בדרך למהפכה? חולים ישתתפו בניסויים אפילו בלי לצאת מהבית

המהפכה הדיגיטלית שעוברת על התחום הרפואי מחלחלת גם לעולם הניסויים הקליניים (ניסויים בבני אדם). המידע עובר לאגירה דיגיטלית, כמויות רבות והולכות של מידע נאספות וכעת מתקרבת גם התפתחות נוספת - ביצוע ניסוי קליני "ללא אתר".

הכוונה היא שהמטופלים אינם צריכים להגיע לקבל טיפול או למלא טפסים במרפאה או בבית חולים. את הניסוי מבצעים כך שהמטופלים מקבלים את הטיפול בביתם ושם גם נאסף המידע.

ג'ו מרטינז הוא מנכ"ל חברת סנטר פויינט האמריקנית אשר מציעה, בין היתר, את מודל הניסוי ללא אתר. מרטינז ישוחח על המודל באירוע של חברת ההכשרה בביומד "ביופורום" וחברת הניסויים הקליניים IMP, שייערך ביום חמישי במכון איילון ברחובות.

לדברי מרטינז, למודל הזה יש כמה יתרונות. היתרון המוביל הוא נוחות למטופל. יתרון זה לבדו אמור להקל על החברות בגיוס חולים לניסויים הקליניים וכן במניעת נשירה של החולים מן הניסויים. זה נכון בעיקר בתרופות למחלות הקלות במיוחד, שאינן מחייבות את המטופלים להגיע ממילא לבית החולים והרווח הפוטנציאלי של המטופלים מהשתתפות בהן אינו עצום, ולכן הם לא יהיו מוכנים להתאמץ מאוד עבורם. מנגד, המודל הזה יכול להתאים גם למחלות קשות במיוחד, אשר מונעות מן החולים להתנייד כדי להגיע לניסוי.

יתרון נוסף הקיים בניסויים הללו הוא הסיכוי הגבוה יותר לגייס ציבור שאינו מתגורר ליד בתי החולים. בחלק מן המקרים, השתתפות יתר של חולים שמתגוררים קרוב לבית החולים, עלולה להטות את הניסוי. שימוש בניסוי ללא אתר, יכול לעזור להתגבר על הטיה זו.

כמו כן, כאשר מבצעים את הניסוי בבית הלקוח, גישה שגם הולכת יד ביד עם ניטור רציף יותר של מצבו של הלקוח, עשויים לקבל מידע שדומה יוצר למתרחש ב"עולם האמיתי". זאת לעומת מאשר מידע המתקבל בבדיקות מיוחדות בבית החולים, מחוץ לסביבה הטבעית של הלקוח.

מרטינז אינו מציין זאת, אולם יתרון נוסף עבור החברות, יכול להיות הוזלת המחיר של הניסויים הקליניים. כיום, כאשר מגייסים אתר להשתתף בניסוי, משפים את הצוות הרפואי המנהל ניסוי באתר זה עבור זמנו. לעיתים לא רחוקות, אתר אינו מצליח להגיע למכסת גיוס החולים לניסוי, ויש לפתוח עוד ועוד אתרים כדי לעמוד במכסה. כשעורכים ניסוי באופן וירטואלי בבית הנבדק, ניתן לחסוך חלק מן העלויות, אם כי נוצרות עלויות חדשות הכרוכות בביקור של כל נבדק בביתו והתקנת מערכות הניטור הדרושות כדי לאסוף את המידע. ניסויים ללא אתר מנוהלים בדרך כלל על ידי רופא או רוקח קליני מטעם החברה, ועל ידי רופא בלתי תלוי מוביל.

בנוסף לשורת היתרונות שהוצגו לעיל, לניסויים כאלה יש גם שלל חסרונות. אחד מהם הוא שפחות רופאים עצמאיים מעורבים בניסוי, כך שלכאורה ישנה פחות גושפנקא חיצונית לתוצאות.

חיסרון נוגע לכך שהחולים עשויים לחוש שהם לבד, ללא ליווי או תמיכה. עריכת ניסויים ללא אתר מחייבת את החברה העורכת את הניסוי לספק לחולים רופאים או גורמים רפואיים אמינים עליהם וזמינים כך שיוכלו להתייעץ איתם ולוודא כי הם מבצעים נכון את כל הוראות הניסוי. במילים אחרות אין בנמצא ניסוי שהוא לחלוטין "ללא אתר" - בפועל יש אתר ורופא, שמרוחקים פיזית מן המטופל.

בעיה בדיווח על תופעות לוואי

חיסרון משמעותי של ניסוי ללא אתר הוא הדיווח על תופעות לוואי. בניסוי עם אתר רופא רואה פיזית את החולה מעת לעת ויכול לדובב אותו כדי לוודא כי הוא אינו סובל מתופעות לוואי לא צפויות. בניסוי ללא אתר, חייבים לוודא כי לא מפספסים תופעות לוואי כאלה, אף שהניטור הוא אלקטרוני ומרוחק ומתמקד באופן טבעי רק בתופעות הלוואי הצפויות.

כמו כן, בניסוי ללא אתר יש למצוא דרכים לוודא במאת האחוזים כי הנבדקים מבצעים את הוראות הניסוי כפי שצריך, אחרת המידע בניסוי אינו שווה דבר.

כאשר רוצים להשתמש במודל של "ללא אתר" כדי לחסוך בתשלום לרופאים, יש לקחת בחשבון כי הרופאים עשויים שלא להמליץ לחולים שמטופלים אצלם להשתתף בניסוי. גיוס של חולים במקרים כאלה יכול להיעשות למשל דרך רשתות חברתיות, אולם חולים רבים עשויים להסס להשתתף בניסוי שלא זכה להמלצה מהרופא שלהם.

מרטינז מציין כי ניסויים המתאימים במיוחד למודל הם "ללא אתר" או "דלי אתר" (מקרים שבהם רוב המידע נאסף בבית וחלק נאסף בביקור אצל הרופא) הם ניסויים במחלות שקל לנטר מרחוק, ניסויים בחולים באזורי מגורים מרוחקים, ניסויים שדורשים איסוף תדיר מאוד של מידע, ניסויים בחולים לא ניידים, ניסויים במחלות נדירות, שבהן החולים מפוזרים על פני כל העולם וקשה לאתר ריכוז חולים ליד אתר מסוים וכן ניסויים הנמשכים זמן רב.

המעבר לניסויים "ללא אתר" קשור כאמור לשינוי גורף רחב הניסויים הקליניים בזכות הדיגיטציה: במקום להציף את הנבדקים במידע רב לגבי הניסוי בבת אחת, ניתן היום לספק להם באופן דיגיטלי ולבית רק את המידע אותו הם צריכים בכל רגע של הניסוי. את הבדיקות ניתן לעשות בשעות שונות, ולא רק בשעות הפעילות של המרכז. כמו כן, ניתן לנטר את הפציינט כדי לוודא כי הוא אכן ממלא אחר הוראות הניסוי כמתוכנן - למשל באמצעות תגי RFID על התרופה אשר מעידים כי היא אכן ניטלה.