קמהדע: תוצאות מאכזבות בניסוי למתן תרופה באינהלציה

חברת קמהדע מאשררת היום (ה') את תוצאות הניסוי הראשוניות שפרסמה לפני כ-3 וחצי חודשים. החברה דיווחה אז, וגם היום, על תוצאות מאכזבות בניסוי שלב II/III במוצר AAT לטיפול באמפיזמה (נפחת, מחלה הפוגעת בריאות) תורשתית, הניתן באינהלציה.

החברה לא הצליחה להראות מובהקות ביעד העיקרי של הניסוי - תוצאה שבדרך כלל נחשבת לכישלון בניסוי.

לאחר ניתוח מלא של נתוני הניסוי, החברה מאשרת כי המדד הראשוני בניסוי "זמן עד ההחמרה מדרגה בינונית או קשה" לא הראה הבדל מובהק סטטיסטית בין קבוצת ה- AAT באינהלציה לקבוצת הפלסבו באוכלוסיה של כלל החולים בניסוי, כפי שדווח במאי השנה. כמו כן, החברה מדווחת כי לא נמצאו הבדלים מובהקים סטטיסטית במדדים השניוניים בניסוי בין קבוצת ה-AAT באינהלציה לקבוצת הפלסבו באוכלוסית ה-ITT.

עם זאת, "למרות שלא נמצאו הבדלים במדדים אלו בקבוצה הכוללת את כלל החולים בניסוי, בדיקות התפקוד הנשימתי שנאספו תחת מדדי הבטיחות בניסוי, שנאספו לתמיכה ביעדי בטיחות בניסוי, הציגו כולם תמונה עקבית של הבדלים בהורדת הנזק הדלקתי בריאה שמקושר לירידה בתפקודי הריאה. שינויים אלו בלטו במיוחד בקבוצת חולים שהוגדרה על בסיס תדירות ההחמרות, "חולים המחמירים באופן תכוף", והמייצגים אוכלוסיית חולים של למעלה מ-70% מאלו שגויסו לניסוי", מציינים בקמהדע.

"אנו מאמינים כי השינויים הקליניים המשמעותיים שנצפו בתפקודי הנשימה הם בעלי משמעות טיפולית, במיוחד עבור קבוצת "החולים המחמירים באופן תכוף", שלהם יש צורך אף גדול יותר לטיפול יעיל והם מהווים חלק משמעותי מאוכלוסיית החולים במחלת יתום זו" אמר דוד צור, מייסד משותף ומנכ"ל קמהדע.

"על בסיס היות ההתויה התוית יתום, חוזק הנתונים הללו, הדיונים הקודמים עם הרשויות באירופה והצורך ללא מענה לטיפול בשוק, אנו נקדם את פעילותינו מול רשות התרופות האירופית (ה-EMA) להגשת תיק רישום לאישור שיווק מותנה ולהביא את המוצר לחולי האמפיסמה התורשתית באירופה. אנו נקדם את שיחתנו גם מול הרשות האמריקאית, ה-FDA, לגבי המסלול לרישום התרופה", הוסיף צור.

קמהדע , המשווקת תרופות בעיקר בתחום מחלות הריאות, פרסמה לפני כשבועיים דוחות גרועים לרבעון השני, עם ירידה בהכנסות וברווח ועלייה חדה בסעיפי ההוצאות השונים. ברבעון השני ירדו ההכנסות במעט ל-15.8 מיליון דולר, והחברה עברה להציג הפסד גולמי של 66 אלף דולר, לעומת רווח גולמי של 7.4 מיליון דולר ברבעון המקביל. בשורה התחתונה רשמה החברה הפסד רבעוני של 8.3 מיליון דולר, לאחר שברבעון המקביל כבר הגיעה לרווח, של 890 אלף דולר.