השלב הסופי: פרוטליקס יוצאת לניסוי האחרון בטיפול בפאברי

פרוטליקס  מתקדמת בניסוי הקליני בתרופה שהיא מפתחת לטיפול במחלה הגנטית פאברי. החברה דיווחה היום (ב') על קבלת אישור מרשות המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) להתחיל את שלב III של הניסויים הקליניים, השלב המתקדם ביותר, וזאת לאחר דיונים שנערכו בין החברה ל-FDA לסיכום שלב II.

פרוטליקס, שמפתחת תרופות בתוך תאי צמח, דיווחה לאחרונה על תוצאות חיוביות בניסוי בתרופה PRX-102 במינונים שונים, כטיפול בפאברי. ה-FDA קיבל את תוכנית החברה לניסוי שלב III, שצפוי להיות רנדומלי ומושווה לתרופת דמה (פלסבו). הניסוי יבחן את התרופה במינון של 1 מ"ג לק"ג והחברה צופה שיהיה דרוש מדגם קטן של חולים למשך תקופה משוערת של שישה חודשים על מנת להוכיח מובהקות סטטיסטית. היעד המרכזי של הניסוי קשור לסימפטומים גסטרואנטרולוגיים ויעד משני יבחן את תפקוד הכליות.

בנוסף, פרוטליקס תבצע ניסוי שיכלול השוואה לתרופת Fabrazyme של חברת ג'נזיים. הניסוי מתוכנן להתחיל בתחילת 2016 והחברה תגייס לניסוי חולים המטופלים כיום ב- Fabrazyme, כשהמטרה תהיה לבחון שיפור במדדים הקליניים. הניסוי ייערך במשך כשנתיים ותוצאות הביניים ממנו ישמשו גם הן לנתוני הבטיחות עבור קבלת אישור שיווק סופי לתרופה.

"אנחנו מרוצים מאוד מהתוצאה של פגישתנו עם ה-FDA", מסר משה מנור, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "אנו נמצאים בעמדה פיננסית חזקה ומאמינים שיש לנו את ההון הדרוש כדי לממן את שני ניסויי שלב III בציפייה לאישור הסופי של הטיפול".

פרוטליקס נסחרת בניו יורק ובת"א בשווי של 92 מיליון דולר. לאחרונה הודיעה פרוטליקס על מכירת חלקה במיזם המשותף עם חברת פייזר, בנוגע לתרופה לטיפול בגושה, לידי פייזר ב-36 מיליון דולר. במקביל, פייזר תשקיע 10 מיליון דולר בפרוטליקס, כחלק משינוי המיקוד האסטרטגי שלה ולאחר שהמיזם לא מימש את הציפיות ממנו.