הסיפור על קבלן הבנייה שהפך ליזם ביוטק מצליח

זה קרה כמה ימים לפני חג המולד. שני ילדיהם של פטריק ושרון טרי אובחנו במחלה גנטית קשה בשם PXE, לאחר שהופיעו על עורם צלקות אופייניות. הפרוגנוזה של הרופאים לגבי בן ה-7 ובת ה-5: הם צפויים לסבול מנכות ומעיוורון מגיל 30 לכל המאוחר ותוחלת חיים מקוצרת. "הילדים שלנו לא ישכחו לעולם את חג המולד הזה", מספר טרי בראיון ל"גלובס", שנערך לפני כחודש במסגרת כנס ביומד 2016. "קנינו להם כל כך הרבה מתנות. כל מה שהם רצו".

אבל בני הזוג טרי לא הסתפקו במתנות והחליטו להיות פעילים במאמץ להציל את ילדיהם. מאחר שלא היה אז מחקר של המחלה או תרופות לטיפול בה, הם אמרו, "אם אנחנו לא נעשה כלום, לא יקרה כלום".

"הייתי מתגנב לספריות לקרוא מאמרים"

לבני הזוג טרי, שבצעירותם חלמו בכלל להיות כומר ונזירה, לא היה שום קשר לביוטק. "אני דיסלקט ובקושי סיימתי תיכון", מספר טרי, אבל בכל זאת היה קשר אחד: טרי, שעבד כקבלן בבוסטון, עסק בבניית קמפוסים של חברות תרופות ובתי חולים. "הבנתי שמתרחשת מהפכת ביוטק וידעתי שמה שאני צריך לעשות הוא להיכנס מעבר לקירות הללו", הוא אומר, "התחלתי לחדור למקומות שלא הייתי מורשה להיכנס אליהם, אבל הייתה לי פחות יראת כבוד כי בסך הכול הבניין היה 'שלי'. הייתי מתגנב בזרם הסטודנטים ונכנס לקרוא מאמרים מדעיים בספריות. ואז הצעתי את עצמי כמתנדב בקבוצות המחקר היוקרתיות בעולם, וחלקן קיבלו אותי".

בתום כל יום עבודה, הוא מספר, בסביבות שש בערב, הוא התייצב למשמרת שנייה כחוקר, עד שתיים לפנות בוקר. "הרגלי השינה שלי נהרסו לנצח, אבל דבקה בי התלהבות מהמדע החדשני של הגנטיקה". אשתו שרון עבדה באותו כיוון ובאותו מרץ. "הבנו שהמחקר סותר את עצמו ואת המציאות. ראינו חולים שחיים עד גיל 70-80, ובספרות לא היה שום תיעוד לכך. חשבנו שיש כמה סוגים של המחלה, אבל בספרות תואר רק אחד. תיארנו 8-9 מאפיינים משותפים ל-90% מהלוקים במחלה, שלפני כן מעולם לא תוארו בספרות", מספר טרי.

בשלב הבא פעלו בני הזוג ליצירת תקשורת בין כל החוקרים (המעטים) שעסקו במחלה הנדירה. הם יצרו בנק של דגימות דם ורקמה מחולים, כדי שיהיה קל יותר לבצע ניסויים. הם יצרו מאגר נתונים של כל החולים כדי להקל איתור נבדקים לניסויים בבני אדם. הם עקבו אחרי החולים שהשתתפו בניסויים לאורך זמן והעבירו לחוקרים מידע ארוך טווח.

לא כולם התלהבו מהמעורבות של בני הזוג. "הרופאים אמרו, 'המשפחה תהרוס את המחקר'. הייתי בסימפוזיון של זוכי פרס נובל, ופרופ' קרייג וונטר, חוקר גנטיקה מפורסם, יצא בפומבי נגד הפעילות שלנו ואמר שאנחנו לא יודעים מה אנחנו עושים. כן, הוא בטח יזכה בפרס נובל יום אחד, אבל אנחנו הצלחנו לא פחות ממנו. הראשון שקיבל אותנו כשותפים לכתיבה, אף שלא היינו מזוהים עם שום מוסד מחקרי, היה העורך של כתב העת 'נייצ'ר'. אבל גם הוא לא הבין איך אנחנו חתומים על שני מאמרים 'מתחרים'. אמרתי לו, הם לא מתחרים!".

כל זה קרה בשנות ה-90 ובתחילת שנות ה-2000, באמצעים דלים בהרבה מאלה שיש היום בתחום הביולוגיה וניהול המידע הרפואי. ובכל זאת, לבסוף עשו בני הזוג טרי את הבלתי ייאמן כשאיתרו ובודדו את הגן הגורם למחלה של ילדיהם ואף רשמו עליו פטנט. בכך הם הפכו ליחידים שאינם רופאים או ביולוגים שרשמו פטנט על רצף גנומי.

אחרי רישום הפטנט עשה טרי שינוי דרמטי נוסף כשהחליט להרחיב את תחום הפעילות שלו. תחילה פעל למען מחלות גנטיות המתבטאות באופן דומה ל-PXE ובהמשך הרחיב את היריעה עוד יותר ונעשה מעורב במספר מסחרר של עמותות, ארגוני גג של חברות תרופות, ייזום מכוני מחקר וגם חברות מסחריות. ב-20 השנים שעברו מאז גילוי המחלה בילדיו, הוא היה שותף להקמה של 13 חברות מסחריות והפך למעשה ליזם סדרתי. המפורסמת שבהן היא חברת Genomic Health, שפיתחה דווקא בדיקה לחולות סרטן השד בשם Oncocyte DX. מדובר בבדיקה גנטית רבת-משתנים שמנבאת את הסיכון האישי של כל חולה לחזרת המחלה ומאפשרת לחלק מהנשים, כמו אמו של טרי עצמו, לחסוך בטיפולים כימותרפיים מיותרים. כיום החברה נסחרת לפי שווי של 860 מיליון דולר בנאסד"ק.

"ייסדתי את מקצוע החולה הנודניק"

היום, אחרי מגוון תפקידים בתעשיית הביומד, טרי מגדיר את עצמו "יציר כלאיים", משהו בין חולה, חוקר ויזם. אבל נקודת המבט שהוא מקפיד לייצג היא זו של החולים. "הבנתי שהחולה צריך להיות מעורב יותר בעסקי הרפואה אם הוא רוצה שייקחו את הצרכים שלו ברצינות, ואם החולה במרכז - רק בתנאי הזה - אז האינטרסים של כל השחקנים בשוק הזה מתחילים להיות מתואמים.

"החולה הוא היחיד שיש לו אינטרס לשנות דברים בעולם הרפואי, כי לכל השאר יש אינטרסים לשמר את הסטטוס קוו. לעתים קרובות הרופא בוחר טכנולוגיה מסוימת רק כדי שלא יתבעו אותו. הקמתי פעם חברה בתוך בית חולים, שהייתה כל כך גרועה שברחתי מיד. הרופאים ניהלו אותה כך שהאינטרסים שלהם קבעו ולא האינטרסים של החולה. לכן ייסדתי את מקצוע ה-Advocacy Director, החולה הנודניק שמתערב במחקר ובעסקים. הפכנו את זה למומחיות".

ועם זאת טרי מודה שמעורבות גדולה מדי של חולים עשויה להיות מסוכנת להם עצמם. "לפעמים אתה מייסד עמותה ותומך ברופא מסוים, ואז אולי תכוון את כל החולים לניסוי קליני אחד ולא לאחר, ותאמין בפרדיגמה שתתגלה כלא נכונה, וכך תפגע בסיכוי לרפא את המחלה. אבל אלה בעיות שהן בשוליים. ברמה העקרונית, לא נכון להרחיק את החולים מהשוק שלהם".

- מה אתה מייעץ לעמותות חולים לעשות כדי לקדם מחקר של מחלה מסוימת?

"להקל על החוקרים הצעירים להשיג את מטרתם העיקרית כמה שיותר מהר - קביעות. זה אומר לנהל עבורם מאגרי מידע, לאסוף עבורם את החולים, לממן עבורם רכישת מכשירים. יש המון דרכים להקל עליהם.

"מול כל קבוצה שאיתה עובדים - חוקרים, רופאים, מבטחים - צריך כל הזמן לחפש מהם התמריצים שהפעילות שלך יוצרת ומהם ה'אנטי-תמריצים'. למשל, כשהתחלנו לתמוך במחקרים בתחום ה-PXE, פעלנו למקסימום של שיתוף מידע בין החוקרים, ואז גילינו שכשאנחנו משתפים יותר מדי מידע, אנחנו לא מאפשרים לחוקרים שעובדים איתנו להיות תחרותיים ולזכות בפרסומים ובקידומים שהם מחפשים, ולכן יש צורך לשתף מידע אבל עד גבול מסוים.

"לפעמים המניעים הם לא כל כך ציניים. הדוקטורנטים לביולוגיה גם מאוד רוצים להיות בקשר עם החולים, שלרוב הם לא פוגשים. היום אנחנו מפיקים כנסים לחולים ולמשפחותיהם וכנסים לחוקרים שיש ביניהם חפיפה של יום, כדי שיוכלו להיפגש אלה עם אלה.

"לעומת זאת, האינטרס של חברות התרופות הוא להפחית סיכון בפרויקטי הפיתוח שלהם. עמותות חולים וגורמים פילנתרופיים לעולם לא יוכלו לגייס כסף כמו החברות המסחריות, ולא יוכלו להביא תרופה לשוק, אבל הן כן יכולות לקחת מוצר מחבר'ת תרופות, לממן ניסויים ראשונים במוצר, שיראו רמזים ליעילותו, ואז להחזיר לחברת התרופות מוצר פחות מסוכן".

- מה צריך להשתנות בעבודתן של העמותות?

"יש 820 קבוצות מודעות רק לסרטן השד. ברור שחלקן פועלות רק כדי לשמר את עצמן. לכל מחלה יש נציג 'רשמי' (שמזוהה על ידי המדינה כדובר קבוצה מסוימת של חולים - ג"ו) והם ממש טריטוריאליים. לשמחתי, הפעילים הצעירים לא לחוצים להיות הנציגים ה'רשמיים', זה מש'הו משנות ה-50. חייבים להקים עמותות וירטואליות יותר, שהעלויות שלהן נמוכות יותר".

- מה דעתך על ימי מודעות?

"זה די חסר תועלת, הסרט הוורוד והמרוץ למען זה והצעדה למען ההוא. זה שימוש פחות טוב בזמן ובכסף. הנה, אני אומר דברים כאלה ואפילו חבריי, ההורים של החולים, כועסים עליי".

ומה לגבי פרסים? לאחרונה כמה עמותות החלו להציע פרסים לחוקר שמשיג הישגים מדעיים בתחום המחלה שלהן.

"פרסים הם מצויינים כי הם מדרבנים לחשיבה מחוץ לקופסה, רק חבל שפרסים ובכלל מענקים מחקריים פילנתרופיים הפכו למימון עיקרי של מחקרים רפואיים במקום מימון ממשלתי. לפני 30 שנה, 22% מהבקשות המוגשות ל-NIH, מכון המחקר הלאומי של ארה"ב, היו מתקבלות. היום רק 7% מתקבלות והברירה היא לאו דווקא בלתי מוטה. קודם מקבלים את החוקרים הידועים ואת המחקרים בתחומים ה'חמים' ממילא".

"יהיה מרד צרכנים"

שאלת המעורבות של החולה חשובה במיוחד גם לאור התפתחות הרפואה המותאמת באופן אישי. "אני מאמין שבתוך זמן לא רב תהיה לנו רפואה אישית לגמרי, שמותאמת לנו כמו פרסומת בגוגל", אומר טרי, "היא תהיה גם ניבויית ואנשים יידעו מראש במה הם עומדים לחלות ובסופו של דבר זה יוביל למניעה.

לצערי, אני סבור שההתפתחות הטכנולוגית הזאת תקדים בשנים רבות את האוריינות הרפואית של הציבור ויידרשו עוד שנים עד שהצרכנים יוכלו באמת להשתמש במידע הזה כדי להשפיע על הבריאות שלהם, ובדרך מן הסתם יתפתחו פתרונות סרק כמו הצדדים הגרועים של הרפואה האלטרנטיבית.

"אבל כמו שאנחנו לא אומרים לאנשים מה לקנות או לאיזה חוב להיכנס, אנחנו לא נגיד להם איך לצרוך רפואה. היום אנשים מרגישים שהם בתקופת הצנע של הרפואה. הם יודעים שהדרך שבה רוב ההחלטות מתקבלות עבורם על ידי רופא וחברת ביטוח היא לא נכונה. אז כנראה יהיה מרד צרכנים בתחום הזה, ואז יהיה שלב שבו הציבור יכריח את הממשלה לשלם על דברים לא מועילים, ואחר כך זה יתאזן, ובסוף כנראה כל אחד יקבל סכום שיוכל להוציא על רפואה, אבל איך שהוא רוצה".

- זה בעצם אומר שהתשלום יהיה מהכיס ולא על ידי ביטוח בריאות.

"לא בדיוק, כי הסכום יחולק באופן שוויוני".

- אתה מאמין שגורמים חיצוניים למערכת, למשל החולים, יכולים ליצור שינוי מהותי במערכת מעצם היותם גורמים חיצוניים?

"כן, אבל צריך להיזהר שלא להגזים. לא הורסים את עולם הרפואה סתם כדי להרוס אותו, אלא כדי לשפר אותו. עכשיו יש גל של אנשי עמק הסיליקון שחושבים שלהרוס תעשיות מן היסוד זו הזכות המולדת שלהם, והם עטים על עולם הרפואה באמצעות תחום הבריאות הדיגיטלית והביג דאטה, אבל הם צריכים להיזהר. הרפואה היא תחום מאוד מאוד שמרני ולא הופכים אותו כל כך מהר. נכון, תעשיית הבריאות היא התעשייה הכי לא יעילה בעולם. אבל יש הרבה מה לומר לטובת שיפור הדרגתי".

המחלה של הילדים שלך היא מחלה נדירה, מחלת יתום. פיתוח תרופות למחלות גנטיות נדירות היה מודל מאוד אטרקטיבי לחברות התרופות בעשורים האחרונים בגלל תקנות מיוחדות המגינות על התרופות הללו ומשום שחברות הביטוח הסכימו לשלם סכומים גבוהים על כל חולה, כיוון שממילא לא היו הרבה חולים. אבל ככל שיש יותר תרופות יתום, חברות הביטוח מתחילות להתמרמר על הסכום הכולל. האם המודל הזה בר קיימא?

"אכן המודל הזה הולך ונשחק בגלל בעיית התמחור. יש 700 מחלות יתום ידועות כיום, ואם לכל אחת מהן תהיה בדיקת אבחון יקרה ותרופה יקרה, תהיה לנו בעיה. לכן אנחנו מנסים היום, באחת החברות שהקמתי, לפתח את התרופה בעלות נמוכה יותר מהמקובל, כדי שנוכל לשרוד גם אם התמחור יישחק. גייסנו 26 מיליון דולר לחברה בשם GMPO, ואנחנו מאמינים שזה יספיק לנו למציאת תרופה למחלת וילסון, שבה חולים עשרת אלפים איש בארה"ב. אנחנו בקשר הדוק עם עמותת החולים, דבר שיאפשר לנו להגיע לגיוס של 40 החולים הדרושים לניסוי שלנו בתוך שלושה חודשים. תכננו ניסוי קטן וחכם, שמראה שהתרופה שלנו דומה לתרופה אחרת שכבר קיימת בשוק, אבל מעולם לא קיבלה אישור רשמי. אם נעשה זאת, יש לנו מוצר של 400-500 מיליון דולר בתוך ארבע שנים".

- ומה אחר כך?

"הקמתי חברות למטרות רווח וגם חברות שלא למטרות רווח, אבל אני לא אוהב לחזור על עצמי, אז היום אני מקים משהו חדש לגמרי - חברה שפותרת את הבעיה של שיפוי ביטוחי עבור חברות דיאגנוסטיקה".

לכבות את האור

למרות המאמצים ולמרות מציאת הגן, המחלה שבה לקו ילדיהם של בני הזוג טרי עדיין חשוכת מרפא, וישנם רק טיפולים מוגבלים לתסמינים שלה. "הילדים שלי צפויים ללקות בתסמינים החמורים של המחלה בעתיד הלא רחוק", הוא אומר.

- אם כך, מדוע לא המשכתם להתמקד במחלת ה-PXE והתפזרתם למגוון תחומים? האם להרגשתכם תפקידכם בתחום ה-PXE נגמר?

"בכלל לא. הרצון לרפא את הילדים שלי הוא עדיין מה שמניע את כל העשייה שלי. כמעט כל החברים שלי היום הם חולים או הורים לחולים. אני פועל מתוך תחושה של 'דחיפות נינוחה', כלומר בכל יום ובכל דקה אני מודע לכך שיש חיים בסיכון, אבל גם שאי-אפשר לשנות קהילה מבוססת כמו הקהילה הרפואית במהירות הקול. אני צריך לדחוף בעדינות אך בנחישות עד שדברים יתרחשו.

"אני מחכה ליום שבו אני אוכל לכבות את האור על העמותה שלנו ולומר 'המחלה רופאה', ואני לא יכול לדמיין איך החיים שלי ייראו באותו יום. האם אשאר אז בתחום מדעי החיים? אולי אהפוך לכומר כפי שרציתי בצעירותי? אולי אנסה להביא שלום עולמי. המחלה של הילדים שלי היא חלק ממשפחה של מחלות שיש ביניהן דמיון. אנחנו מרגישים אחריות רבה לכל החולים במחלות הנדירות והשכיחות".

- אתה לא מרגיש שיש תחרות על משאבים בין מחלות?

"הילדים שלי נתנו לנו אישור לעסוק במחלות נוספות. למעשה, הם אמרו לי שנמאס להם להילחם במחלה והיום הם מעדיפים לחיות איתה".

המעורבות הישראלית של טרי: מלחמה באנטיביוטיקה מיותרת

המעורבות של טרי בישראל היא דווקא שרחוקה מתחום תרופות היתום שבו הוא רגיל לעסוקת - חברת מי-מד, שפיתחה בדיקה המבחינה בין זיהום חיידקי לוויראלי. "שימוש יתר באנטיביוטיקה יהרוג 10-20 מיליון איש בעשורים הקרובים, ומי-מד היא חברה מאוד ישראלית סטריאוטיפית - מנוהלת על ידי אנשים מבריקים, מתנהלת כחברה רעבה ורזה", הוא מסביר מדוע בחר בה. "החברות שאני הקמתי הגיעו לשלב דומה עם מאות עובדים, והם, עם 32 עובדים, פשוט נותנים בראש.

והנה עכשיו ממשלת ארה"ב וממשלות נוספות הבינו את החשיבות של זיהוי חיידקים לעומת וירוסים במהירות כדי למנוע מתן מיותר של אנטיביוטיקה, והוצע פרס של 25 מיליון דולר למי שיביא מוצר כזה לשוק. אמרנו להם, אנחנו לא מתחרים. יש לנו כבר פתרון. נשמח לזכות בפרס כדי שהמדענים שלנו יקבלו הכרה, אבל נחזיר לכם אותו כדי שתוכלו למחזר אותו. אם באמת נקבל את האישור לשיווק התרופה ב-2017, זה מה שיקרה".

טרי מספר שבחברה קיימו ראיונות ארוכים עם גורמים בשוק כדי להבין מתי משתמשים באנטיביוטיקה, מי מחליט על השימוש, מה הצרכים האמיתיים שלו. "הבנו שאנחנו צריכים להראות שאנטיביוטיקה פוגעת בילדים. נעשה את זה צעד אחר צעד, קודם כול במקומות שבהם הנזק הוא הגדול ביותר ומול גורמים ריכוזיים שיכולים להחליט לבד, כמו בתי חולים, ורק אחר כך מול רופא המשפחה היחיד ומול האמא המסוימת".

ומה יש לו לומר על שוק הבריאות הישראלית? "בתי החולים והבדיקות הם מאוד מתקדמים, אבל לא ראיתי מערך הון סיכון בריא. בעבר ראיתי שטבע בולעת את כל החברות, אבל הבנתי שהיא כבר לא שחקן משמעותי והיום יש הרבה משקיעים סינים. מה שאני אוהב בישראלים הוא שהם מתווכחים עד אובדן חושים ואז סוגרים עניין ועוברים הלאה. זה מצוין".