ג'ונו דיווחה על נבדקים שנפטרו; בקייט פארמה עסקים כרגיל

במהלך סוף השבוע, חברת הטיפול בסרטן ג'ונו פארמה, המתחרה הישירה והקרובה מאוד טכנולוגית לחברת קייט פארמה  החצי-ישראלית, הודיעה על כך פטירתם של 3 חולים שהשתתפו בניסויים הקליניים שלה. מניות שתי החברות, ג'ונו וקייט, החלו לצלול, ודווקא אז הודיעה קייט על כך שהשלימה את גיוס החולים לניסוי הקליני שלה.

ההצהרה של קייט פורסמה "בתזמון חסר טאקט", כך נאמר על ידי גורמים בשוק. קייט מקווה כנראה לשדר עסקים כרגיל ולמנוע חששות של המשקיעים מכך שבעקבות הבעיות של ג'ונו, חולים יברחו מהניסוי שלה והיא לא תוכל לגייס את כל הנבדקים.

אולם, למרות ניסיון ההרגעה, הצרות של ג'ונו אינן חדשות טובות עבור קייט. מאז ההודעה של ג'ונו קייט השלימה ירידות של 6.8% והיא נסחרת כעת לפי שווי של 2.4 מיליארד דולר. ג'ונו עצמה השלימה ירידה של 31% ונסחרת לפי שווי של 2.9 מיליארד דולר.

שתי החברות משתמשות בטכנולוגיה החדשנית והמבטיחה מאוד Car-T לשם טיפול בסרטן. בטכנולוגיה הזו, מפיקים את תאי מערכת החיסון של החולה מגופו, עורכים בהם שינוי גנטי שמאפשר להם לתקוף את תאי הסרטן גם אם אלה הפכו לעמידים בפני המערכת החיסונית, ומחזירים אותם לגוף. הן קייט והן ג'ונו ביצעו לפני סדרת הניסויים הנוכחית רק ניסויים קטנים בבני אדם, בפציינטים ספורים.

בכל זאת, בגלל הצורך הגדול בתחום הטיפול בסרטן, ובשל התוצאות המצוינות בחלק מן החולים שהשתתפו בניסויים הקטנים הראשונים, בנתה ה- FDA , רשות המזון והתרופות האמריקאית, מסלול מאוד מואץ לאישור התרופות הללו, על בסיס ניסוי שלב II בלבד (עשרות חולים ומספר חודשים לעומת מאות חולים וכמה שנים, כמקובל לרוב באישור תרופות). על בסיס זה, שתי החברות העריכו בעבר שהמוצרים שלהם עשויים להגיע לשוק כבר ב-2017.

כעת ה-FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית, הקפיאה עד הודעה חדשה את הניסוי של ג'ונו. שלושה מן החולים בניסוי נפטרו בשל הצטברות נוזלים במוח. כולם היו בני פחות מ-25. ג'ונו מעריכה כי המוות אכן היה קשור לטיפול, אך לא נבע מן התרופה החדשנים שלה עצמה, אלא מן השילוב עם כימותרפיה בשם fludarabine שניתנה לחולים כטיפול משולב. ג'ונו דיווחה כי בנוסף לחולים שנפטרו, גם חולים אחרים הגיבו באופן שלילי לשילוב. בקייט לא דווחו עד כה מקרים כאלה.

ג'ונו מבקשת כי ה-FDA תאפשר לה להמשיך בניסוי במוצר שלה, ללא הכימותרפיה החשודה. בינתיים הרשות עדיין לא נתנה את תשובתה, אך הבטיחה לעשות זאת במהירות, 30 יום לאחר שג'ונו תגיש לה את כל המסמכים הדרושים. ג'ונו ממשיכה בינתיים בניסוי במוצר CAR-T אחר, שהיא עדיין מצפה שיגיע לשוק עד 2018.

קייט הודיעה במקביל כאמור כי השלימה גיוס של 72 חולים בסרטן הדם. גם קייט צפויה להשתמש בניסוי באותה הכימותרפיה, fludarabine, אשר על פי החשדות גרמה לצרות בניסוי של ג'ונו, אך במינון הרבה יותר נמוך.

בשל המתווה הדומה של הניסוי, ישנו סיכון כי ה-FDA תרצה לבדוק מקרוב יותר גם את הניסוי של קייט, אם כי שום דבר רשמי לא נאמר עד כה. כמו כן, סביר להניח כי חולים חוששים יותר להיכנס לניסוי כזה לאחר מה שקרה בניסוי של ג'ונו. ככל הנראה בגלל זה היה כל כך חשוב לקייט להודיע שגיוס הנבדקים לניסוי שלה כבר הושלם (אם כי לנבדקים מותר לפרוש מן הניסוי בכל עת). תוצאות ביניים מן הניסוי צפויות כבר במהלך הרבעון השלישי של השנה.

החשש העיקרי של המשקיעים כעת הוא שבשל בעיות הבטיחות, ה-FDA ישקול מחדש את כל המתווה של הרישום האולטרה-מקוצר של התרופות. תוספת של כמה שנים ומאות נבדקים בניסויים קליניים משנה לחלוטין את יחס העלות-תועלת בהשקעה בחברות הללו. נציין כי בינתיים ה- FDA לא אמר דבר בעניין היחס לקטגוריה כולה. דו"ח של חברת ג'פריז שיצא ביום שישי, הותיר המלצת קניה למניית קייט בטענה כי היא משתמשת במינון נמוך יותר של החומר החשוד ומטפלת בקבוצת נבדקים מעט פחות מסוכנת.

בטווח הרחוק, אם יסתבר כי הבעיה אצל ג'ונו אך לא אצל קייט, עשויה קייט להתחזק על חשבון המתחרה שלה, אולם השפעה זו מינורית לעומת השפעת מצב שבו יהיה שינוי משמעותי במסלול האישור של התרופה.