משיקולי עלות קרים: תרופה לסרטן הדם לא תיכנס לסל

ארגון הבריאות הבריטי, ה-NHS, סירב היום להכניס לסל הבריאות הבריטי את התרופה Yescarta של חברת גיליאד פארמה, המיועדת לטיפול בסרטן הדם. ההודעה על כך ניתנה כיממה בלבד לאחר שהמוצר אושר לשיווק באירופה.

יסקרטה היא תרופה מסוג CAR-T הנחשבת לפורצת דרך בטיפול בסרטן ומביאה להיעלמות הסרטן אצל חלק מן החולים. על פי הניסויים הקליניים שנערכו במוצר, הוא הוביל לרמיסיה מלאה אצל 51% מהחולים ולתגובה חיובית אצל 72% מהם. בכל זאת ה-NHS החליטה שבמחיר הנוכחי, המוצר אינו מתאים להיכלל בסל.

החלטה זו מדגימה כיצד סוגיית התשלום עבור תרופות הופכת בהדרגה להיות אחת הסוגיות המשמעותיות עבור חולים וחברות תרופות, אפילו בעולם המערבי וגם במדינות בהן ישנו ביטוח רפואי ציבורי מקיף. חברת קייט פארמה, שהוקמה בארה"ב על ידי הישראלי פרופ' אריה בלדגרין, נמכרה לחברת גיליאד האמריקאית לפי שווי של 11 מיליארד דולר, אחד הסכומים הגבוהים ששולמו אי פעם עבור חברת ביומד לפני אישור, בעיקר על בסיס התרופה יסקרטה ותרופות אחרות שאמורות להתבסס על אותה הטכנולוגיה אך נמצאות בשלבי פיתוח מוקדמים הרבה יותר. לרוב חברות הרוכשות טכנולוגיה מסוג זה מודאגות מסוגיית האישור אך ההנחה היא שעבור תרופה פורצת דרך יימצא מי שיהיה מוכן לשלם. למרות כל זאת, בשנים האחרונות יותר ויותר מבטחים ציבוריים ופרטיים מסרבים לשלם עבור תרופות יקרות, אפילו אם הן חדשניות ויעילותן מוכחת.

לדברי ה-NHS, במקרה של יסקרטה עדיין ישנם סימני שאלה לגבי יעילות המוצר ביחס לעלות שלו. יצוין כי המוצר אושר על ידי ה-FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית וכן על ידי ה-EMA, רשות התרופות האירופית, על בסיס ניסויים שכללו מספר קטן יחסית של חולים. הטכנולוגיה הואצה לשוק על ידי הרגולטורים מתוך מחשבה כי כך תהיה נגישה לציבור במהירות רבה יותר וניתן יהיה להציל חיים שאחרת יאבדו בתקופת ההמתנה. אולם, כעת עם הסירוב לאשר את השיפוי למוצר בבריטניה, עבור חולים רבים במדינה זו האישור אינו מנגיש את התרופה, שעלותה כ-373 אלף דולר לטיפול. בבריטניה חולים בסוג סרטן הדם הרלוונטי לתרופה כ-5000 איש בשנה, אולם לא כולם מיצו את הטיפולים הקיימים (בעיקר כימותרפיה) ולכן לא כולם מיועדים לטיפול.

נציג ה-NHS אמר כי: "טכנולוגיית ה-CAR-T היא חידוש מרגש עבור חולים בסרטן שאינו מגיב לטיפולים הקיימים ומהווה אף הבטחה לריפוי אצל חלק מן החולים. אולם, למרות ההבטחה אנחנו צריכים ללמוד עוד על התרופה ובינתיים לא נאשרה במחיר שהציגה קייט פארמה (שכעת היא חברה בת של גיליאד)".

ייתכן כי הסירוב הוא טקטיקת מיקוח מבחינת ה-NHS, גוף שנמצא היום במצוקה תזרימית עמוקה. גיליאד עצמה כנראה חושבת כך, ומסרה כי היא מקווה כי תוכל להגיע להסכמות עם הארגון. אולם, במחיר נמוך מידי לא תוכל החברה לקבל החזר על השקעתה במהלך תקופת הפטנט על המוצר.

על פי דו"חות הרבעון השלישי של גיליאד, מכירות יסקרטה בארה"ב הגיעו ל-68 מיליון דולר, צמיחה של 70% לעומת הרבעון הקודם. על פי אנליסטים בתחום מדובר בקצב אימוץ סביר (גם אם לא מלהיב) של הטכנולוגיה החדשנית.