייזו נבחנו בארבעה עשר ילדים החולים בגושה סוג 1 בשני ניסויים קליניים. הניסוי הראשון שנערך בתשעה ילדים חולי גושה סוג 1 ארך 12 חודשים, היה רב מרכזים, כפול סמיות ואקראי ובוצע בחולים נאיביים לטיפול בגילאים שנתיים עד 13 שנה. בתום 12 חודשי הניסוי היעילות הטיפולית של אלליייזו בחולים הנאיביים הוכחה, כפי שנמדדה בהפחתת נפחי הטחול והכבד ובעליית ספירת טסיות הדם.
ניסוי שני היה ניסוי החלפה אשר כלל 5 ילדים חולי גושה, בגילאים 6 עד 16 שנים, שהועברו מטיפול בסרזיים (אימיגלוצראז) לטיפול באללייזו. הניסוי שהיה רב מרכזים, בהתוויה פתוחה ובזרוע אחת של ניסוי, ארך 9 חודשים. החולים טופלו לפני הניסוי בסרזיים במינון שנע בין 9.5 יחידות/ק"ג לבין 60 יחידות/ק"ג פעם בשבועיים לפחות במשך שנתיים.
אללייזו ניתן להם במשך 9 חודשים, כאשר כל חולה קיבל מינון של אלליזו הזהה למינון של סרזיים, אשר בו טופל בעבר. אם נדרש, שינויי מינון הותרו במהלך הניסוי בכדי לשמר את יציבות הפרמטרים הקליניים. נפחי הטחול והכבד הממוצעים, ספירת הטסיות ורמות ההמוגלובין נותרו יציבים לכל אורך תשעת החודשים של הטיפול באללייזו.
"בעוד שמחלת גושה סוג 1 יכולה להתבטא הן בילדות והן בבגרות, המחלה מופיעה לעיתים קרובות יותר במהלך הילדות" מסרה פרופסור פייג' קפלן, מהמחלקה לגנטיקה ביוכימית ומחלות מטבוליות, מבית החולים לילדים של פילדלפיה, ארה"ב. "חשוב שלילדים החולים במחלה זו, תהיה נגישות לטווח של אפשרויות טיפול מאושרות ע"י ה-FDA אשר הוכחו כיעילות".
לתשומת לבכם: מערכת גלובס חותרת לשיח מגוון, ענייני ומכבד בהתאם ל
קוד האתי
המופיע
בדו"ח האמון
לפיו אנו פועלים. ביטויי אלימות, גזענות, הסתה או כל שיח בלתי הולם אחר מסוננים בצורה
אוטומטית ולא יפורסמו באתר.
כתבות
ני"ע
