תרופה של טבע תעכב את התקדמות מחלת הנטינגטון?

תרופה מקורית של טבע   עשויה להיות הראשונה שתעכב את התקדמות המחלה הניוונית הנטינגטון, כך עולה ממחקר קליני שלב II שערכה החברה. תוצאות המחקר הציגו השפעה משמעותית על האטת התקדמות המחלה, אך מצד שני קושי בהערכת השפעת התרופה על התפקוד המוטורי של המטופלים. בהנחה שגם שלב III של הניסויים הקליניים יראה השפעה דומה, זאת עשויה להיות בשורה משמעותית לחולים, מכיוון שעד כה לא הייתה אפשרות להאט את התקדמות המחלה.

pridopidine היא תרופה מקורית שטבע רכשה את הזכויות עליה ב-2012. התוצאות שפורסמו היום מסכמות ניסוי בן 52 שבועות שבדק את ההשפעה של מינונים שונים של התרופה בהשוואה לפלסבו (תרופת-דמה) כטיפול בהנטינגטון. בניסוי נבדקו השיפור בתפקוד המוטורי וכאמור, ההשפעה על התקדמות המחלה.

בטבע ציינו שרמה גבוהה במיוחד של אפקט פלסבו הגבילה את היכולת להעריך במדויק את השפעת הטיפול על התפקוד המוטורי, אך היו ראיות להשפעה על חולים בשלב המוקדם ונצפה שיפור בציון המוטורי הכללי. במהלך הניסוי שונה המיקוד כדי לבחון את ההשפעה על התקדמות המחלה, כפי שהיא נמדדת בדירוג תפקוד היכולת הכללית (TFC). המחקר הראה השפעה משמעותית מבחינה סטטיסטית, בעיקר אצל חולים בשלב המוקדם של המחלה. נצפו שיפורים במדדים הכלולים ב-TFC, כגון היכולת לבצע מטלות ביתיות.

"אני מעודד מהתוצאות הללו, המעניקות לנו הבנה ברורה לגבי הגישה הרצויה לפיתוח הניסוי של שלב III", אמר מייקל היידן, נשיא המו"פ הגלובלי והמדען הראשי של טבע. "יותר מכל, כמובן, אני מקווה שתוצאות המחקר יעניקו לקהילת חולי הנטינגטון תרופה שיכולה להאט את התקדמות המחלה הקשה הזו".

ההערכות הן שטבע תוכל להתחיל את השלב השלישי בניסוי במהלך 2017 ותדע למקד את היעד המרכזי, המינונים והחולים שעבורם התרופה תוכל להתאים.