נלחם בטבק, הקפיץ את אישורי התרופות - אז למה הוא פורש? המהפכה השקטה של יו"ר ה-FDA

בשבוע שעבר הודיע ראש ה-FDA (רשות המזון והתרופות האמריקאית), ד"ר סקוט גוטליב, באופן מפתיע על התפטרותו מהתפקיד. גוטליב היה יוצא דופן בשורת המינויים של הנשיא דונלד טראמפ, שלא הצטיין במינוי אנשי מפתח מוערכים או אהודים על המגזר שעליו הם ממונים. מצד אחד הוא הוציא לפועל מדיניות שטראמפ היה יכול לתמוך בה - דגש על שוק חופשי והפחתת החסמים שמשיתה הרשות המבקרת בתחום פעילותה, ומצד אחר בתעשייה הרגישו שהוא פועל באחריות. התוצאה הייתה זירוז תהליכים בתחומים שבהם דרושים פתרונות מהירים, בלי לוותר על בקרה הכרחית.

1. ההתפטרות: לחץ מחברות הטבק?

עם עזיבתו של גוטליב, ירד מדד הביוטק ב-4.5% ומדד הפארמה S&P Pharmaceuticals ירד ב-3.5%. לעומת זאת, מניות חברות הטבק, ובמיוחד חברות המייצרות סיגריות אלקטרוניות, עלו. גוטליב היה מבקר חריף של תעשיית הטבק ובנושא הזה הוא פעל בניגוד לגישת השוק החופשי ומיעוט הרגולציה שאפיינה אותו בתחומים אחרים. הוא קיבל את העובדה שהעלאת הפיקוח על סיגריות תדחוף את הנגמלים לסיגריות אלקטרוניות, אך לאחר שחזה בהפיכתן ללהיט בקרב בני נוער והבין שהן ממכרות אותם לניקוטין לכל החיים, הוא החל לפעול במהירות ובנחישות גם נגדן. גוטליב הצהיר שהמלחמה בטבק היא הפעולה בעלת הערך הרב ביותר שניתן לעשות היום למען בריאות הציבור. השבוע, היו מי שטענו כי הלחץ שהופעל עליו מצד חברות הטבק ותומכיהן במפלגה הרפובליקנית הוביל את גוטליב לפרישה. לפי הערכות, הוא האמין שלא יצליח ליישם את מדיניותו בתחום הזה, ולכן העדיף לעזוב בטרם יישחק המוניטין שלו.

גוטליב עצמו הסביר את התפטרותו בקושי לחיות בנפרד מאשתו ומילדיו, המתגוררים בקונטיקט - מרחק של כחצי יום נסיעה ממרילנד, מקום מושב ה-FDA. למעשה, הוא בילה איתן רק את סופי השבוע, פירט בהודעתו. כל מי שעבד מולו העיד שהאיש עובד קשה מאוד והצביע על כך שהיה זמין לחברות ולתקשורת באופן חסר תקדים. עוד נאמר כי הוא עובר בעצמו על כל מסמך שיוצא מהרשות ולעתים קרובות משכתב את המסמכים מהיסוד.

גוטליב היה גם צייצן נלהב בטוויטר, כמעט כמו טראמפ עצמו, אם כי יותר ענייני. לדבריו, השקיפות וההסברה של פעולות ה-FDA חשובים לציבור לא פחות מהפעולות עצמן. מספר התהליכים שהתניע והעובדה שדאג לכך שכל מהלך ייתמך בהסברה לציבור, לתקשורת ולבעלי האינטרסים השונים באופן אישי, עשויים להסביר את הקושי שלו לשרוד בתפקיד בעל פרופיל גבוה כל כך. 

בבית הלבן הדגישו כי עזיבתו של גוטליב אינה על רקע מחלוקות בין הצדדים וכי היחסים עמו מצוינים. עם הודעת הפרישה, טראמפ ובתו איוונקה צייצו מחמאות רבות לקדנציה שלו, והוא השיב במחמאות דומות. עם זאת, ראוי לציין שרק לפני חודשיים הצהיר גוטליב, אחרי גישושים מהתקשורת, שהוא אינו מתכנן לעזוב, וגם המסמכים שעליהם חתם בזמן האחרון פורשים תוכניות לטווח ארוך. 

גוטליב שימש בתפקיד במשך שנתיים, אך גורמים מקורבים טוענים שהוא כבר התניע את רוב התהליכים שבהם האמין, ולכן הוא מרגיש בנוח לעזוב. כשבוחנים את השנתיים האלה, הן אכן היו פורות מאוד ונראה שהתהליכים שהחל בהם אכן יימשכו ברובם, לפחות כל עוד הרפובליקנים בשלטון. חוסר הוודאות הגדול ביותר כרגע הוא לגבי הסיגריות האלקטרוניות. מאז שהודיע על כוונתו לעזוב, גוטליב מצייץ בקצב מהיר מתמיד, ככל הנראה כדי לוודא שהבא אחריו ימשיך את דרכו. עדיין לא נמצא לו מחליף, אך הוא צפוי לעזוב בשבועות הקרובים.

2. המסלול המהיר: שיא של אישורים

בתעשיית התרופות, גוטליב ייזכר כנראה בזכות המסלולים המקילים שייסד לתרופות פורצות דרך. הוא כתב הנחיות ספציפיות למחלות מסוימות, באופן שאיפשר מסלולים מיוחדים וברורים בתחומים שונים, כמו מוצרי ה-CAR-T בתחום הסרטן. כמה מהם אושרו בתוך שנתיים עד שלוש מהפנייה הראשונה לרשות (וכמה בקשות מעוכבות בגלל בעיות בטיחות שהתגלו). בעקבות הגישה המאיצה שאימץ גוטליב לאישור תרופות - לעתים בתנאי של השקה מצומצמת ותוכנית מעקב אחר התרופה גם אחרי ההשקה, אושרו במהלך הקדנציה שלו מספרי שיא של תרופות. ב-2018 אושרו 59 תרופות חדשות וב-2017 אושרו 49 תרופות חדשות. זאת לעומת ממוצע של כ-29 בשנה בעשור שקדם לכך. חלק מהמסלולים שייסד גוטליב ימשיכו להתקיים אחריו, כך שבהחלט ייתכן שהקצב ישמר, לפחות עד שיתרחש אירוע בטיחות משמעותי שיסיט את המטוטלת של הרשות חזרה לכיוון השמרני.

 מספר אישורי התרופות

3. התקווה לסופניים: טיפולים שלא אושרו

אחד הנושאים שבהם תמך גוטליב הוא מתן אפשרות לחולים במצב קריטי או סופני לקבל טיפולים ניסיוניים גם אם טרם אושרו. הוא תמך בחוק "ההזדמנות לנסות", שפירושו שכל חולה סופני יוכל לנסות כל טיפול גם אם הטיפול לא אושר וגם אם אין הדבר נעשה במסגרת ניסוי קליני או אפילו טיפול חמלה מסודר, וזאת במקרה שאפסה כל תקווה מהטיפולים המאושרים. גוטליב עבד לפני פרישתו על ניסוח תקנות שיאפשרו למטופלים גישה לתרופות ניסוניות גם לא במסגרת ניסוי, גם אם לא מיצו את כל אפשרויות הטיפול שלהם, במקרה שהמידע המדעי משכנע את החולים ואת רופאיהם כי הטיפול החדש הוא בעל סיכוי גבוה יותר להציל את חייהם או להצילם מנכות.

4. המלחמה במחיר: קידום תרופות גנריות

אף שתעשיית התרופות החדשניות אהבה את גוטליב בזכות המסלולים המואצים שלו, היא פחות אהבה את התמיכה שלו בתרופות הגנריות, וזו הייתה גם ההוכחה שלו לכך שהוא אינו "בכיס" של חברות התרופות. גוטליב זיהה שאחת הסיבות למחירי התרופות הגבוהים שנרשמו לפני כניסתו לתפקיד היא היעדר תחרות מצד תרופות גנריות לתרופות שהפטנט עליהן פג. המצב הזה השאיר את תרופת המקור לבדה בשוק, והחברה המפתחת והמשווקת אותה המשיכה לגבות אותו מחיר שהיה אמור להיות רק מחיר החדירה של השוק.

בהודעה שיצאה רק לפני כמה שבועות, ציין גוטליב שמטרת ה-FDA היא ליצור מסלולים מיוחדים לפיתוח של תרופות גנריות בתחומים שבהם התרופה הראשונה בשוק הייתה מורכבת במיוחד לפיתוח ולכן החיקוי שלה נראה פחות משתלם. כמו כן הוא הבטיח תמריצים מיוחדים לפיתוח מוצרים גנריים בתחומים שבהם הפיתוח לא משתלם. מסלול זה כבר נקבע על ידי הרשות ולא נראה כי לראש הרשות הבא יהיה אינטרס או אפשרות לשנות אותו.

5. המסלול הדיגיטלי: מוניטין במקום ניסוי

גוטליב היה הראשון שהתווה מסלולים למוצרים דיגיטליים המתפקדים כטיפול רפואי ולבדיקות המבוצעות באמצעות סמארטפונים. פענוח השדה הזה אינו טריוויאלי. גוטליב גייס למשימה בכירים מחברות הטכנולוגיה הגדולות, וכתב יחד איתם את הגרסה הראשונה של מסמך "הנחיות לאישור תוכנה כמכשיר רפואי". תחת מסמך זה היו אמורים לצאת לשוק תשעה מוצרים ראשונים. ההנחיות מביאות בחשבון את העובדה שמוצר תוכנה מתעדכן ומשתנה במהירות רבה יותר מאשר מכשור רפואי קלאסי, והרשות הייתה מוכנה ללכת כברת דרך ולאשר מוצרים לאחר ניסויים קליניים מוגבלים או ללא ניסויים בלבד, אם החברה כבר הראתה בעבר שהיא מתנהלת באחריות ועל פי סטנדרטים שמתאימים לחברה רפואית, ובתנאי שהסכימה לתוכנית פיקוח מקיפה לאחר ההשקה. הגישה הזאת בעצם דוחקת את שלב ההוכחה של המוצר לתקופת ההשקה המוגבלת בעולם האמיתי במקום למצב של ניסוי לפני השקה. לראשונה, המוניטין של החברה חשוב לא פחות מביצועי המוצר עצמו ביום האישור. התוכנית הזאת לא הושלמה, אולם גוטליב הניח את היסודות ו"גיהץ" חלק מהדילמות העקרוניות לגבי אופן האישור של מוצר רפואי דיגיטלי. גורמים מהתעשייה הביעו תקווה שהעבודה עם הרשות בעניין זה תימשך גם אחרי גוטליב. 

אנשי הבריאות הדיגיטלית במיוחד אמרו שגוטליב הפך את ה-FDA לרשות שהרבה יותר קל ונוח לעבוד איתה, גם למי שאיננו מגיע מתחום פיתוח התרופות. גם גורמים ישראליים הביעו בשנים האחרונות פחות תרעומת על מסלולי פיתוח תרופות לא ברורים והפתעות של הרגע האחרון מצד ה-FDA. העובדה הזאת היא אולי עדות להתבגרות התעשייה הישראלית, אך גם להתנהלות שונה של הרשות מול מבוקריה. 

6. מכת האופיאטים: פעילות שנויה במחלוקת

בתקופתו של גוטליב, הרשות שמה דגש רב על מגיפת ההתמכרות למשככי כאבים ממשפחת האופיאטים, שמובילה למותם של 130 איש ביום בארה"ב. אחת הביקורות החמורות היחידות כלפי גוטליב הייתה על אישור של אופיאט חדש, אם כי הוא אמר להגנתו שבהתחשב בכך שאופיאטים אכן מאושרים בשוק, עדיף שיהיה מגוון גדול שלהם כדי שכל מטופל יקבל את זה המתאים לו.

במקביל, הצהיר גוטליב לפני כמה שבועות שהרשות החליטה לפעול באופן אגרסיבי יותר נגד מגיפת האופיאטים, ובעיקר נגד סחר לא חוקי בחומר הקטלני פנטניל (המשמש באופן חוקי כסם מרדים) וכן נגד רופאים הכותבים מרשמים לטווח זמן ארוך יותר מכפי שהמצב הרפואי מחייב. ה-FDA פיתח מסלול אישור מיוחד לאופיאטים חסינים מפני שימוש יתר, למוצרים דיגיטליים למעקב אחר השימוש באופיאטים וכן למוצרים תרופתיים או דיגיטליים התומכים בגמילה מהתמכרות.

אנשי תעשיית הפארמה ועיתונאים העריכו את יכולתו של גוטליב למלא משרה כה רגישה בממשל אמריקאי שזוכה לכל כך הרבה ביקורת ועדיין לשמור על הכבוד שרוכשים לו אנשי מדע, כלכלה ומדיניות בריאות - שלושה גורמים שהאינטרסים שלהם לרוב סותרים. שמו לא נקשר בשום שערורייה והוא זכה לתמיכה בלתי מסויגת מהנשיא, גם כאשר הוביל מדיניות שהוא לאו דווקא מסכים איתה. 

7. מי יחליף את גוטליב? רמז בטוויטר 

מי יחליף את גוטליב? על פי אתר בלומברג, מספר 2 בארגון, איימי אברנת'י, אינה מועמדת כרגע למשרה. האתר נקב בשני שמות אחרים: נד שרפלס, ראש המכון הלאומי לחקר הסרטן, וברט גירגור, סגן שר הבריאות האמריקאי, המגיע מתחום רפואת חירום בילדים והוביל את מאמצי הממשל במלחמה באופיאטים. מאז ההודעה על פרישתו, שיתף גוטליב כמה ציוצים של שרפלס, ובאחד המקרים כינה אותו "חבר אמת ל-FDA ובן ברית מחויב למטרות המשותפות שלנו".

לפני שגוטליב מונה לראש ה-FDA, היה לרשות תדמית של גוף איטי וביורוקרטי, דבר שמשך לתפקיד גורמים בממשל טראמפ שביקשו לבצע בה מהפכה כוללת, שאיימה להוריד את רף הפיקוח והבקרה אל מתחת לרף הראוי בעיני רוב התעשייה. אחרי השינויים שגוטליב עשה, יהיה פחות קל להציג את הרשות כגוף הזקוק לשיפוץ כולל, כך שהתחושה היום בשוק היא שיש פחות סכנה שטראמפ ימנה אדם שיבצע בה מהפכה כזאת.