כישלון לפלוריסטם בניסוי בחסימה מלאה של כלי דם בגפיים

חברת פלוריסטם הודיעה היום על הפסקת הניסוי שלב 3 בטיפול באמצעות תאי גזע במחלות כלי דם בגפיים, לאחר קבלת תוצאות הביניים של הניסוי. ועדה מייעצת עצמאית של החברה מעריכה כי הסיכוי להשיג את היעד של הניסוי אם ימשיך הוא נמוך מאוד. לכן אין טעם להמשיך בניסוי. מניית פלוריסטם  מתרסקת ב-50% בת"א כעת. 

הכישלון במוצר המוביל של החברה מגיע אחרי עליה של 214% במניה מתחילת השנה, כולל עליות בשבועות האחרונים, בעקבות כניסתה של החברה לתחום הטיפול בקורונה. 

החברה מסרה כי המוצר לא עורר תופעות לוואי חמורות, וכי החברה תפסיק את פיתוח המוצר לחסימת כלי דם בגפיים, כאמור המוצר המוביל שלה, כדי להתמקד בהתוויות נוספות, אשר אמורות להניב תוצאות מניסויים בחודשים הקרובים. 

פלוריסטם הוקמה ב-2001. החל מ-2004 החברה נסחרת בוול סטריט בעקבות מיזוג הפוך לשלד בורסאי, והיום היא נסחרת בבורסה הראשית של נאסד"ק ובתל אביב, לאחר שביצעה רישום כפול. ב-2011 החברה השיקה מפעל מתקדם ליצור תאי הגזע שלה עבור ניסויים קליניים, והיא נחשבת לבעלת יכולות יצור מתקדמות של תאי גזע משיליה, אולם עד היום היא לא הצליחה להביא מוצר לשוק.

ניסוי זה הוא ניסוי שלב III הראשון של החברה שמגיע לשלב התוצאות. החברה מסרה כי בקבוצת הביקורת בניסוי הייתה רמה נמוכה של אירועים חמורים ביחס למוכר מן הספרות, ולכן היה קשה להראות את יעילות המוצר. עם זאת, החברה מסרה כאמור כי לא תנסה לבחון את הדברים בניסוי נוסף ולא תמשיך בפיתוח המוצרים לתחום זה.

"אנחנו מאוכזבים מאוד מהתוצאות של הניסוי הזה", אמר מנכ"ל החברה יקי ינאי. "עבור החברה ובעלי המניות יהיה נכון להפסיק את הניסוי בשלב זה, ולהתמקד במוצרים האחרים שלנו. אנחנו מצפים לתוצאות קליניות נוספות במשך שנת 2021, כולל שלב III בחידוש שריר לאחר פגיעת ירך, שלב II בפגיעת נשימה מסוג ARDS שנובעת ממחלת הקורונה וניסוי שלב I בהחלמה בעקבות השתלת מח עצם".

בקופתה של פלוריסטם 53 מיליון דולר נכון לסוף הרבעון, ומענק נוסף של 50 מיליון אירו הזמין לה מן האיחוד האירופי.

"מאמין שיש לנו פלטפורמה יוצאת דופן"

פלוריסטם גייסה עד היום כמעט 200 מיליון דולר, רובם המוחלט בבורסה או בגיוסים פרטיים כשכבר הייתה חברה נסחרת. החברה התפרסמה בנוכחותה הרבה בתקשורת אף שעדיין אין לה מוצר, ואף שלא היו לה תוצאות מניסויים קליניים מתקדמים. מאז כניסתו של ינאי לתפקיד המנכ"ל, במקומו של המנכ"ל הקודם זמי אברמן, החברה הפחיתה מעט את הפעילות התקשורתית.

בשיחה עם גלובס אמר ינאי כי "על פי נתונים היסטוריים ציפינו ל-30% סיבוכים בקבוצת הפלצבו. המוצר שלנו אכן עשה פחות מכך, אבל גם קבוצת הפלצבו עשתה פחות מכך, מסיבה שאינני יודע להסביר. עכשיו השאלה היא אם לוקחים סיכון על כל החברה ומגדילים מאוד את הניסוי הזה, בשקעה גבוהה. החלטנו שלא. נפסיק את הפיתוח בהתוויה הזו, וגם בהתוויה של צליעה לסירוגין שפועלת על אותו מנגנון. לעומת זאת האינדיקציות של שיקום שריר, של ARDS ושל מח עצם הן אחרות, ולא מושפעות מן הניסוי הזה".

בעבר, תחת ההנהלה הקודמת של החברה, הייתה הרגשה בשוק שאולי פלוריסטם לא חותרת במהירות לניסוי קליני משמעותי מול ה-FDA, אולי בגלל הפחד להשקיע סכומים משמעותיים ולקבל תשובה שלילית. נעשו ניסויים שהיו יותר זולים, אבל אולי פחות חד-משמעיים. אתה שמח שהלכת על ניסוי שלב III המלא?
"אני לא באתי לשחק פה. אני מאמין שיש לנו פלטפורמה יוצאת דופן. גם עולם הפארמה מאמין שטיפול תאי הוא העתיד. אנחנו לא מעבדת מחקר, אנחנו חברה. אני חותר למטרה. אם האינדיקציות לא מתאימות, אני רוצה לדעת את זה מוקדם, לחתוך את זה ולעבור לאינדיקציות יותר מתאימות, שאנחנו כן נצליח בהן. ואנחנו נצליח".