ניסוי מוצלח לסטארט-אפ קווארק שמסייע במניעת נזק לכליות

חברת קווארק פארמה (QBI), אשר עוסקת בפיתוח תרופות מבוססות RNAi, הודיעה על הצלחה בשלב II של הניסויים הקליניים במוצר שלה למניעת נזק לכליות בזמן ניתוחי לב פתוח. קווארק היא אחת מחברות הביוטק הוותיקות בארץ. היא התפרסמה כאשר קיבלה, לפני יותר מעשור, השקעה מלארי אליסון, מייסד אורקל. מאז הוציאה החברה מאות מיליוני דולרים למימון פעילותה.

בעת ניתוח לב פתוח, הכליה נמצאת במצבים של היעדר חמצן ברגעים מסוימים ובמצבים של יתר חמצן ברגעים אחרים. התרופה של קווארק מונעת את הנזק שעלול להיווצר לכליה במצבים הללו. החברה כבר נמצאת בשלב III של הניסויים הקליניים באינדיקציה אחרת של אותה התרופה - מניעת נזק לכליה מושתלת בעת השתלת כליות - תהליך שגם בו עלולה הכליה לסבול מחוסר חמצן (מחוץ לגוף) ועודף חמצן (מיד לאחר ההשתלה). לפעמים הנזק הזה עלול לגרום לדחיית הכליה לאחר ההשתלה ולכישלון ההשתלה, למרות שיש התאמה חיסונית.

מנכ"ל החברה, דניאל צור, העריך בעבר בשיחה עם "גלובס" כי אם התוצאות בניסוי שלב III במוצר יהיו טובות, ייתכן שניתן יהיה לשווק את המוצר ללא צורך בניסוי נוסף. לדברי צור היום, "השוק של מניעת נזק לכליות בעת ניתוחי לב פתוח הוא ענק. בארה"ב לבדה מבוצעים 300 אלף ניתוחים כאלה בשנה, והמוצר רלוונטי לרובם המוחלט. מדובר בשוק של מיליארדים. חברות רבות ניסו לפתח תרופות מסוג זה, ולא הצליחו לעבור מעולם את שלב II". צור מציין כי התוצאות המלאות של הניסוי יפורסמו בקרוב בכנס, אך בינתיים ניתן לגלות כי הוא עמד בכל יעדיו במובהקות גבוהה. הניסוי כלל 341 חולים שעברו ניתוחי לב, והיו בסיכון לפתח בעיית כליות בעקבות הניתוח.

המוצר מפותח במסגרת שת"פ עם ענקית התרופות נוברטיס, אשר לה אופציה להשקעה נוספת בחברה ובפיתוח המוצר המותנית בהצלחה בניסוי, ואופציה בלעדית לרכישת הזכויות לשיווק המוצר - אם וכאשר יאושר.

עד היום קיבלה קווארק תשלומים בהיקף של מיליוני דולרים הודות לשת"פ האמור.

למרות הוותק של קווארק בשוק והסכומים המשמעותיים שהושקעו בה, החברה לא הביאה עד כה מוצר לשוק, משום שהדרך מן המחקר פורץ הדרך שעשתה ועד מוצר בר-מסחור, התגלתה כארוכה משמעותית מכפי שהחברה העריכה. הדרך הייתה ארוכה עבור כל החברות שעסקו בתחום של iRNA (התערבות בשעתוק חלבונים מן הגנים על ידי RNA), או SiRNA (מניעת שעתוק חלבונים מן הגנים), ועד היום לא הגיע מוצר מסוג זה לשוק.

צור מציין כי החברה הוציאה מאז היווסדה כ-400 מיליון דולר, כאשר חלק משמעותי מהכסף הגיע מהסכמי שת"פ עם התאגידים נוברטיס ופייזר, ועם חברות יפניות שרכשו את הזכויות בשלבים מוקדמים יותר. המו"פ של החברה מתקיים בישראל ואילו הפיתוח הוא בארה"ב. הבעלות על החברה היא למעשה יפנית. החברה ששולטת ברוב מניות קווארק היא סופטבנק אינווסט (SBI), אשר מזרימה לקווארק עשרות מיליוני דולרים בשנה. צור מספר כי "הם חשבו להנפיק את החברה ביפן ואולי הם חושבים על זה עדיין, אבל זה לא קשור אלינו". אליסון, אגב, כבר לא מושקע בחברה.

לקווארק היה בעבר שת"פ עם תאגיד התרופות פייזר לתרופה למניעה של ניוון ראיה תלוי גיל (AMD) וניוון ראיה בשל סוכרת (DME). צור: "קיבלנו תוצאות טובות משניהם, אולם פייזר ויתרה על המוצר משום שחשבה שאינו יכול להתחרות בתרופה שהגיעה לפני מספר שנים לשוק זה, לוסנטיס. אנחנו חושבים שאנחנו יכולים להשתלב עם לוסנטיס ונכנסים כעת לשלב II של הניסויים, עדיין במסגרת הסכם עם פייזר, לאחר שבנינו מחדש את הסכם התמלוגים". בהסכם החדש קווארק מובילה ומנהלת את הניסוי.

מוצרים נוספים בצנרת הפיתוח של החברה (לפני ניסויים קליניים) הם: מוצר למניעת התקרחות (בעיקר כתוצאה מטיפולים נגד סרטן), תרופה לשחזור שמיעה לאחר פגיעה בשערות השמע, מניעת נזק מהתקפי לב, שיפור קליטת ריאות מושתלות וטיפול בכאב אצל נפגעי עמוד שדרה.

צור מנהל את החברה כ-20 שנה, כמעט מאז הקמתה. "ב-10 השנים הראשונות רק גילינו את הגנים שלפעילותם אנחנו רוצים להפריע, וכ-13 שנה בערך אנחנו מפתחים את התרופות. היום אני אומר לעצמי 'אתה מטורף'. זה כמו לטפס על האוורסט בלי ציוד. אבל אנחנו קרובים לפסגה אז אי-אפשר להתחרט".