חברת התרופות קמהדע הודיעה על השגת היעד העיקרי בניסוי שלב II שביצעה במוצר שלה לטיפול בנפחת (אמפיזמה) תורשתית. בעקבות ההודעה עולה מניית החברה 7%, וקמהדע נסחרת לפי שווי של 643.7 מיליון שקל.
מדובר בניסוי שנערך בארה"ב ומיועד לרישום עתידי של המוצר שם. אולם, להצלחה הנוכחית יש השלכות גם לפעילות החברה בשוק האירופי, שעשויות להתממש בשלב מוקדם יותר.
לפני כשנתיים החברה נכשלה בניסוי שלב II/III בתרופה באינהלציה לנפחת תורשתית, וזאת לאחר שלא עמדה ביעד העיקרי של הניסוי (מניעת התקפים של המחלה). מניית החברה ירדה אז 35% וטרם התאוששה מכך.
קמהדע טענה אז כי הצליחה באחד מהיעדים המשניים של הניסוי (שיפור תפקודי ריאה שוטפים), וכי התכנון המקורי של הניסוי כבר מיושן ובעצם היעד המשני (תפקודי ריאה) הוא זה שצריך להיות הראשי. הרשות האירופית לתרופות (EMA) הסכימה כי החברה תגיש את הבקשה שלה תוף שימת דגש על היעד של תפקודי ריאה, שהושג כאמור.
בניסוי הנוכחי, שנערך ב-36 מטופלים בלבד, אולם כלל קבוצת ניסוי מול קבוצת ביקורת, לא נמדדו לא תפקודי ריאה ולא התקפים אלא נמדדה כמות חלבון ה-AAT שמצליח המוצר של קמהדע להביא אל הריאות. מחלת הנפחת התורשתית מאופיינת בחסר בחלבון ה-AAT, והרציונל של כל הטיפולים במחלה המשווקים כבר היום בעולם במאות מיליוני דולרים, היא שהשבת החלבון מועילה לטיפול במחלה (אם כי הדבר מעולם לא הוכח בניסוי קליני רשמי).
המוצר של קמהדע הצליח בשיטת האינהלציה, להביא כמות גדולה יותר מן החלבון לריאות מאשר טיפולי העירוי הקיימים. מנגנון הפעולה של התרופה וכמות החלבון המגיע לריאות, היו חלק מן השאלות שהרשות האירופית שאלה את החברה כחלק מן הדיאלוג שהן מנהלות סביב בחינת אישור התרופה על-ידי הרשות.
קמהדע מסרה בעבר כי היא מצפה לתשובת הרשות האירופית לא לפני אמצע 2017. בתחילת 2017 צפויות גם תוצאות נוספות מן הניסוי הנוכחי, ואז תוכל החברה להגיע להסכמות עם ה-FDA לגבי המשך הפיתוח.
לתשומת לבכם: מערכת גלובס חותרת לשיח מגוון, ענייני ומכבד בהתאם ל
קוד האתי
המופיע
בדו"ח האמון
לפיו אנו פועלים. ביטויי אלימות, גזענות, הסתה או כל שיח בלתי הולם אחר מסוננים בצורה
אוטומטית ולא יפורסמו באתר.
כתבות
ני"ע
