חוק "הזכות לנסות": תרופות ניסיוניות גם לחולים במצב קשה

בלי לרוץ לבדוק באינטרנט, האם תוכלו לנחש מי בארה"ב מקדם את חוק "הזכות לנסות", שיאפשר לכל אדם לקבל כל טיפול רפואי ניסיוני, גם לא במסגרת ניסוי קליני רשמי ואפילו אם הניסוי לא עבר ועדת אתיקה? מבחינה עקרונית, החוק הזה היה יכול להיות מקודם גם על ידי הדמוקרטים. בפועל, חוק "הזכות לנסות" הוא רפובליקני, והרעיון שעומד בבסיסם גובש על ידי מכון גולדווסר, צוות חשיבה ליברטני בארה"ב. הוא עבר לראשונה בקולורדו, מדינה רפובליקנית לאורך רוב ההיסטוריה שלה אך דמוקרטית בשני סבבי הבחירות האחרונים. כיום, החוק הזה קיים ב-37 מתוך 50 מדינות ארה"ב.

נשיא ארה"ב, דונלד טראמפ, מנסה כעת להפוך את החוק לפדרלי, אך ראש ה-FDA (רשות המזון והתרופות האמריקאית) סקוט גוטליב, מינוי של טראמפ, מעדיף שלא להעבירו, אלא אם כן יוכנסו בו תיקונים: שינוי הגדרת החולים הזכאים לנסות טיפולים ללא אישור מ"חולים במחלות מסכנות חיים" ל"חולים במחלות סופניות" בלבד; הקמת גוף מפקח שיוודא שחברות לא משווקות טיפולים לא מאושרים כאילו אושרו; ופיקוח ה-FDA על איכות הייצור ונכונות הנתונים המוצגים למטופל.

העמדה של גוטליב מעניינת בהתחשב ברקע שלו. מצד אחד הוא עומד בראש ארגון שהחוק מנסה לערער על סמכותו, אבל הוא גם רופא לשעבר שהפנה חולים לטיפולים ניסיוניים, וכאשר הוא עצמו חלה בסרטן הוא נטל שילוב של תרופות שלא היה מאושר לשימוש במחלה שלו באופן רשמי. בניגוד לתרופה חדשה לגמרי, יש היום דה-פקטו זכות לנסות תרופות מחוץ להתוויה, וגוטליב נהנה מכך.

בישראל אין חוק דומה. טיפולים ניסיוניים מתבצעים רק במסגרת ניסויים קליניים רשמיים או אם התרופה מאושרת לשיווק במדינה כלשהי, וכל בקשה מפוקחת על ידי משרד הבריאות.

יותר אחריות לחולים

הזכות לנסות אין פירושה שכל אדם יכול לצרוך כל טיפול רפואי. עליך להוכיח שאתה חולה במחלה קשה. היתרון שלו הוא שאין צורך להשתתף בניסוי קליני רשמי כדי לקבל טיפול רפואי ניסיוני.

כיום, ישנם שני מסלולים שבהם ניתן לקבל טיפול כזה: "טיפול חמלה", שבמסגרתו ניתן לבצע ניסוי קליני באדם שזו תקוותו האחרונה, גם אם סיכויי ההצלחה נמוכים, ו"טיפול חירום", שבו רופא פונה לחברת תרופות ואם זו מסכימה לתת לו את התרופה, הרופא פונה ל-FDA כדי לקבל אישור מיוחד. ה-FDA מאשרת את רוב הבקשות בשני המסלולים האלה (99%), אך לא הרבה בקשות מוגשות, כ-1,000 בשנה.

מדוע לא מוגשות בקשות רבות יותר? ב"טיפול חמלה" מוטלת על חברות התרופות חובה לדווח על מות החולה אם הטיפול לא עבד. חוק "הזכות לנסות" מטיל אחריות רבה יותר על המטופל עצמו וחברות התרופות לא יצטרכו להסביר לרשות התרופות מדוע הטיפול הוא האופציה הטובה ביותר למטופל. ההחלטה תהיה שלו.

תומכי החוק טוענים שהגישה הזאת תאפשר לחולים להשיג טיפולים רפואיים ניסיוניים, גם אם הם "חולים מדי", כלומר עלולים "להרוס את הסטטיסטיקה" של חברות התרופות ולכן אינם נכללים בניסויים. עם זאת, החוק אינו מחייב את חברות התרופות לספק את התרופות, וגם אינו קובע הגבלות על המחיר שלהן, ולכן המתנגדים לו חוששים שהוא יהפוך לאפיק שבו גורמים שרלטנים יציעו תרופות ללא כל ביסוס רפואי לחולים קשים ויגזלו מהם את הכסף, את הבריאות ואת הזמן שנשאר להם לנסות דברים אחרים.

מבקרי החוק אף טוענים כי לשום חברת תרופות רצינית אין אינטרס לעקוף את ה-FDA בקבלת אישור לטיפול חמלה או חירום, בזמן שרוב הטיפולים הראויים כן מאושרים, ובמהירות רבה. כמו כן, הם טוענים שחברות תרופות רציניות לא יספקו תרופות לחולים הללו אם הן יחששו שהתרופה תזיק להם, ולו רק מטעמי יחסי ציבור. לכן החוק לא תורם לחולים דבר.

סכנת פגיעה במחקר

החוק מציב אתגר נוסף: אם חולים רבים יקבלו תרופה מחוץ למסגרת ניסוי, לא ניתן יהיה להשוות את תופעות הלוואי לקבוצת ביקורת וללמוד אם הן נובעות מהתרופה. כך עלולות להתפספס תופעות לוואי חמורות ואחרות עשויות להיות משויכות לתרופה לא בצדק. כך החוק עלול לפגוע במחקר הרפואי כולו.

בנאום שנשא לאחרונה, אמר טראמפ שלאזרחי ארה"ב צריכה להיות הזכות לקבל את הטיפול הרפואי שהם רוצים בארה"ב, במקום להסתובב בכל העולם כדי לחפש אותו. בכך הוא צודק: קיימת תיירות רפואית ענפה למדינות מחוץ לארה"ב, שבה טיפולים רפואיים מאושרים מהר יותר ולרוב בתשומת לב פחותה מזו של ה-FDA. הרשות אמנם עברה בשנים האחרונות שינוי מקיף שהתבטא בהוספת כוח אדם, יצירת מסלולים מהירים למוצרים מצילי חיים ושינוי של התרבות הארגונית לכזו שמוכנה לקחת סיכון גדול יותר (עד האסון הבא, כנראה). אך תיירות רפואית בעקבות טיפולים ניסיוניים היא עדיין נפוצה, וניתן לטעון שהיא מאפשרת את "הזכות לנסות" רק לעשירים ביותר.

טראמפ עומד מאחורי החוק, גם ללא השינויים שדורש גוטליב. מעניין יהיה לראות כיצד הזירה תתפתח בארה"ב, ובהתאם לכך גם אצלנו.