האם אימיוניטי תצליח במקום שמתחרותיה הרבות נכשלו?

מחלת ניוון השרירים ALS היא מחלה חשוכת מרפא אשר הורגת את קורבנותיה באמצעות שיתוק הדרגתי של כל שריריהם. תוך שנתיים עד חמש שנים מיום הגילוי, הם מוצאים את עצמם מונשמים ומוזנים מלאכותית ללא כל יכולת תנועה, אך מוחם צלול לחלוטין.

אימיוניטי היא אחת ממספר חברות בישראל שפועלות לפתח תרופות למחלה. בישראל קהילת חולי ALS חזקה ופעילה, וגם מחקר מתקדם רב בתחום של מחלות ניווניות של המוח. לכן לא מפתיע כי חברות רבות, ביניהן בריינסטורם סל, קדימהסטם, נוירוסנס ובעבר אפילו טבע, החלו לפעול בתחום זה. FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית, הקל מאוד על מסלול פיתוח התרופות לטיפול ב-ALS, משום שלחולים יש כל כך מעט מה להפסיד, וכל תקווה שהיא נראית עדיפה על כלום.

מנכ"ל חברת אימיוניטי, ערן עובדיה, התחיל את דרכו בלימודי ביולוגיה ומנהל עסקים, ובתחילת הקריירה שלו השתלב תחילה דווקא בתחום ההייטק. בעבר שימש במספר תפקידים בקומברס ובחברת ServiceSoft בתחום פיתוח המוצרים. לאחר מכן ניהל קו מוצר בחברת קומברס, קו מוצר בתחום ניהול מידע בחברת תוכנה שפיתחה בינה מלאכותית וכן חברה בתחום הלוקיישן. "במשרות האלה קריטי להקשיב לאנשים, להקשיב לשוק. למדתי גם את ציר הזמן מול ציר הכסף, ושאפשר להזיז דברים בעולם הזה".

אחר כך פעל עובדיה במגזר הציבורי, ובין היתר הקים מרכז מוזיקה בשכונת הקטמונים בירושלים. "הבנתי שלא כל הוצאה מביאה תועלת, שאפשר לפעמים לעשות הרבה יותר עם פחות". את לימודיו המשיך לתחום ההיסטוריה והפילוסופיה של המדע. "שם למדתי שני דברים חשובים - שאנשים מסתכלים על אותה מציאות ורואים דברים שונים, וגם שדברים מעניינים קורים כשמביטים באותה בעיה אך תוך שינוי פרדיגמה".

להקמה של אימיוניטי הגיע משום שחיפש לשלב הצלחה אישית עם השפעה חברתית, בתחום התואם את כישוריו. לדבריו, "ראיתי שכל המספרים אומרים שהסיכוי להצליח בפיתוח תרופה הוא סביר".

אתה ודאי צוחק? הסיכויים לפיתוח תרופה נחשבים לאיומים. רבים מכלים קריירה שלמה בתחום בלי להגיע לכך.

"אני לא צוחק בכלל. גם אני מכיר את הנתונים שרק אחת מתוך אלף תרופות שהצליחה בניסויים קליניים תגיע לשוק, אך לדעתי זו גישה פסימית מדי. כאשר תרופה כבר החלה ניסוי קליני ראשון מול ה-FDA, ובהינתן המסלולים החדשים ומקוצרים של ה-FDA, הסיכוי הוא 1:3 או 1:5".

עובדיה הקים את החברה יחד עם ד"ר אורן בקר. בחיפושיו אחרי תרופה מנצחת, הגיע עובדיה למכון ויצמן ולפרופ’ ירון כהן, שגילוייו עומדים בבסיס מספר חברות תרופות, ביניהן Immunoarray, אלמה ביו ת’רפיוטיקס וגם חברת אנדרומדה, שהגיעה לניסוי גדול אך לכישלון מפואר. "ירון הוא אחד האנשים הכי מעניינים שאני מכיר", אומר עובדיה. "במוצר שבו בחרנו היו לירון תוצאות מדהימות, אך הן הושגו בניסוי על עכברים עם פגיעות קרינה, ולא עכברים עם ALS. אולם, פעילות התרופה גם במחלה ההיא אופיינה בפעולה על המנגנון האפופטוטי (מנגנון ה’התאבדות המסודרת’ של תאים בעת מצוקה). כעת מתחיל הניסוי על בני אדם".

כיצד פועלת התרופה?

"כדי להבין אותה יש להבין קודם את מנגנון המחלה וזה עניין לא לגמרי ברור, שאני לומד אותו כבר 13 שנה, בין היתר בעזרתם של חולים שנרתמו גם הם לאיסוף מידע ומחקר. ככל הנראה מדובר בכמה חלבונים שאינם מצליחים להתקפל לצורה הרצויה שלהם ומצטברים בתאים. הדבר גורם לאפופטוזיס, שבתורו יוצר נזק סביבתי. האם כולם מסכימים שזה מנגנון המחלה? לא, אבל העדויות הולכות ומצטברות.

"המנגנון שלנו הוא פפטיד, כלומר חלק מחלבון, שנכנס לתוך התא ומפעיל מנגנון של התמודדות עם הפגם. אני טוען שכל התרופות הקיימות פועלות בעצם באמצעות המנגנון הזה, גם אם לא יודעים זאת, ומטפלות בעיקר בנזק הסביבתי שיוצר האפופטוזיס".

פירוש שגוי של המודל

"מספר חברות פיתחו או מפתחות תרופות למחלה אך אף אחת לא השיגה תוצאות שמורידות לי את המוטיבציה", מוסיף עובדיה. "מתברר שמודל העכברים ב-ALS הוא דווקא מצוין והמחלה דומה מאוד בעכברים ובאנשים, אבל פירשו את המודל לא טוב. התרופות הקיימות עזרו לדחות את תחילת המחלה בעכברים, אבל בבני אדם התרופות ניתנות לאחר שהמחלה התחילה, והשפעתן מועטה. אם ניתן היה לדעת מראש מי לחלות, אלה היו תרופות טובות".

כשהן ראו את המוצר באקדמיה, אצל ירון כהן, כבר היו לו תוצאות מעכברים פגועי קרינה. אבל לא עם Als. עכשיו התחילו ניסוי בבני אדם.

המוצר של אימיוניטי אמור להאט את התקדמות המחלה לאחר שכבר החלה. בינתיים המוצר נוסה בבעלי חיים ובחולה חמלה אחד, שלדברי החברה, חייו הוארכו בזכות המוצר. כיום הוא נמצא בניסוי קליני ראשון, שהחל באוגוסט. תוצאות ראשונות ממנו צפויות במהלך השנה, ותוצאות מלאות בתחילת השנה הבאה. לאחר מכן יידרש כנראה ניסוי נוסף, ועובדיה מאמין כי ניתן יהיה להגיש את המוצר לשיווק ב-2022-2023.

עד היום הושקעו בחברה 5 מיליון דולר. "אני מאמין שעוד 25 מיליון דולר יביאו אותנו לשוק", אומר עובדיה.