יורוג'ן קיבלה אישור FDA לתרופה לטיפול בדרכי השתן העליונות

בימים אלה של קורונה, עדיין קיימות מחלות אחרות וטיפולים בהן. חברת יורוג'ן (שהיו"ר שלה, יזם הביומד הסדרתי פרופ' אריה בלדגרין, מחלים מקורונה בימים אלה), קיבלה מה-FDA אישור שיווק למוצר הראשון שלה, לטיפול בסרטן בדרכי השתן העליונות ברמת ממאירות נמוכה. מדובר במוצר נקרא בעבר URG101, וכעת Jelmyto (על שם החומר המתגבש לג'ל ומכיל את התרופה מיטומיצין).

אישורים לתרופות חדשות של חברות ישראליות הן אירוע נדיר, המתרחש רק אחת לכמה שנים. יורוג'ן הוקמה בישראל והיום מתנהלת בישראל ובארה"ב במקביל. החברה נסחרת לפי שווי של 445 מיליון דולר.

האישור למעשה ניתן עוד לפני שהניסוי הקליני הסתיים. ממילא החברה הייתה מועמדת לקבל את האישור במסלול מואץ, על בסיס ניסוי שלב III של 74 חולים בלבד, ובסופו של דבר ניתן האישור על בסיס 41 מתוך חולים אלה, והניסוי ימשיך כניסוי מעקב. ככל הנראה הוחלט לעשות זאת מתוך הערכה לצורך במוצר והערכה שישנם סיכויים גבוהים לאישורו ממילא. מנגד בימים אלה קשה יותר לנהל ולקדם את הניסוי, ובנוסף, הטיפול של יורוג'ן מחליף ניתוח ואשפוז בפרוצדורה של אשפוז יום ללא ניתוח, ולכן הוא מסוכן פחות, במיוחד בתקופה זו, וחוסף במשאבי בית החולים.

מניית יורוג'ן  ירדה מתחילת השנה 35% על השוק. תחילה הייתה הירידה דרמטית אך החברה כבר עלתה בחודש האחרון 84% מהתחתית המקומית, בעקבות ציפייה לאישור. אתמול (ד') היא ירדה שוב 14%, כנראה בשל יציאת משקיעים שחשו שהחדשות הטובות הצפויות כבר מתומחרות במניה. אולם בשעה זו המניה עולה 17% בקדם מסחר.

סרטן בדרכי השתן העליונות ברמת ממאירות נמוכה, הוא נדיר וזו אחת הסיבות לאישור המהיר. התרופה מבוססת על תרופה קיימת לסרטן, אולם לרוב אי-אפשר לטפל בתרופה זו בסרטן בדרכי השתן העליונות, כי החומר התרופתי נשטף החוצה במהירות. התרופה של יורוג'ן מוזרקת בצורת נוזל, אך בטמפרטורת הגוף מתקשה לג'ל אשר נשאר זמן רב יותר באזור הנגוע ומפריש את התרופה לאזור במשך זמן רב יותר. כך הטכנולוגיה של יורוג'ן חוסכת את הצורך בניתוח זה אצל חלק מן המטופלים.

הטיפול המקובל אם הסרטן גדל מעבר לגבול מסויים, הוא הסרת הכליה. רוב המאובחנים בסרטן זה הם כבר בני 70 ומעלה ותפקוד הכליות שלהם עשוי ממילא להיות פגוע מסיבות שונות, ולכן טיפול זה הוא בעייתי עבורם. הסרת כליה היא פתרון מלא של הבעיה בדרך כלל, והחברה תצטרך להתמודד מול החשש של הרופאים להחליף טיפול וודאי בטיפול שבו הסרטן עלול לחזור (ולדרוש טיפול חוזר). בניסוי של יורוג'ן, רק 7 מן החולים שכבר נבדקו (41 חולים כאמור) חוו הישנות של הגידול אחרי שנה.

בין תופעות הלוואי של התרופה, אשר הופיעו בקרב חלק מן החולים, היו היצרות של השופכן, כאבים במתן שתן, דלקת בדרכי השתן, המטוריה, תפקוד לקוי של כליות, עייפות, בחילה, כאבי בטן והקאות. לדברי החברה, מרבית תופעות הלוואי היו קלות עד בינוניות וניתנות לטיפול באמצעות טיפולים מקובלים. לא נרשמו מקרי מוות הקשורים לטיפול. לעומת זאת, בניתוח משמעותי בחולים מבוגרים יחסית, זה תמיד סיכון.

השוק לתרופה הוא כ-6000-7000 מטופלים חדשים או חוזרים בשנה בארה"ב (בה רואה החברה את השוק הראשון והמוביל שלה). על פי הערכות אנליסטים, עלות סדרת טיפולים עשויה להגיע ל-100-150 אלף דולר, .על פי ההערכות ההכנסות של יורוג'ן מטכנולוגיה זו עשויות להגיע למעל 300 מיליון דולר בשנה.

לדברי אנדראה מדוקס - סמית', מנכ"לית הרשת למודעות לסרטן שלפוחית השתן : "במשך עשרות שנים הושגה התקדמות מועטה בלבד בטיפול בסרטן בדרגת ממאירות נמוכה של דרכי השתן העליונות. חלופה טיפולית החדשה זו, משנה באופן משמעותי עד לכדי הסטת הפרדיגמה עבור מטופלים שבמקרים רבים מתמודדים עם חזרתיות הסרטן ועם ניתוח משמעותי לצורך הסרת הכליה".

"זהו רק השלב הראשון בבניית חברה המתמקדת בפיתוח פתרונות טיפוליים חדשניים עבור המטופלים," אמרה היום ליז בארט , נשיאת ומנכ"לית יורוג'ן . החברה מפתחת את אותה הטכנולוגיה של ג'ל בשילוב תרופות שונות, לסוגי סרטן נוספים בדרכי השתן וגם למחלות נוספות. לפני כמה שבועות דיווחה החברה על תוצאות ביניים טובות בניסוי ראשון בגרסה של אותה התרופה לטיפול בסרטן בשלפוחית השתן, שוק גדול יותר (כ-80,000 חולים בשנה), אשר לרוב הטיפול בו הוא באמצעות ניתוח הסרת הגידול ואחר כך הזרקות חוזרות ונשנות של כימותרפיה עם סיכון גבוה לחזרת הגידול. בניסוי זה לאחר תשעה חודשים 85% מהחולים היו עדיין חופשיים מן הגידול.

יורוג'ן הוקמה בחממת יוזמות גרנות (שכבר איננה קיימת), ובין משקיעיה מורי ארקין, קרן פונטיפקס,  קרן CHealth של חיים הורביץ ופרופ' בלדגרין שהוזכר לעיל. החברה גייסה עד היום כ-320 מיליון דולר, כאשר הרוב המוחלט של הסכום גוייס בנאסד"ק.