גלמד מודיעה על תוצאות ראשוניות טובות מהניסוי הקליני הגדול שלה

תחום הכבד השומני, מחלה מטבולית המאופיינת בהצטלקות הכבד והינה חלק מהסינדרום המטבולי הכולל סוכרת, השמנה ומחלות לב, נחשב בעבר לאחד מתחומי ההשקעה החמים ביותר בסקטור הרפואי, שכן אין לו היום תרופה. אולם, לאחר כמה כשלונות מהדהדים בתחום, בין היתר של מוצרים של החברות גיליאד, אינטרספט ו- Enanta, ההתלהבות של המשקיעים והחברות עצמן מן התחום ירדה, וכמה תוכניות פיתוח בתחום הזה בוטלו.

אולם, מי שממשיכה להמר על הפרס הגדול, היא חברת גלמד  הישראלית, הנסחרת בנאסד"ק לפי שווי של 61 מיליון דולר.

אחרי תוצאות מבטיחות בשלב II של הניסויים הקליניים, יצאה החברה לניסוי שלב III שלה, אשר יערך בכמה שלבים. בשלב הראשון, יקבלו 150 חולי NASH, עם מצבי רקע של השמנה וסוכרת, את הטיפול ויעברו ביופסיה שבה תבחן החברה האם יש הפחתה ברמת הדלקתיות בכבד, וכן האטה בהתפתחות או עצירה של ההצטלקות בכבד. אם מן הניסוי הזה, שנערך ללא קבוצת ביקורת, יתקבלו תוצאות טובות, תמשיך החברה לניסוי עם קבוצת ביקורת, שייערך ב-1200 חולים (800 בקבוצת הניסוי ו-400 פלצבו, וכמובן אינם יודעים מיהו מי).

התוצאות מן הניסוי המבוקר, אם יצליח, יוגשו ל-FDA, מנהל המזון והתרופות האמריקאי. גם אם המוצר יאושר, 800 חולים נוספים יכנסו לניסוי נוסף, למעקב.

הטיפול נועד להיות כרוני, ובניסוי יקחו המשתתפים את התרופה או תרופת דמה במשך שנה שלמה. כל המטופלים יעברו ביופסיה, מה שהופך את הניסוי הזה לפולשני ולכן ההתחלה האיטית וההדרגתית יחסית שלו. הצורך בביופסיה בניסוי והניסיונות למצוא פתרונות אבחוניים חדשים, הם בין הדברים שהאטו את הפיתוח בשוק הזה עד היום, אך גלמד החליטה ללכת על המדד הישיר ביותר, אף אם הדבר יקשה על גיוס הנבדקים.

הניסוי יחשב להצלחה אם יעמוד באחד משני יעדים עיקריים: היעלמות הדלקת ועצירת ההצטלקות, או שיפור בהצטלקות ללא החמרה של הדלקת.

שיפור של לפחות דרגה אחת בצלקת

הדיווח היום הוא מ-16 החולים הראשונים בחלק הראשון של הניסוי, שהוא כאמור פתוח ללא קבוצת ביקורת. ב-15 מתוך 16 חולים נצפה שיפור בהצטלקות, לאחר טיפול דו יומי בתקופה. לכבוד הניסוי הנוכחי, החברה העלתה את מינון התרופה, אך לא נצפו תופעות לוואי חריגות. ההחלטה להלעות את המינון התקבלה לאחר שבניסוי הקודם, רק המינון הגבוה השיג תוצאה משמעותית קלינית.

הביופסיות בוצעו ב-8 מטופלים לאחר 24 שבועות, ב-6 מטופלים לאחר 48 שבועות וב-2 מטופלים לאחר 72 שבועות. 50% מהחולים (8 במספר) הראו שיפור של לפחות דרגה אחת בצלקת (4 מתוך 8 מטופלים לאחר 24 שבועות של טיפול, 3 מתוך 6 מטופלים לאחר 48 שבועות של טיפול, ו-1 מתוך 2 מטופלים לאחר 72 שבועות של טיפול). בקרב שלושה מטופלים (19%) הצלקת השתפרה בשתי דרגות.

הנתונים יוצגו במסגרת כנס הכבד של האגודה האמריקאית לחקר מחלות כבד (AASLD), The Liver Meeting Digital Experience 2021, שיערך בין 12-15 בנובמבר.

אלן בהרב, נשיא ומנכ"ל גלמד, ציין כי "הנתונים שאנו מציגים היום מספקים תמיכה קלינית ראשונית להשערה שלנו שחשיפה גבוהה יותר לארמקול מביאה לשיפור בתועלת הקלינית של התרופה, וכי האפקט האנטי-פיברוטי של ארמקול עשוי לבוא לידי ביטוי כבר לאחר 24 שבועות.

"הממצאים הם תוצאה ישירה של העבודה המאומצת שעשינו לשיפור ולאופטימיזציה של התרופה מאז השלמת מחקר שלב 2b ARREST, מתוך מטרה לצמצם את הסיכון בניסוי הקליני שלב 3 ולהביא לשוק תרופה מובילה עבור כבד שומני ופיברוזיס", הוסיף בהרב.