הצלחה לפרוטליקס בניסוי במוצר למחלה הנדירה פברי; המניה קופצת בנאסד"ק

חברת פרוטליקס הודיעה היום (ב') על הצלחה בניסוי שלה במחלת פברי, בו השוותה החברה את המוצר שלה PRX-102 למוצר של חברת התרופות שייר (כיום טקדה) לאותה המחלה. בניסוי הועברו 22 חולים מהתרופה של שייר לתרופה של פרוטליקס, ונבחן ההבדל בתוצאות בשימוש בשתי התרופות, ללא קבוצת פלאסיבו. ניסוי זה נחשב לשלב III, למרות מיעוט החולים, משום שמדובר בתרופת יתומה (כלי של ה-FDA שפיתח מסלול שנועד לענות על הצורך לפתח תרופות עבור אוכלוסיות ייחודיות הסובלות ממצבים רפואיים נדירים).

בעקבות ההודעה עולה מניית החברה בנאסד"ק 7% ופרוטליקס  נסחרת לפי שווי של 119 מיליון דולר.

היעד העיקרי של הניסוי היה בטיחות, והיעד המשני היה היעילות, ושני היה יעילות בטיפול. שני היעדים הושגו. החולים טופלו במשך 12 חודשים, ולא נמצאו בעיות בטיחות משמעותיות שלא חולפות. בכל זאת פרשו שני חולים מן הניסוי, אך מתוך ה-20 שהמשיכו, ביקשו 18 לקבל את התרופה באופן קבוע בניסוי המשך. בנוסף, החולים הציגו שיפור שהחברה הגדירה כמשמעותי, בתפקוד הכליות של החולים, לעומת התרופה הקיימת, שהיא אחת משתיים המובילות השוק.

אישור המוצר לטיפול במחלת פברי תלוי גם בשני ניסויים נוספים, ניסוי BALANCE שבו נבחנת התרופה של פרוטליקס בניסוי מבוקר כפול סמיות (כלומר הרופאים והחולים אינם יודעים איזו תרופה הם מקבלים) מול התרופה המובילה את השוק, פברזיים של ג'נזיים. בניסוי BRIGHT, הניסוי השלישי של החברה, שוב מבוצעת החלפה של טיפול קיים לטיפול של פרוטליקס, ונבחנת היציבות במספר פרמטרים. החברה מסרה כי כל החולים לניסויים הללו כבר גויסו (עוד לפני העיכובים שיצרה הקורונה), וכי התוצאות של ניסוי BRIGHT צפויות ברבעון הרביעי של השנה ואילו תוצאות ניסוי BALANCE צפויות במחצית הראשונה של 2021. אולם, אין צורך בכל התוצאות כדי לאשר את המוצר, אלא החברה מעריכה כי תוכל להגיש את המוצר לאישור שיווק כבר ברבעון השני של 2020.

שותפתה השיווקית של פרוטליקס במוצר זה היא חברת קייסי האיטלקית. מהודעת החברה לא ניכר כי העובדה שאיטליה הייתה מוקד קורונה השפיעה באופן מהותי על התוכנית המשותפת של החברות.

התרופה של פרוטליקס שהיא היום המוצר המוביל בצנרת שלה, מיועדת לטיפול במחלה הגנטית פברי, שוק של כ-1.5 מיליארד דולר. התרופות המובילות שוק הן התרופות של החברות ג'נזיים ושייר מולן ביצעה פרוטליקס את הניסויים ההשוואתיים. לאחרונה נכנסה לשוק מתחרה חדשה, חברת אמיקוס, שפיתחה גלולה בבליעה ובשנה הראשונה המלאה לפעילותה צפויה לרשום הכנסות של 250-300 מיליון דולר. להערכת החברות הפועלות בשוק, רק חלק קטן מן המטופלים אכן מאובחן ומטופל. פרוטלקיס מקווה לכבוש נתח נכבד מן השוק, למרות שהיא מגיעה אחרי שתי חברות ענק, ולכן מבצעת ניסויים השוואתים שנועדו להציג את עליונות התרפה שלה.

פרוטליקס מתקרבת למועד בו עליה להחזיר חוב בהיקף של 58 מיליון דולר, ב-2021. במרץ האחרון גייסה 44 מיליון דולר, ואם תקבל אישור שיווק למוצר, היא צפויה אף לקבל תשלום אבן דרך מחברת קייסי.